Σε κλινικές δοκιμές, οι περισσότεροι ασθενείς είχαν κάποια ανταπόκριση στη θεραπεία, με το ένα τρίτο έως και το ήμισυ των συμμετεχόντων στη μελέτη να δείχνουν τη νόσο σε ύφεση.
Μια νέα κυτταρική θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα παρέχει πιθανώς “μικρά έως ουσιαστικά” οφέλη για την υγεία σε σχέση με τα κοινά χρησιμοποιούμενα φάρμακα για ασθενείς που πάσχουν από καρκίνο του αίματος, αλλά η τιμή είναι πολύ υψηλή για να είναι οικονομικά συμφέρουσα, σύμφωνα με το μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επισκόπησης (ΙCER) που εξετάζει νέα φάρμακα.
Η θεραπεία, που εγκρίθηκε τον περασμένο μήνα από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων και πωλήθηκε ως Abecma, αναπτύχθηκε από την Bristol Myers Squibb και την Bluebird bio. Οι εταιρείες έθεσαν τιμή καταλόγου 419.500 δολ. για μια έγχυση της θεραπείας.
Το ICER, εξέτασε επίσης μια παρόμοια κυτταρική θεραπεία από την Johnson & Johnson και την Legend Biotech που είναι τώρα υπό εξέταση στο FDA, καθώς και ένα φάρμακο αντισωμάτων από την GlaxoSmithKline. Και οι τρεις θεραπείες είναι μέρος μιας νέας κατηγορίας πολλαπλών θεραπειών κατά του μυελώματος που στοχεύουν σε μια πρωτεΐνη που ονομάζεται BCMA.
Η ομάδα του Ινστιτούτου αξιολόγησε τόσο το Abecma όσο και την πειραματική θεραπεία Cilta-cel της J&J και της Legend με βαθμό “B +”, που σημαίνει ότι υπάρχει ” υψηλή βεβαιότητα” ότι και τα δύο “παρέχουν τουλάχιστον ένα μικρό καθαρό όφελος για την υγεία σε σύγκριση με τη συνήθη φροντίδα, με τη δυνατότητα να προσφέρουν ένα σημαντικό όφελος. ”
Σε κλινικές δοκιμές, οι περισσότεροι ασθενείς είχαν κάποια ανταπόκριση στη θεραπεία, με το ένα τρίτο έως και το ήμισυ των συμμετεχόντων στη μελέτη να δείχνουν τη νόσο σε ύφεση.
“Τα δεδομένα είναι εξαιρετικά περιορισμένα για τα δύο CAR-Ts, αλλά αυτά υποδηλώνουν τη δυνατότητα για τους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο με διαχειρίσιμες παρενέργειες”, δήλωσε ο πρόεδρος του ICER Steve Pearson σε δήλωση σχετικά με την έκθεση.
Θεωρητικά, η θεραπεία με CAR-T μπορεί σε ορισμένες περιπτώσεις να θεωρηθεί εφάπαξ έγχυση. Οι θεραπείες αποτελούνται από ανοσοκύτταρα που εξάγονται από κάθε ασθενή, γενετικά τροποποιημένα σε εργαστήριο για να στοχεύσουν μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη που συνδέεται με τον καρκίνο και στη συνέχεια να εγχυθούν ξανά στο σώμα, όπου πολλαπλασιάζονται και αναζητούν όγκους.
Αλλά στην πραγματικότητα, η θεραπεία δεν λειτουργεί εξίσου καλά για όλους και, σε ορισμένες περιπτώσεις, οι ασθενείς έχουν λάβει μια δεύτερη δόση θεραπείας CAR-T.
Δεν ήταν ξεκάθαρο για το ICER εάν μια δεύτερη δόση θα κοστίσει το ίδιο ποσό με την πρώτη, μια μεταβλητή που θα μπορούσε να έχει “σημαντική επίδραση” στην τιμή που θα μπορούσε να χρεωθεί.
Στην τρέχουσα τιμή των 419.500 δολ. για μία μόνο έγχυση του Abecma και αναλαμβάνοντας μια δεύτερη χρέωση, το ICER συνέστησε έκπτωση μεταξύ 37% και 54% για να φέρει το κόστος της κάτω από τα κοινά όρια αποδοτικότητας κόστους των ομίλων.
Σε μια δήλωση, η bristol είπε ότι χρειάζεται “μεγάλη προσοχή” στην τιμολόγηση των φαρμάκων με βάση την αξία τους, την επιστημονική έρευνα και τις επενδύσεις που απαιτούνται για την ανάπτυξή τους καθώς και άλλους παράγοντες που επηρεάζουν την πρόσβαση των ασθενών.
Για τη θεραπεία της J&J και του Legend, που ονομάζεται cilta-cel, το Ινστιτούτο υπολόγισε μια υψηλότερη προκαταρκτική σχέση κόστους, αλλά σημείωσε ότι καθώς τα δεδομένα ωριμάζουν, το εύρημα του είναι πιθανότατα “αισιόδοξο”.
Ο ICER έδωσε μια πιο χλιαρή ανασκόπηση στη θεραπεία αντισωμάτων από την GlaxoSmithKline , καταλήγοντας στο συμπέρασμα ότι τα διαθέσιμα στοιχεία ήταν “ελπιδοφόρα αλλά ασαφή”. Διαπίστωσε ότι η τιμή του φαρμάκου στα 8.277 δολ. ανά φιαλίδιο ήταν οικονομικά αποδοτική χωρίς περαιτέρω έκπτωση.
Το πολλαπλό μυέλωμα είναι σχετικά σπάνιο, με περίπου 140.000 Αμερικανούς να ζουν με την ασθένεια.
Και οι τρεις θεραπείες είναι για άτομα που έλαβαν αρκετά προηγούμενα φάρμακα για τον καρκίνο τους. Επομένως, το ICER υπολόγισε ότι περίπου 10.500 πολλαπλοί ασθενείς με μυέλωμα ετησίως θα ήταν επιλέξιμοι για θεραπεία CAR-T στις ΗΠΑ και περίπου 5.000 για το Αντίσωμα.
Πηγές: https://www.biopharmadive.com/news/icer-car-t-multiple-myeloma-cost-bristol-johnson/597875/
Πηγή: https://www.iatronet.gr/