Σημαντική αλλαγή στη διαδικασία υποβολής αιτήματος χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για συγκεκριμένες θεραπείες αιμορροφιλίας επιφέρουν οι αναθεωρημένες κατευθυντήριες οδηγίες που εξέδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency – EMA).
Η διαφοροποίηση που εισάγεται με την αναθεώρηση συνδέεται με τη διερεύνηση χορήγησης ανασυνδιασμένου και ανθρώπινου πλάσματος παράγοντα VIII και ΙΧ, σε ασθενείς με αιμορροφιλία που δεν έχουν λάβει άλλη θεραπεία στο παρελθόν.
Συγκεκριμένα, για αυτή την μικρή υποομάδα αιμορροφιλικών ασθενών, τα δεδομένα για την υποβολή φακέλου έγκρισης θα πρέπει να αντλούνται από μητρώα ασθενών, αντί από μικρές κλινικές μελέτες, οι οποίες μπορεί να μην δείχνουν επαρκώς τον τρόπο που τα φάρμακα αυτά χρησιμοποιούνται καθημερινώς, μετά την κυκλοφορία τους.
Η νέα αυτή προσέγγιση στηρίζεται σε πληροφορίες από registries, ως πηγες δεδομένων καθημερινής κλινικής πρακτικής, υψηλής ποιότητας, για να στηρίξει τη λήψη ρυθμιστικών αποφάσεων. Ιδιαιτέρως όταν, σε αυτή την υποομάδα ασθενών, κλινικά δεδομένα δύσκολα συγκεντρώνονται, λόγω του περιορισμένου αριθμού που είναι διαθέσιμοι για κλινικές μελέτες.
Οι αναθεωρημένες κατευθυντήριες οδηγίες για αιμορροφιλικές θεραπείες για ανεπάρκεια του παράγοντα VII εκδόθηκε τον περασμένο Ιούλιο (τίθεται σε ισχύ από 1/2/2019), ενώ οι αναθεωρημένες οδηγίες για θεραπείες για την ανεπάρκεια του παράγοντα IX δημοσιεύθηκαν πρόσφατα.
Πηγη:https://virus.com.gr