Kymriah – Novartis: Τι δείχνουν τα 5ετή δεδομένα της γονιδιακής θεραπείας

Πριν από περίπου μια πενταετία, το Kymriah (tisagenlecleucel) της Novartis έγραφε ιστορία όταν έγινε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, όταν εγκρίθηκε για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες, από τον FDA.

Υπήρξαν κάποια σκαμπανεβάσματα στη θεραπεία του Kymriah (tisagenlecleucel), καθώς η Novartis προσπάθησε να επεκτείνει τη χρήση του στον τομέα του λεμφώματος. Χθες, η Novartis αποκάλυψε τα θετικά δεδομένα από μια μακροπρόθεσμη μελέτη, παρακολούθησης την αποτελεσματικότητα του, στην πρώτη εγκεκριμένη ένδειξη.

Η συγκεκριμένη θεραπεία απευθύνεται σε παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών, που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπές.

Η μελέτη ELIANA

Συγκεκριμένα, σύμφωνα με την μελέτη ELIANA, από 79 παιδιά και νεαρούς ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL), το 55% εξ’ αυτών επέζησε κατά τη διάρκεια της πενταετούς μελέτης. Την ίδια στιγμή, ποσοστό επιβίωσης χωρίς περιστατικά της νόσου ανέρχονταν στο 42%. Τα συμβάντα εδώ ορίζονται ως μη ανταπόκριση, ταχεία υποτροπή ή υποτροπή από πλήρη ύφεση.

Τα ευρήματα, τα οποία παρουσιάστηκαν στη διάρκεια του Ευρωπαϊκού Συνεδρίου Hybrid Hematology Association, δείχνουν τις θεραπευτικές δυνατότητες του Kymriah σε μια ασθένεια με ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές, όπως τονίζει η Novartis.

Πριν από την έγκριση του Kymriah, οι ασθενείς είχαν ποσοστό πενταετούς επιβίωσης κάτω από 10%.

Σύμφωνα με τα ευρήματα της μελέτης, το 82% των ασθενών εμφάνισε πλήρη ύφεση ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη εντός τριών μηνών από την έγχυση. Επιπλέον, για τους ασθενείς σε ύφεση, το ποσοστό επιβίωσης χωρίς υποτροπή πενταετούς διάρκειας, ήταν 49%.

Η μελέτη ELIANA αξιολόγησε ασθενείς σε 25 κέντρα από 11 χώρες, συμπεριλαμβανομένων της ΕΕ, των ΗΠΑ, του Καναδά, της Αυστραλίας και της Ιαπωνίας.

Τον περασμένο μήνα, το Kymriah κέρδισε την έγκριση του FDA στο υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ωοθυλακικό λέμφωμα. Το 2018, εγκρίθηκε επίσης από τη ρυθμιστική αρχή των ΗΠΑ για ορισμένους ασθενείς με μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα. Ο συνηθέστερος τύπος μη-Hodgkin λεμφώματος (NHL) είναι το διάχυτο από μεγάλα B-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL), ένας επιθετικός καρκίνος των Β-λεμφοκυττάρων (B-κύτταρα)

Η θεραπεία αναμενόταν να έχει καλή απόδοση στο λέμφωμα πρώιμου σταδίου, αλλά πέρυσι δεν έδειξε κανένα όφελος έναντι της τυπικής περίθαλψης στο επιθετικό λέμφωμα μη-Hodgkin Β-Κυττάρων.

Εν τω μεταξύ, το Yescarta της Gilead έλαβε έγκριση στην ένδειξη, τον Απρίλιο του τρέχοντος έτους, σχεδόν 14 μήνες μετά το «πράσινο φως» που έλαβε το Breyanzi της Bristol Myers Squibb.

 

 

Πηγη: https://healthpharma.gr