ΕΜΑ: Αδεια κυκλοφορίας υπο όρους σε νέο φάρμακο για τη μυϊκή δυστροφία DUCHENNE

Σε ασθενείς ηλικίας από έξι ετών που μπορούν να περπατήσουν
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το Duvyzat (givinostat) ως θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας από έξι ετών που μπορούν να περπατήσουν. Το Duvyzat είναι ένα πόσιμο εναιώρημα που πρέπει να λαμβάνεται ταυτόχρονα με τη θεραπεία κορτικοστεροειδών. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλείται από έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην ενίσχυση των μυϊκών ινών και στην προστασία τους από τραυματισμούς καθώς συσπώνται οι μύες. Αυτό προκαλεί σταδιακή αποδυνάμωση των μυών, εκφύλισή τους, οδηγώντας τελικά σε απώλεια της βάδισης και το θάνατο. Δεν υπάρχει θεραπεία για την DMD και η θεραπεία επικεντρώνεται στη λήψη κορτικοστεροειδών, στην πρόληψη των συσπάσεων και στην ιατρική φροντίδα της καρδιάς και της αναπνευστικής λειτουργίας. Η δραστική ουσία του Duvyzat είναι το givinostat, ένας αναστολέας της αποακετυλάσης της ιστόνης (HDAC) που ρυθμίζει την ανεξέλεγκτη δραστηριότητα HDAC σε δυστροφικούς μύες. Η θεραπεία στοχεύει στην μείωση της φλεγμονής και της απώλειας της μυϊκής μάζας ενώ η συνιστώμενη δόση θα εξαρτάται από το σωματικό βάρος του ασθενούς. Ο FDA έχει δώσει έγκριση για το φάρμακο givinostat, με βάση τα θετικά δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3 EPIDYS στην οποία έλαβαν μέρος 179 αγόρια ηλικίας 6-17 των με DMD, περιπατητικά και υπό σταθερή δόση κορτικοστεροειδών. Καμία παρενέργεια συσχετιζόμενη με την θεραπεία δεν καταγράφηκε ως σοβαρή και η αντιμετώπιση τους έγινε μέσω τροποποίησης της δοσολογίας.

 

 

 

Πηγη:HealthDaily