Η απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται στο πρώτο τρίμηνο του 2024
Η Vertex έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση για την πρώτη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, CASGEVY®, για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας Εάν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, θα είναι επιλέξιμα για θεραπεία άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο ή εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία για τα οποία είναι κατάλληλη η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA). Η απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται στο πρώτο τρίμηνο του 2024. «Αυτή η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό κανονιστικό ορόσημο που υπογραμμίζει το δυνητικά σημαντικό όφελος της νέας, γενετικής θεραπείας για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο και ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία», δήλωσε η Nia Tatsis, Ph.D., Executive Vice President Vertex Pharmaceuticals Inc.«Υπάρχει επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπείες στη β-θαλασσαιμία και τη δρεπανοκυτταρική νόσο, καθώς τα άτομα με αυτές τις ασθένειες εξακολουθούν να έχουν μικρότερο προσδόκιμο ζωής από τον γενικό πληθυσμό και έχουν υποβαθμισμένη ποιότητα ζωής», δήλωσε ο Δρ. Franco Locatelli, κύριος ερευνητής στις μελέτες, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Bambino Gesu.
Πηγη:HealthDaily