Από τις σταγόνες για τα μάτια σε πιθανή θεραπεία της λευχαιμίας. Ένα ενεργό συστατικό σε οφθαλμικές σταγόνες, που αναπτύχθηκαν για τη θεραπεία μιας νόσου των ματιών (νεοαγγειακή νόσο του αμφιβληστροειδούς), φάνηκε πολλά υποσχόμενη για τη θεραπεία μιας επιθετικής μορφής καρκίνου του αίματος, την οξεία μυελογενή λευχαιμία.
Η Ελληνική dream team του Ινστιτούτου Wellcome Sanger του Πανεπιστημίου Cambridge, σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο του Nottingham, διαπίστωσε ότι αυτό το συστατικό, το οποίο στοχεύει σε ένα βασικό γονίδιο του καρκίνου, θα μπορούσε να θανατώσει τα κύτταρα της λευχαιμίας, χωρίς να βλάψει τα υγιή κύτταρα. Όπερ σημαίνει θεραπεία χωρίς παρενέργειες και χωρίς πιθανότητες μετάστασης.
Την έρευνα, που βασίστηκε στο μοντέλο επεξεργασίας γονιδίων, που ανέπτυξε και τελειοποίησε πριν από δύο χρόνια η επιστημονική ομάδα του Ινστιτούτου Wellcome Sanger του Cambridge, με επικεφαλής τους Δρ. Γιώργο Βασιλείου και Δρ. Κωνσταντίνο Τζελέπη, δημοσίευσε το επιστημονικό περιοδικό Nature Communications, δίνοντας ελπίδες σε εκατομμύρια ανθρώπους.
Οι ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ) υποβάλλονται σε πολλαπλές χημειοθεραπείες, παρατεταμένες και συχνές εισαγωγές στο νοσοκομείο και έχουν πολλές παρενέργειες. Αναπτύσσεται σε κύτταρα του μυελού των οστών και οδηγεί σε απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις και αιμορραγία.
Οι κύριες θεραπευτικές αγωγές της ΟΜΛ είναι ίδιες για πάνω από τρεις δεκαετίες. Πριν από δύο χρόνια οι ερευνητές του Ινστιτούτου Sanger του Cambridge ανέπτυξαν μια προσέγγιση, βασισμένη στην τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, η οποία τους βοήθησε να προσδιορίσουν περισσότερα από 400 γονίδια ως πιθανούς θεραπευτικούς στόχους για διαφορετικούς υποτύπους της ΟΜΛ. Ένα από τα γονίδια, το SRPK1, βρέθηκε ότι εμπλέκεται σε μια διαδικασία, που ονομάζεται «διάσπαση» RNA, η οποία προετοιμάζει το RNA για «μετάφραση» των πρωτεϊνών, των μορίων που διεξάγουν την πλειοψηφία των φυσιολογικών κυτταρικών διεργασιών, συμπεριλαμβανομένης της ανάπτυξης και του πολλαπλασιασμού.
Η επιστημονική ομάδα του Wellcome Sanger βρήκε αρχικά ότι το συστατικό των οφθαλμικών σταγόνων ανέστειλε την ανάπτυξη αρκετών κυτταρικών γραμμών της ΟΜΛ, αλλά δεν ανέστειλε την ανάπτυξη φυσιολογικών αρχέγονων κυττάρων αίματος. Στη συνέχεια μεταμόσχευσαν ανθρώπινα κύτταρα προερχόμενα από ασθενή σε ανοσοκατεσταλμένους ποντικούς και τα επεξεργάστηκαν με την ένωση.
Το αποτέλεσμα ήταν εντυπωσιακό. Η ανάπτυξη των κυττάρων της ασθένειας ανακόπηκε σημαντικά και τα πειραματόζωα δεν παρουσίασαν αξιοσημείωτες παρενέργειες.
Ο Δρ Γιώργος Βασιλείου, από κοινού ερευνητής του Ινστιτούτου Wellcome Sanger και του Wellcome-MRC Cambridge Stem Cell Institute, δήλωσε: «Ανακαλύψαμε ότι η αναστολή ενός βασικού γονιδίου από μια ένωση, που αναπτύσσεται για τη θεραπεία του ματιού, μπορεί να σταματήσει την ανάπτυξη της επιθετικής μορφής οξείας μυελογενούς λευχαιμίας, χωρίς να βλάψει υγιή κύτταρα. Αυτό μας δίνει μία σοβαρή υπόσχεση ως πιθανή προσέγγιση για τη θεραπεία αυτής της επιθετικής λευχαιμίας στους ανθρώπους».
Το SRPK1 ελέγχει τη συναρμογή του RNA στην παραγωγή νέων πρωτεϊνών. Ένα παράδειγμα γονιδίου, που επηρεάζεται, όταν δεσμεύεται το SRPK1, είναι το BRD4, ένα πολύ γνωστό γονίδιο που διατηρεί τη λευχαιμία. Η αναστολή του SRPK1 αναγκάζει την κύρια μορφή του BRD4 να πάρει άλλη μορφή, μια αλλαγή που είναι επιζήμια για την ανάπτυξη της ασθένειας.
Ο Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης, από κοινού επικεφαλής από το Ινστιτούτο Wellcome Sanger και από το Πανεπιστήμιο του Cambridge, δήλωσε: «Η μελέτη μας περιγράφει ένα νέο μηχανισμό, που απαιτείται για την επιβίωση των κυττάρων λευχαιμίας και τονίζει το θεραπευτικό δυναμικό της αναστολής του SRPK1 σε έναν επιθετικό τύπο αιματολογικού καρκίνου. Η στόχευση αυτού του μηχανισμού μπορεί να είναι αποτελεσματική και σε άλλους καρκίνους, όπου το BRD4 και το SRPK1 παίζουν κάποιο ρόλο, όπως ο μεταστατικός καρκίνος του μαστού».
Ο καθηγητής David Bates, από το Πανεπιστήμιο του Nottingham και συνιδρυτής της βιοτεχνολογικής εταιρείας Exonate, που αναπτύσσει οφθαλμικές σταγόνες για ασθένειες του αμφιβληστροειδούς, δήλωσε: «Όταν ο Δρ. Βασιλείου μου είπε ότι απαιτείται SRPK1 για την επιβίωση μιας μορφής λευχαιμίας, αποφάσισα να συνεργαστώ μαζί του, για να διαπιστώσουμε αν οι αναστολείς μας θα μπορούσαν πραγματικά να σταματήσουν την ανάπτυξη των κυττάρων λευχαιμίας.
Το γεγονός ότι η ένωση δούλεψε τόσο αποτελεσματικά, αποτελεί καλή εξέλιξη για την πιθανή ανάπτυξή της ως μια νέα θεραπεία για τη λευχαιμία. Θα χρειαστεί λίγος χρόνος, αλλά υπάρχει πραγματική υπόσχεση για μια νέα θεραπεία στον ορίζοντα, για ασθενείς με αυτό τον επιθετικό καρκίνο».
Πηγη:http://healthmag.gr