Έλληνες επιστήμονες εντόπισαν μονοκλωνικό αντίσωμα που φαίνεται να αποκαθιστά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, κρίσιμο μηχανισμό σε Αλτσχάιμερ, Πάρκινσον και σκλήρυνση κατά πλάκας. Τα προκλινικά δεδομένα θεωρούνται ιδιαίτερα ενθαρρυντικά και η κατάθεση φακέλου στον ο FDA προγραμματίζεται για το 2027.
Η Phragma Therapeutics και η ελληνική θυγατρική της Thera Phragma ανακοίνωσαν την ανακάλυψη του μονοκλωνικού αντισώματος PHRX-1212, το οποίο σε προκλινικά μοντέλα φαίνεται να συμβάλλει στην αποκατάσταση του αιματοεγκεφαλικού φραγμού (BBB).
Η δυσλειτουργία του φραγμού συνδέεται με σειρά σοβαρών παθήσεων: νόσο Αλτσχάιμερ, νόσο Πάρκινσον, σκλήρυνση κατά πλάκας, εγκεφαλικό επεισόδιο και τραυματικές βλάβες του κεντρικού νευρικού συστήματος. Για δεκαετίες αποτελεί έναν από τους δυσκολότερους θεραπευτικούς στόχους, επειδή πρέπει να αποκατασταθεί χωρίς να χαθεί η φυσιολογική προστατευτική λειτουργία του.
Μοντέλο «εγκεφάλου στο τσιπ»
Η εταιρεία ανέπτυξε πλατφόρμα βασισμένη σε ανθρώπινα εγκεφαλικά ενδοθηλιακά κύτταρα και μικροσκοπικά συστήματα BBB-chip που μιμούνται τη φυσιολογία του ανθρώπινου εγκεφάλου.
Ο αντιπρόεδρος και επικεφαλής βιολογίας Δρ. Ιωσήφ Πεδιαδιτάκης σημειώνει ότι η χρήση ανθρώπινων μοντέλων υψηλής πιστότητας επέτρεψε την ανάδειξη του PHRX-1212 ως κύριου υποψήφιου θεραπευτικού παράγοντα και μείωσε την αβεβαιότητα πριν από την κλινική ανάπτυξη.
Τα δεδομένα δείχνουν λειτουργική δράση σε πολλαπλά in vitro συστήματα, ενώ in vivo μελέτες έδειξαν καλή ανεκτικότητα και καθαρό φαρμακοκινητικό προφίλ χωρίς εμφανείς ανεπιθύμητες ενέργειες.
Πορεία προς τις κλινικές δοκιμές
Ο νευρολόγος και νευροεπιστήμονας Δρ. Σπύρος Παπαπετρόπουλος, πρόεδρος της Phragma Therapeutics και επικεφαλής της Thera Phragma, δηλώνει ότι η ανακάλυψη αποτελεί «σημαντικό βήμα πριν από τη μετάβαση στις κλινικές δοκιμές».
Στόχος είναι η κατάθεση φακέλου στον ο FDA το 2027 για την έναρξη μελέτης φάσης Ι. Η εξέλιξη θεωρείται ενδεικτική της δυνατότητας ανάπτυξης βιοτεχνολογικής καινοτομίας στην Ελλάδα.
Διεθνείς συνεργασίες και επιστημονικό αποτύπωμα
Η εταιρεία συνεργάζεται με την AbCellera για ανακάλυψη αντισωμάτων και με ερευνητικούς φορείς όπως το Stanford University και το Ίδρυμα Ιατροβιολογικών Ερευνών της Ακαδημίας Αθηνών. Παράλληλα, έχει δημοσιεύσει ανασκόπηση στο Pharmacological Reviews, ενισχύοντας την επιστημονική αξιοπιστία της προσέγγισης.
Η ερευνητική ομάδα περιλαμβάνει επιστήμονες με πολυετή εμπειρία στη φαρμακευτική ανάπτυξη και συμμετοχή σε εγκρίσεις νέων φαρμάκων διεθνώς, γεγονός που αυξάνει τις πιθανότητες επιτυχούς μεταφοράς της έρευνας από το εργαστήριο στον ασθενή.
Ένα πιθανό νέο θεραπευτικό παράδειγμα
Η στρατηγική της εταιρείας δεν περιορίζεται μόνο στην αποκατάσταση του φραγμού αλλά και στη ρύθμιση της διαπερατότητάς του, ώστε να επιτρέπεται η μεταφορά γονιδιακών, κυτταρικών και RNA θεραπειών στον εγκέφαλο.
Εάν επιβεβαιωθούν τα αποτελέσματα στις κλινικές μελέτες, η προσέγγιση θα μπορούσε να αλλάξει τον τρόπο αντιμετώπισης πολλών νευρολογικών παθήσεων, επιτρέποντας θεραπείες που μέχρι σήμερα δεν μπορούν να φτάσουν στον στόχο τους.
Πηγη: https://healthpharma.gr