Αλματώδη βήματα στη θεραπεία των σπάνιων καρδιαγγειακών παθήσεων

Γονιδιακές θεραπείες, θεραπείες παρεμβολής RNA
και μονοκλωνικά αντισώματα
«Αλματώδη» χαρακτηρίζει τα βήματα στον τομέα της θεραπείας των σπάνιων
καρδιαγγειακών παθήσεων τα τελευταία χρόνια, η Ελληνική Καρδιολογική
Εταιρεία. Οι εν λόγω θεραπείες περιλαμβάνουν νέες πρωτοποριακές
κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, θεραπείες παρεμβολής RNA και
μονοκλωνικά αντισώματα για την ακριβή στόχευση της εστίας της νόσου.
Παραδείγματα νέων θεραπειών για τις σπάνιες παθήσεις είναι οι νέες
στοχευμένες θεραπείες και τα εργαλεία γονιδιακής επιδιόρθωσης/σίγασης για
την αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη, τη νόσο Fabry και τη νόσο Danon, μια
μορφή μεταβολικής μυοκαρδιοπάθειας με φτωχότατη πρόγνωση. Η διάγνωση
των σπανίων παθήσεων απαιτεί όχι μόνο εξειδικευμένη γνώση, αλλά και
ειδικά διαγνωστικά εργαλεία όπως νέες απεικονιστικές τεχνικές (π.χ.
μαγνητική τομογραφία καρδιάς) και γενετικό έλεγχο, από προσωπικό
κατάλληλα εκπαιδευμένο στη διενέργεια και ερμηνεία των εξετάσεων
αυτών. Για αυτό το λόγο ασθενείς με συμπτώματα και σημεία που δεν
μπορούν εύκολα να αποδοθούν σε κοινά νοσήματα, πρέπει να ελέγχονται
σε Εξειδικευμένα Κέντρα Σπανίων  Παθήσεων (όπως π.χ. Η Μονάδα
Κληρονομικών Καρδιαγγειακών Νοσημάτων της Α’ Καρδιολογικής
Κλινικής του Πανεπιστημίου Αθηνών, η Μονάδα Κληρονομικών Παθήσεων
Καρδιάς στο Ωνάσειο, ή και άλλα που αναπτύσσονται τώρα). Για τη αύξηση
της επιβίωσης και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών απαιτείται
καλύτερη επικοινωνία και συνεργασία μεταξύ των κλινικών ιατρών, ειδικών
επιστημόνων & των Ειδικών Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης των ομάδων
ασθενών, κρατικών φορέων και μη κερδοσκοπικών οργανισμών.

 

 

πΗΓΗ:HealthDaily