Το NHS θα προσφέρει γονιδιακή θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία, πού θα βασίζεται η νέα θεραπεία
Η θεραπεία μπορεί να προσφερθεί σε εκατοντάδες άτομα με σοβαρή μορφή της νόσου –μεσογειακή αναιμία.
Το Casgevy, το οποίο είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία, έχει εγκριθεί για χρήση στο NHS στην Αγγλία για άτομα που ζουν με μια σοβαρή μορφή θαλασσαιμίας.
Η μεσογειακή αναιμία ή θαλασσαιμία είναι κληρονομική αυτοσωμική νόσος, η οποία εντοπίζεται κυρίως στην περιοχή της Μεσογείου. Προκαλείται από λάθη στα γονίδια της αιμοσφαιρίνης, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια για να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο το σώμα. Τα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνουν κούραση, αδυναμία και δύσπνοια.
Όπως γράφει ο Guardian, η γονιδιακή θεραπεία Casgevy βασίζεται στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR. Οι γιατροί απομονώνουν βλαστοκύτταρα από το αίμα του ασθενούς και χρησιμοποιούν το CRISPR για να απενεργοποιήσουν το γονίδιο που σταματά την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης μετά τη γέννηση.
Η θεραπεία ελπίζεται ότι θα προσφέρει θεραπεία εφ’ όρου ζωής. Σε διεθνείς κλινικές δοκιμές, το 93% των ασθενών με β-θαλασσαιμία δεν χρειάστηκε μετάγγιση αίματος για τουλάχιστον ένα έτος μετά τη θεραπεία.
«Συνήθως, οι ασθενείς αντιμετωπίζουν οδυνηρές παρενέργειες και υποβάλλονται σε τακτικές μεταγγίσεις, οι οποίες επηρεάζουν σοβαρά την ποιότητα ζωής τους, αλλά αυτή η θεραπεία προσφέρει στους ανθρώπους μια ζωή απαλλαγμένη από αυτό, καθώς και την ελπίδα να ζήσουν περισσότερο, κάτι που είναι πραγματικά εκπληκτικό νέο» δήλωσε η Αμάντα Πρίτσαρντ, διευθύνουσα σύμβουλος του NHS.
Ο καθηγητής Bola Owolabi, διευθυντής του Εθνικού Προγράμματος Βελτίωσης των Ανισοτήτων στην Υγεία στο NHS England, δήλωσε: «Πρόκειται για ένα απίστευτα συναρπαστικό βήμα προς τα εμπρός στη θεραπεία της θαλασσαιμίας και θα μπορούσε να αλλάξει δραστικά τη ζωή όσων ζουν με μια εξαιρετικά επώδυνη πάθηση.
Δεσμευόμαστε να μειώσουμε τις ανισότητες στην υγειονομική περίθαλψη με την ανάπτυξη νέων και πρωτοποριακών θεραπειών στο NHS για παθήσεις, όπως η θαλασσαιμία, η οποία πλήττει δυσανάλογα άτομα από ορισμένες μειονοτικές εθνοτικές ομάδες».
Πηγη: https://www.healthreport.gr