Ανακοινωση αποτελεσματων για θεραπεια με EFMOROCTOCOG ALFA

Σε ασθενείς με αιμορροφιλία

 

Τα αποτελέσματα της εθνικής μελέτης TOOL που έχει κύριο στόχο την περιγραφή της αποτελεσματικότητας της αλλαγής της θεραπείας των ασθενών με αιμορροφιλία Α από την προφυλακτική ή τη θεραπεία κατ’ επίκληση με συμβατικό παράγοντα πήξης VIII, σε θεραπεία με Efmoroctocog alfa, παρουσιάστηκαν στο πλαίσιο του 31ου Πανελλήνιου Αιματολογικού Συνεδρίου. Τα τελευταία χρόνια έχει παρατηρηθεί αυξανόμενη τάση στη χρήση προφυλακτικής θεραπείας στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Ωστόσο, η χρήση συμβατικού παράγοντα πήξης VIII σε προφυλακτική θεραπεία παρουσιάζει περιορισμούς, όπως άρνηση των ασθενών να λάβουν θεραπεία προφύλαξης λόγω του μεγάλου αριθμού εγχύσεων και κατ’ επέκταση σημαντική χρονική δέσμευση που οδηγεί σε μείωση της συμμόρφωσης. Επιπλέον, η δυσκολία πρόσβασης σε περιφερειακές φλέβες στα παιδιά, συχνά απαιτεί τη χρήση συσκευών κεντρικής φλεβικής πρόσβασης η οποία μπορει να οδηγήσει σε λοίμωξη και θρόμβωση. Παράλληλα, η ανάπτυξη παραγόντων πήξης παρατεταμένου χρόνου ημίσειας ζωής, όπως το efmoroctocog alfa, μειώνει τη συχνότητα των εγχύσεων και έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει τη συμμόρφωση στην προφυλακτική θεραπεία, καθώς και να ενθαρρύνει ορισμένους ασθενείς που ακολουθούν θεραπεία κατ’ επίκληση να δοκιμάσουν την προφύλαξη. Αναλυτικότερα, στην ενδιάμεση ανάλυση που πραγματοποιήθηκε με δεδομένα 26 ασθενών που έχουν ενταχθεί μέχρι σήμερα στη μελέτη, διάμεσης ηλικίας 30 (6-55) ετών, από τους οποίους 22 (84,6%) με βαριά αιμορροφιλία Α και το 69,2% ήδη σε προφυλακτική θεραπεία με σκεύασμα συμβατικού rFVIII, παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική μείωση του ετήσιου ρυθμού αιμορραγιών ABR από 3,9, σε 1,2 p:0,016, ενώ το ποσοστό των ασθενών με ABR=0 αυξήθηκε από 52,7% σε 64,7%.

 

 

Πηγή: HealthDaily