Έγκριση θεραπείας για την πομφολυγώδη επιδερμόλυση

Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Filsuvez για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη  δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.

Σύμφωνα  με την  Amryt, η έγκριση δόθηκε με βάση τα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία  ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες. Η μελέτη φάσης ΙΙΙ  τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη θα συνεχιστεί με μια 24μηνη φάση ανοικτής επισήμανσης, με ένα σκέλος. Πληθυσμός της μελέτης ήταν ασθενείς με δυστροφικά και συνδεσμικά έλκη, οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν σε διπλά τυφλή φάση για μελέτη της θεραπείας σε αναλογία 1:1 και εφαρμόστηκαν επιθέματα ελκών σύμφωνα με την καθιερωμένη φροντίδα. Στη δοκιμή συμμετείχαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή φάση, το 100% εισήλθε στη φάση ανοικτής επισήμανσης της ασφάλειας.

 

Πομφολυγώδη επιδερμόλυση

Πρόκειται για μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος που προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία. Η πάθηση θεωρείται ότι είναι κληρονομική που προσβάλει τις βλενογγόνους και τους εσωτερικούς επιθηλίους προκαλώντας τη μεγάλη ευθραυστότητα στο δέρμα και τον σχηματισμό πομφολύγων.  Επίσης, οι ασθενείς υποφέρουν ακόμη από έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών  καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.

Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ  καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση παρέχει έναν ρυθμιστικό βασικό φάκελο που μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.

Ο Δρ. Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma, επεσήμανε ότι « έγκριση του Filsuvez® στην Ευρώπη αποτελεί μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν για σπάνιες παθήσεις. Διαθέτουμε την ομάδα, την οικονομική ευελιξία και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε ταχέως στην αγορά και να φέρουμε εις πέρας τα σημαντικά σχέδια της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που θα ξεκινήσουμε τη διάθεση του Filsuvez® στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό».  

 

 

Πηγη: https://virus.com.gr/