Στη Νέα Ορλεάνη, οι ανακοινώσεις του AHA 2025 επιταχύνουν τη μετάβαση από τις κλασικές υπολιπιδαιμικές σε στοχευμένες βιολογικές και γονιδιακές θεραπείες, με δεδομένα που μετακινούν τα όρια της κλινικής πρακτικής.
Οι παρουσιάσεις στο συνέδριο της American Heart Association (ΑΗΑ) στη Νέα Ορλεάνη έδωσαν ώθηση σε φάρμακα και πλατφόρμες που αλλάζουν κλινική πρακτική: από τη μείωση καρδιαγγειακού κινδύνου με PCSK9 μέχρι γονιδιακές θεραπείες και ισχυρές παρεμβάσεις στα τριγλυκερίδια. Η νέα γενιά θεραπειών στοχεύει ευρύτερους πληθυσμούς, ταχύτερη μείωση κινδύνου και πιο μόνιμα αποτελέσματα.
Amgen: στόχος η ηγεσία στον καρδιομεταβολικό κίνδυνο με Repatha
Η φαρμακευτική επιχείρηση Amgen παρουσίασε τα δεδομένα Φάσης ΙΙΙ VESALIUS-CV. Σε ασθενείς με αθηροσκληρωτική νόσο ή υψηλού κινδύνου διαβήτη, αλλά χωρίς ιστορικό εμφράγματος/εγκεφαλικού, η προσθήκη Repatha πάνω σε στατίνες μείωσε κατά 25% τον κίνδυνο για μείζονα καρδιαγγειακά συμβάματα και κατά 36% τον κίνδυνο πρώτου εμφράγματος, ενώ έριξε περαιτέρω την LDL-C. Η Amgen επιδιώκει αναθεώρηση ενδείξεων και ευρύτερη διάθεση με νέα επισήμανση.
Merck: από του στόματος PCSK9 που «κοντράρει» τα ενέσιμα
Η Merck δημοσίευσε αποτελέσματα Φάσης ΙΙΙ για το δια του στόματος PCSK9 enlicitide decanoate: μείωση 55,8% της LDL-C στις 24 εβδομάδες έναντι placebo και διατήρηση οφέλους 47,6% στον έναν χρόνο. Παράλληλα, το φάρμακο μείωσε ApoB κατά 50,3% και Lp(a) κατά 28,2%. Οι αναλυτές το χαρακτήρισαν «συγκρίσιμο» με τα ενέσιμα. Η εταιρεία ξεκινά συζητήσεις με ρυθμιστικές αρχές· εφόσον εγκριθεί, θα αποτελέσει τον πρώτο δια του στόματος PCSK9 αναστολέα για LDL-C.
Novo Nordisk: προχωρά στην ATTR-CM με coramitug παρά τα μικτά σήματα
Το μονοκλωνικό coramitug μείωσε σε Φάση ΙΙ τη NT-proBNP κατά 48% (placebo-adjusted) στη δόση 60 mg/kg, όχι όμως στη δόση 10 mg/kg. Δεν φάνηκε βελτίωση στη δοκιμασία 6-λεπτης βάδισης. Η Novo δηλώνει ότι θα μεταφέρει το πρόγραμμα σε Φάση ΙΙΙ, εισάγοντας νέο μηχανισμό δράσης στην ATTR-CM.
Intellia: αντοχή αποτελέσματος με CRISPR αλλά κλινικό hold από τον FDA
Η γονιδιακή θεραπεία nexiguran ziclumeran (nex-z) έδειξε μέση 87% μείωση τρανσθυρετίνης σε 9 ασθενείς που παρακολουθήθηκαν ≥36 μήνες, με ενδείξεις σταθεροποίησης νόσου και καλύτερη ποιότητα ζωής. Ωστόσο, μετά από θανατηφόρα ηπατοτοξικότητα σε ασθενή, ο FDA επέβαλε clinical hold στα προγράμματα Φάσης ΙΙΙ (MAGNITUDE). Η εταιρεία συνεργάζεται με τον οργανισμό για επίλυση.
CRISPR Therapeutics: γονιδιακός editor με ισχυρό προφίλ στα λιπίδια
Ο CRISPR/Cas9 editor CTX310 μείωσε τα τριγλυκερίδια κατά 55% κατά μέσο όρο (έως 84% μέγιστο). Σε συμμετέχοντες με TG >150 mg/dL, η μείωση έφτασε 60%, ενώ η LDL έπεσε 49%. Τα επίπεδα ANGPTL3 μειώθηκαν 73%. Οι αναλυτές χαρακτήρισαν τα δεδομένα «πειστικά», με προοπτική μονοθεραπείας μίας δόσης για δυσλιπιδαιμίες.
Ionis: «game-changer» στην υπερτριγλυκεριδαιμία
Το antisense Tryngolza μείωσε τα νηστικά TG κατά 72% σε Φάση ΙΙΙ, με διατήρηση έως 12 μήνες, και περιόρισε τα επεισόδια οξείας παγκρεατίτιδας κατά 85%. Το 89% των ασθενών στη δόση 50 mg έπεσε κάτω από το όριο υψηλού κινδύνου (880 mg/dL). Η Ionis ετοιμάζει sBLA έως το τέλος του έτους.
Πηγη: https://healthpharma.gr