Πάνω από 500 κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας σε εξέλιξη
Για τα ευρωπαϊκά σχέδια για τις σπάνιες ασθένειες και την εθνική σημασία των πολιτικών για ανάγκη για να καλυφθεί η απόσταση με την πρόοδο της επιστήμης που επιταχύνεται συνεχώς, έκανε λόγο ο Nicolas GARNIER, Senior Director, Patient Advocacy Lead, Global Product Development, Pfizer Rare Disease, μιλώντας στο 3ο Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις. Ανέφερε ότι σήμερα υπάρχουν πάνω από 500 συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας και σύμφωνα με τον FDA αναμένουν 10 έως 20 εγκρίσεις γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών κάθε χρόνο μετά το 2025. Επομένως, τόνισε, είναι επείγον να προετοιμάσουμε τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και να διασφαλίσουμε ότι έχουμε τις σωστές πολιτικές για να προσφέρουμε αυτές τις καινοτόμες θεραπείες σε ασθενείς με ΣΔ που τις χρειάζονται. Ο κ. Garnier επεσήμανε τρία σημεία: α) τη συλλογή δεδομένων, RWE β) την αξιολόγηση της αξίας των θεραπειών και γ) τη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη και τη διασυνοριακή συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές, στις οποίες τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς διαδραματίζουν κρίσιμο ρόλο. Για τα RWE, ανέφερε ότι ο EMA ξεκίνησε το έργο DARWIN που μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ολόκληρη την ΕΕ για τη λήψη ρυθμιστικών αποφάσεων.
Πηγη:HealthDaily