Συντάκτης: grammateia

     Γράφει ο Δημήτρης Κοντοπίδης, Αντιπρόεδρος και Υπευθ. Τομέα ψηφιακής Υγείας της Ένωσης Ασθενων Ελλάδος, ιδρυτής της «Humane» και του «Patients Hub», μέλος του Εθνικού Μητρώου Κυστικής Ίνωσης και Σπανίων Παθήσεων και Πρόεδρος του Europeal Lung Foundation 2023-26.

«Τα πραγματικά δεδομένα ή Real World Data (RWD), είναι μέρος της ευρύτερης κατηγορίας Μεγάλων Δεδομένων (Big Data). Ανάλογα τις ανάγκες και την χρήση τους, όπως τα RWD που σχετίζονται με την Υγεία, διαφοροποιούνται ώστε να μπορούμε, με τον κατάλληλη μορφή και οργάνωση τους σε «μοντέλα δεδομένων», να αποτελούν χρήσιμη και δομημένη πληροφορία, με την κατάλληλη κωδικοποίηση τους. Μπορούμε για παράδειγμα να εξακριβώσουμε κατά πόσο βοήθησε ένα φάρμακο έναν ασθενή, πόσο αποτελεσματικό ήταν ένα χειρουργείο, ακόμη και να βγάλουμε γρήγορα συμπεράσματα σε μια κλινική μελέτη. Αυτά είναι τα πρωτογενή δεδομένα – δηλαδή η ανεπεξέργαστη τους μορφή.

Τα Real World Evidence – RWE, είναι τα στοιχεία που προέρχονται από την ερευνητική επεξεργασία των RWD. Το γεγονός ότι συμπεριλαμβάνουν διαδικασίες επικύρωσης και τυποποίησης της κατάλληλότητας δεδομένων μας δίνουν την δυνατότητα να αποτελούν τεκμηριωμένη απόδειξη για το αν εντέλει ένα φάρμακο για παράδειγμα, είχε πράγματι ωφέλη ή εμπεριέχει κινδύνους η χρήση του.

Η βασική διαφορά τους λοιπόν είναι ότι τα RWE ως δευτερογενή δεδομένα, είναι τα συμπεράσματα και η επεξεργασία της δομημένης πρωτογενούς πληροφορίας των RWD, και όπως αντιλαμβανόμαστε χωρίς RWD δεν μπορούμε να έχουμε RWE.

Πηγές άντλησης των δεδομένων

Τα RWD στον τομέα της Υγείας, μπορούν να προέρχονται από τούς ίδιους τους ασθενείς, αλλά και από κλινικούς ιατρούς, από νοσοκομεία, από ασφαλιστικούς φορείς ακόμη και κοινωνικά δεδομένα, ενώ η συλλογή τους μπορεί να γίνεται real time ή εκ των υστέρων.

Τα Μητρώα Ασθενών για παράδειγμα που αναπτύσσονται πλέον και στην Ελλάδα, είναι οργανωμένη πληροφορία δεδομένων των ασθενών που καταχωρούνται από τους θεράποντες ιατρούς. Ο ηλεκτρονικός φάκελος του ασθενούς που περιλαμβάνει εξετάσεις, νοσηλείες κλπ είναι μια ακόμη συγκεντρωμένη-δομημένη πληροφορία, όπως είναι και τα ηλεκτρονικά αρχεία που περιέχουν τα νοσοκομεία, ή ασφαλιστικοί φορείς, όπως ο ΕΟΠΥΥ.

Η ψηφιακή Υγεία δεν είναι τυχαία άμεσα συνδεδεμένη με τα RWD/RWE. Οι διάφορες έξυπνες συσκευές, όπως τα smart watch, τα «βραχιολάκια», τα «Health pocket devices» όπως τα σπιρόμετρα (συσκευές μέτρησης αναπνευστικής λειτουργίας), οι μετρητές ζαχάρου που καταγράφουν δεδομένα είναι κανάλια καταγραφής RWD και εφόσον μπορούν οι ασθενείς να τα στέλνουν απευθειας στον ιατρό ή να συνδέονται με τον ηλεκτρονικό του φάκελο και να τα επεξεργάζονται, μιλάμε πλεον για δυνατότητα RWE.

Θα μπορούσε να πει κανείς, πως και τα social media είναι ένα κανάλι πληροφορίας RWD σε πραγματικό χρόνο, με την διαφορά ότι είναι συνήθως είναι αδόμητη, οπότε για να θεωρήσουμε ότι είναι ένα είδος RWD, μπορεί να δομηθεί σε συγκεκριμένα ερωτηματολόγια, πεδία κλπ, ενώ παράλληλα τα σχόλια των ασθενών αποτελούν πλούσια πηγή περισσότερο ποιοτικής πληροφορίας.

Οφέλη των Δεδομένων Υγείας

Τα RWD και RWE δεν λέγονται τυχαία ο χρυσός της εποχής μας. Αναλόγως του μεγέθους και εύρους τους, μπορούν να «ξεκλειδώσουν» μεγάλες ευκαιρίες σε διάφορα πεδία με τεράστια συνεισφορά τους στην ιατρική επιστήμη, στην έρευνα αλλά και στους ίδιους τους ασθενείς.

Οι κλινικές δοκιμές μπορούν να επιταχυνθούν, ώστε να έχουμε καλύτερα και γρηγορότερα αποτελέσματα για νέες καινοτόμες και εξατομικευμένες θεραπείες. Παράλληλα μπορούμε να παρακολουθούμε την ασφάλειας/ποιότητας των φαρμάκων (φαρμακοεπαγρύπνηση). Μπορούμε την εμπειρία των ασθενών στις διάφορες υπηρεσίες Υγείας, όπως στα εξωτερικά ιατρεία νοσοκομείων αποφεύγοντας παράλληλα την γραφειοκρατία, βελτιώνοντας την παρεχόμενη υπηρεσία. Μπορούμε ακόμη με την παρατήρηση των δεδομένων να προβλέπουμε και να παρεμβαίνουμε έγκαιρα στον τομέα της επιδημιολογίας, της πρόληψης, αλλά και στην ιατρική ακριβείας.

Κέντρα Αριστείας – διασυνοριακή διασύνδεση δεδομένων

Όπως καταλαβαίνει κανείς, το σύνολο αυτό της γιγάντιας πληροφορίας που εισρέει σε πραγματικό χρόνο χρειάζεται να συλλέγεται μαζικά, δομημένα με την κατάλληλη κωδικοποίηση ώστε να μπορούμε να την αξιοποιούμε οι διαφορετικοί ενδιαφερόμενοι, ανεξαρτήτου χώρας και πηγής. Για αυτόν τον λόγο η Ευρωπαϊκή Ένωση έχει θεσπίσει την πρωτοβουλία των European Health Data Space , ως Ευρωπαϊκό Χώρο Δεδομένων Υγείας, ώστε να παρέχει ένα αξιόπιστο περιβάλλον για ασφαλή πρόσβαση και επεξεργασία ενός ευρέος φάσματος δεδομένων υγείας, εξασφαλίζοντας την ευρύτερη προστασία των προσωπικών δεδομένων.

Μια ακόμη πρωτοβουλία σε ευρωπαϊκό επίπεδο του ευρωπαϊκού Οργανισμού φαρμάκου ΕΜΑ, είναι το DARWIN EU που έχει ως στόχο να παρέχει RWE από όλη την Ευρώπη σχετικά με τις ασθένειες, τους πληθυσμούς, τις χρήσεις και την απόδοση των φαρμάκων,

Είναι εύλογο λοιπόν να θέλουμε ως χώρα να έχουμε το δικό μας «Κέντρο Αριστείας», όπου συγκεντρώνουμε τα πραγματικά δεδομένα που προέρχονται από τα εθνικά «κανάλια» πληροφορίας με την δυνατότητα διαμοιρασμού και αξιοποίησης τους. Μάλιστα είμαστε πιο ώριμοι σε επίπεδο διασυνδεσιμότητας ολοένα και περισσότερο, μέσω της εκπληκτικής ταχύτητας που γίνεται ο ψηφιακός μετασχηματισμός της χώρα μας που παρατηρούμε από ενημερώσεις του κ. Πιερακάκη, κ. Χαμπίδη και κ. Κωτσιόπουλου αλλά και κ. Θηραίου από τα θεραπευτικά πρωτόκολλα και Μητρώα ασθενών, καθώς πλέον συνδέονται σταδιακά διαφορετικά ηλεκτρονικά συστήματα και αποθετηρίων δεδομένων με την σύνδεση περισσότερους από 11 εκατ. χρήστες, 60 χιλ. γιατρών, φαρμακοποιών, εξωτερικών ιατρείων νοσοκομείων, διαγνωστικών κέντρων, από ένα μεγάλο κατάλογο φορέων όπως ο ΕΟΠΥΥ, η ΗΔΙΚΑ, η ΕΛΣΤΑΤ, η ΕΔΥΤΕ, ΚΕΤΕΚΝΥ, ΟΔΙΠΥ και το BI του Υπουργείου Υγείας.

Πως μπορεί η αξία τους να επιστρέφει στον ασθενή

Είναι προφανές πως όσο μεγαλύτερη πηγή πληροφορίας έχουμε, τόσο περισσότερα τα οφέλη. Εάν για παράδειγμα θέλουμε να προσφέρουμε την καλύτερη δυνατή θεραπεία σε μια σπάνια πάθηση που περιλαμβάνει μόνο 700 ασθενείς στην χώρα μας όπως η Κυστική Ίνωση, είναι πολύ καλύτερα να βγάζουμε συμπεράσματα από το σύνολο των ασθενών στην Ευρώπη που ξεπερνούν τους 48.000. Για αυτό και στην δημιουργία του Εθνικού Μητρώου Κυστικής Ίνωσης το συνδέσαμε με το Ευρωπαϊκό.

Έτσι και την περίοδο της πανδημίας με τον Covid να επιδρά κυρίως στο αναπνευστικό σύστημα και αποτελούσε απειλή για τους ασθενείς με Κ.Ι., βγάλαμε έγκαιρα συμπεράσματα ώστε να το αντιμετωπίσουμε αποτελεσματικά, ενώ στην συνέχεια εντοπίσαμε τον ακριβή αριθμό επιλέξιμων ασθενών για την διαπραγμάτευση αποζημίωσης και πρόσβασης σε καινοτόμα θεραπεία υψηλού κόστους.

Η περίοδος της πανδημίας μας έδειξε πως η διακρατική συνεργασία και η ανταλλαγή πληροφορίας των δεδομένων και μεταξύ φαρμακευτικών εταιρειών κατά την διάρκεια κλινικών μελετών μας έδωσε πολύ σύντομα, αποτελεσματικά εμβόλια σε παγκόσμια κλίμακα. Ήταν μια καλή πρακτική διεθνούς εμβέλειας που πρέπει να κρατήσουμε.

Σε αυτό το σημείο υπάρχει και η μεγαλύτερη δέσμευση. Ο τελικός αποδέκτης των οφελών αυτών πρέπει να είναι ο ασθενής. Η διασυνδεσιμότητα, η συνεργασία, η συλλογή και επεξεργασία των δεδομένων εξυπηρετεί την επιστήμη, την πρόληψη, την επιδημιολογία, την εύρεση νέων θεραπειών και έμμεσα τον ασθενή, ενώ άμεσα επιτυγχάνεται με την συμμετοχή του στις συγκεκριμένες πρωτοβουλίες.

   Θεωρώ λοιπόν ότι οι συζητήσεις δημιουργίας κέντρου Αριστείας «Greek Data» είναι στην σωστή κατεύθυνση και προσθέτω ότι οι ασθενείς θα πρέπει να είναι στο επίκεντρο. Όχι μόνο ως αποδέκτες των θετικών αποτελεσμάτων των RWD/RWE, αλλά ως συν-σχεδιαστές της αρχιτεκτονικής της συλλογής, επεξεργασίας των δεδομένων. Για αυτόν τον λόγο μέσα από την Ένωση Ασθενών Ελλάδος και τον κόμβο καινοτομίας ασθενών Patients Hub, βρισκόμαστε στην φάση της δημιουργίας Patient Experts και στον τομέα της Ψηφιακής Υγείας, με σκοπό να εξασφαλίσουμε ότι η αξία των δεδομένων επιστρέφει στον ασθενή».

Πηγη: https://www.news4health.gr/

Ερευνητές ανέπτυξαν ένα καινοτόμο επίθεμα, ικανό να χορηγήσει εύκολα και ανώδυνα πολλαπλάσιες ποσότητες φαρμάκων, διαδερμικά

Πώς θα σας φαινόταν αν μπορούσατε να πάρετε ένα φάρμακο για να αντιμετωπίσετε οποιαδήποτε πάθηση απλώς τοποθετώντας ένα επίθεμα στο δέρμα σας; Δε θα ήταν ωραίο να μη χρειάζεται να καταπιείτε ένα ογκώδες χάπι και να υποστείτε όλες τις δυσάρεστες παρενέργειες που συνήθως εγκυμονούν για το στομάχι και το έντερο;

Αναζητώντας εναλλακτικές διαδρομές χορήγησης φαρμάκων, ερευνητές από το ΜΙΤ ήθελαν να διερευνήσουν τις δυνατότητες διανομής μέσω του δέρματος. Το δέρμα θα μπορούσε δυνητικά να αποτελέσει μια ελκυστική οδό για τη χορήγηση φαρμάκων, καθώς τους επιτρέπει να στοχεύσουν απευθείας το σημείο που χρειάζεται. Ωστόσο, το σκληρό εξωτερικό στρώμα του δέρματος εμποδίζει τα περισσότερα μικρομοριακά φάρμακα να το διαπεράσουν.

Προσπαθώντας να διευκολύνουν αυτή τη διαδικασία, η ομάδα μελέτης ανέπτυξε ένα φορητό έμπλαστρο, που εφαρμόζει ανώδυνα υπερηχητικά κύματα στο δέρμα, δημιουργώντας μικροσκοπικά κανάλια, από τα οποία μπορούν να περάσουν τα φάρμακα. Η σχετική έρευνα δημοσιεύθηκε στο Advanced Materials.

Δοκιμάζοντας το έμπλαστρο σε δέρμα χοίρου, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η ποσότητα του φαρμάκου που διείσδυσε στο δέρμα ήταν 26 φορές μεγαλύτερη από την ποσότητα που θα μπορούσε να περάσει χωρίς τη βοήθεια υπερήχων. «Επίσης, όταν ένα φάρμακο χορηγείται από το στόμα, απαιτείται πολύ μεγαλύτερη δόση», διευκρίνισε η δρ. Shah.

Οι ερευνητές συνέκριναν, επίσης, τα αποτελέσματα με το microneedling, μια τεχνική που χρησιμοποιείται ήδη για τη διαδερμική χορήγηση φαρμάκου, τρυπώντας το δέρμα με μικροσκοπικές βελόνες. Παρατηρήθηκε ότι το επίθεμα ήταν σε θέση να χορηγήσει σε 30 λεπτά την ίδια ποσότητα φαρμάκου που χορηγούσαν οι μικροβελόνες σε 6 ώρες.

Σε μεταγενέστερο χρόνο, οι ερευνητές σκοπεύουν να επαναλάβουν τα εργαστηριακά πειράματα με μεγαλύτερα μόρια φαρμάκου, αλλά και να δοκιμάσουν το επίθεμα σε ανθρώπους. Ευελπιστούν, επιπλέον, ότι μελλοντικά θα προχωρήσουν στην εμφύτευση τέτοιων συσκευών στο σώμα, με στόχο την παροχή φαρμάκων για τη θεραπεία του καρκίνου ή άλλων, σοβαρών ασθενειών.

«Σκοπεύουμε να εξετάσουμε σε μεταγενέστερο χρόνο ποια φάρμακα, όπως οι ορμόνες ή η ινσουλίνη, μπορούν να χορηγηθούν χρησιμοποιώντας αυτήν την τεχνολογία, ώστε να παρέχουν μια ανώδυνη εναλλακτική λύση σε όσους δεσμεύονται επί του παρόντος να κάνουν ενέσεις σε καθημερινή βάση», καταλήγει η δρ. Shah.

Πηγη: https://www.ygeiamou.gr/

Σύμφωνα με τον ΠΟΥ, περισσότερα από 87.000 επιβεβαιωμένα κρούσματα mpox έχουν εντοπιστεί παγκοσμίως από τις αρχές του περασμένου έτους και περισσότεροι από 120 άνθρωποι έχουν χάσει τη ζωή τους.

Ο Sajid Shah, ένας αξιωματούχος του υπουργείου Υγείας, δήλωσε ότι ο ασθενής έχει τεθεί σε καραντίνα σε νοσοκομείο της πρωτεύουσας και έχει ξεκινήσει η ανίχνευση επαφών. «Μέχρι στιγμής δεν υπάρχουν ενδείξεις τοπικής μετάδοσης του mpox στο Πακιστάν και ο κίνδυνος διεθνούς εξάπλωσης της νόσου από το Πακιστάν παραμένει χαμηλός», δήλωσε ο Shah στο Al Jazeera. Πρόσθεσε ότι έχει εκδοθεί συναγερμός σε όλα τα αεροδρόμια της χώρας και στις επαρχιακές υπηρεσίες υγείας για να διασφαλιστεί «παρακολούθηση, εντοπισμός επαφών και ταχεία ταυτοποίηση ύποπτων κρουσμάτων».

Ο Μουσταφά Τζαμάλ Κάζι, ανώτερος αξιωματούχος του υπουργείου, είπε ότι ο ασθενής στάλθηκε σε απομόνωση στις 21 Απριλίου μετά την άφιξή του στο Πακιστάν. «Καθώς ο ασθενής ήταν αρκετά αδιάθετος, τον στείλαμε σε καραντίνα σε ένα νοσοκομείο εδώ και πραγματοποιήσαμε εξετάσεις για να προσδιορίσουμε τι ήταν λάθος με αυτόν», είπε ο Kazi στο Al Jazeera. Είπε ότι μετά τον εντοπισμό κρουσμάτων mpox σε άλλες χώρες, το Πακιστάν αύξησε την επαγρύπνησή του σε όλα τα διεθνή αεροδρόμιά του και ανέπτυξε ομάδες υγείας.

«Έχουμε εκπαιδευμένο προσωπικό που έχει αναπτυχθεί στα αεροδρόμια και τους έχει παρασχεθεί η απαιτούμενη υλικοτεχνική υποστήριξη, όπως γάντια, απολυμαντικά, μάσκες, μεταξύ άλλων», είπε ο Κάζι. «Έχουν αναπτυχθεί επίσης διαδικασίες και προληπτικά μέτρα του ΠΟΥ [Παγκόσμιας Οργάνωσης Υγείας] και ασθενοφόρα». Σύμφωνα με τον ΠΟΥ, το mpox είναι μια μολυσματική ασθένεια που προκαλείται από τον ιό της ευλογιάς των πιθήκων. Η ασθένεια μπορεί να μεταδοθεί από μολυσμένα ζώα στον άνθρωπο ή από μολυσμένα άτομα σε άλλα άτομα μέσω στενής επαφής και σταγονιδίων.

Μπορεί να προκαλέσει επώδυνο εξάνθημα, πυρετό, πονόλαιμο και πρησμένους λεμφαδένες. Ένα παγκόσμιο ξέσπασμα της νόσου αναφέρθηκε τον Μάιο του περασμένου έτους σε όλη την Ευρώπη και τη Βόρεια Αμερική. Σύμφωνα με τον ΠΟΥ, περισσότερα από 87.000 επιβεβαιωμένα κρούσματα mpox έχουν εντοπιστεί παγκοσμίως από τις αρχές του περασμένου έτους και περισσότεροι από 120 άνθρωποι έχουν χάσει τη ζωή τους. Οι Ηνωμένες Πολιτείες προηγούνται στον απολογισμό με περισσότερα από 30.000 κρούσματα και 44 θανάτους.

Ο ΠΟΥ είπε ότι η παγκόσμια επιδημία επηρέασε κυρίως τους ομοφυλόφιλους, τους αμφιφυλόφιλους και άλλους άνδρες που κάνουν σεξ με άνδρες καθώς ο ιός εξαπλώθηκε από άτομο σε άτομο μέσω σεξουαλικών δικτύων. Ωστόσο, ενώ οι άνδρες που κάνουν σεξ με άνδρες είναι πιθανό να επηρεαστούν δυσανάλογα, οι υγειονομικοί αξιωματούχοι τόνισαν ότι οποιοσδήποτε μπορεί να προσβληθεί από mpox. Ο Σαχ είπε ότι από τον Μάιο, παραπέμφθηκαν 22 δείγματα από ύποπτα κρούσματα στο Πακιστάν από διαφορετικά μέρη της χώρας και τα τεστ δεν έδειξαν σημάδια του ιού.

«Το υπουργείο Υγείας παρακολουθεί με εγρήγορση την κατάσταση τόσο σε εθνικό όσο και σε παγκόσμιο επίπεδο, διατηρώντας παράλληλα όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη για να διασφαλίσει την ετοιμότητα, την έγκαιρη απόκριση και τον περιορισμό των κρουσμάτων mpox στο Πακιστάν», είπε. Ο ιός mpox ανακαλύφθηκε στη Δανία το 1958 και το πρώτο κρούσμα του ανθρώπου που αναφέρθηκε ήταν ένα αγόρι εννέα μηνών στη Λαϊκή Δημοκρατία του Κονγκό το 1970, σύμφωνα με τον ΠΟΥ. Η εξάπλωση της νόσου επιβραδύνθηκε με μόνο σποραδικά κρούσματα που εντοπίστηκαν στην Κεντρική και Δυτική Αφρική πριν αναφερθεί ένα ξέσπασμα στις ΗΠΑ το 2003.

Πηγη: https://www.healthweb.gr/

Η δοκιμή αυτή αποτελεί παράδειγμα επίτευξης του υψηλότερου επιπέδου τεκμηρίωσης με τη χρήση των υφιστάμενων πόρων. Το μητρώο από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών ACS NSQIP χρησιμοποιεί δεδομένα προσαρμοσμένα στον κίνδυνο που συλλέγονται από ιατρικούς φακέλους από κλινικά εκπαιδευμένο προσωπικό και περιλαμβάνει αξιολόγηση της κατάστασης του ασθενούς 30 ημέρες μετά από μια χειρουργική επέμβαση.

Λοιμώξεις: Η πρώτη τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή που συνδέεται με δεδομένα μητρώου από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών (ACS NSQIP) δείχνει ότι για τους ασθενείς που υποβάλλονται σε παγκρεατοδουοδεκαδακτυλεκτομή, γνωστή και ως επέμβαση Whipple, η αλλαγή των αντιβιοτικών πριν από την επέμβαση μειώνει το ποσοστό των λοιμώξεων του χειρουργικού πεδίου (SSI). Τα ευρήματα δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στην Εφημερίδα του Αμερικανικού Ιατρικού Συλλόγου (Journal of the American Medical Association) (JAMA). Η κλινική δοκιμή είναι επίσης η πρώτη συνδεδεμένη με μητρώο χειρουργική κλινική δοκιμή που ολοκληρώθηκε στη Βόρεια Αμερική, σύμφωνα με τους ερευνητές.

“Το μητρώο από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών ACS NSQIP έχει μακρά ιστορία στη συλλογή δεδομένων υψηλής ποιότητας και στη βοήθεια των νοσοκομείων που χρησιμοποιούν τα δεδομένα αυτά για να βελτιώσουν τη φροντίδα που παρέχουν στους ασθενείς. Αυτή η μελέτη αποτελεί μια σημαντική εξέλιξη για την αξιοποίηση αυτών των δεδομένων για την υποστήριξη μιας τυχαιοποιημένης κλινικής δοκιμής και τη βελτίωση των αποτελεσμάτων των χειρουργικών ασθενών”, δήλωσε ο συν-συγγραφέας της μελέτης Clifford Y. Ko, MD, MS, MSHS, FACS, FASCRS, διευθυντής του Τμήματος Έρευνας και Βέλτιστης Φροντίδας Ασθενών της ACS. “Από την ίδρυσή του, το μητρώο από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών ACS NSQIP έχει συνδεθεί με τη βελτίωση της χειρουργικής ασφάλειας και έχει βοηθήσει τα νοσοκομεία και τους γιατρούς να παρέχουν καλύτερη φροντίδα στους ασθενείς. Τώρα, τα δεδομένα αυτά χρησιμοποιούνται και για την προώθηση της επιστήμης της ιατρικής”. Οι τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές παρέχουν το υψηλότερο επίπεδο επιστημονικών αποδείξεων, ωστόσο η διεξαγωγή τους μπορεί να είναι δαπανηρή λόγω του κόστους συλλογής δεδομένων.

Με τη συλλογή δεδομένων για τη δοκιμή από το μητρώο από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών ACS NSQIP, οι ερευνητές μπόρεσαν να πραγματοποιήσουν την κλινική δοκιμή με σημαντικά μειωμένο κόστος. Η δοκιμή αυτή αποτελεί παράδειγμα επίτευξης του υψηλότερου επιπέδου τεκμηρίωσης με τη χρήση των υφιστάμενων πόρων. Το μητρώο από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών ACS NSQIP χρησιμοποιεί δεδομένα προσαρμοσμένα στον κίνδυνο που συλλέγονται από ιατρικούς φακέλους από κλινικά εκπαιδευμένο προσωπικό και περιλαμβάνει αξιολόγηση της κατάστασης του ασθενούς 30 ημέρες μετά από μια χειρουργική επέμβαση. Τα νοσοκομεία που συμμετέχουν στο μητρώο από το Εθνικό Πρόγραμμα Βελτίωσης της Χειρουργικής Ποιότητας του Αμερικανικού Κολλεγίου Χειρουργών ACS NSQIP χρησιμοποιούν αυτή την εθνικά επικυρωμένη, βασισμένη στα αποτελέσματα προσέγγιση για τη μέτρηση και τη βελτίωση της ποιότητας της χειρουργικής περίθαλψης που παρέχουν. Η παγκρεατοδωδεκαδακτυλεκτομή είναι η κύρια χειρουργική θεραπεία για τον καρκίνο του παγκρέατος και περιλαμβάνει την αφαίρεση της κεφαλής του παγκρέατος. Η επέμβαση χρησιμοποιείται επίσης για τη θεραπεία καλοήθων καταστάσεων και άλλων καρκίνων. Παρά τη βελτίωση της επιβίωσης από τη χειρουργική επέμβαση με την πάροδο των ετών, η συχνότητα εμφάνισης μικροβίων SSI μετά τη διαδικασία παραμένει υψηλή.

Σχεδιασμός μελέτης και ευρήματα

Οι ερευνητές εξέτασαν κατά πόσον τα αντιβιοτικά ευρέος φάσματος, συγκεκριμένα η πιπερακιλλίνη-ταζομπακτάμη, βελτίωσαν τα ποσοστά μετεγχειρητικών μικροβίων SSI σε σύγκριση με την κεφοξιτίνη, ένα αντιβιοτικό τυπικής φροντίδας. Η τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή φάσης 3 κάλυψε 26 νοσοκομεία στις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά. Στη δοκιμή, η οποία διήρκεσε από τον Νοέμβριο του 2017 έως τον Αύγουστο του 2021, συμμετείχαν 778 ασθενείς.

Το ποσοστό των λοιμώξεων SSIs στις 30 ημέρες μετά την επέμβαση ήταν το πρωταρχικό αποτέλεσμα που μετρήθηκε:

Το 19,8% των ασθενών στην ομάδα αντιβιοτικών ευρέος φάσματος εμφάνισε μικρόβια SSI

το 32,8% των ασθενών στην ομάδα των αντιβιοτικών τυπικής φροντίδας είχαν μικρόβια SSI

Η προεγχειρητική χρήση αντιβιοτικών ευρέος φάσματος σε αυτούς τους ασθενείς οδήγησε επίσης σε βελτιωμένα ποσοστά μετεγχειρητικής σήψης και μετεγχειρητικού παγκρεατικού συριγγίου. Τα ποσοστά θνησιμότητας ήταν επίσης χαμηλότερα για τους ασθενείς με αντιβιοτικά ευρέος φάσματος. Οι συγγραφείς καταλήγουν στο συμπέρασμα: “Τα ευρήματα υποστηρίζουν τη χρήση της πιπερακιλλίνης-ταζομπακτάμης ως συνήθη φροντίδα για την ανοικτή παγκρεατοδωδεκαδακτυλεκτομή”. Η βελτίωση της ασφάλειας της χειρουργικής επέμβασης κατά του καρκίνου βοηθά τόσο τους ασθενείς όσο και την κλινική ομάδα να αντιμετωπίσουν τον καρκίνο πιο κατάλληλα και πιο επιτυχώς. Τα ευρήματα αυτής της κλινικής δοκιμής παρέχουν έναν καλύτερο τρόπο για τη μείωση της μικροβιακής λοίμωξης SSI σε μια εξαιρετικά πολύπλοκη χειρουργική επέμβαση για τη φροντίδα του καρκίνου.

Πηγη: https://www.healthweb.gr/

Οι χρόνιες παθήσεις αποτελούν ένα σημαντικό ζήτημα δημόσιας υγείας, με σημαντικό αντίκτυπο στα άτομα και την κοινωνία στο σύνολό της.

Οι χρόνιες ασθένειες είναι μακροχρόνιες καταστάσεις που συχνά αναπτύσσονται αργά με την πάροδο του χρόνου και συνήθως χαρακτηρίζονται από επίμονα και επαναλαμβανόμενα συμπτώματα. Αυτές οι παθήσεις μπορούν να προκληθούν από μια σειρά παραγόντων, συμπεριλαμβανομένης της γενετικής προδιάθεσης, της περιβαλλοντικής έκθεσης, των επιλογών του τρόπου ζωής και της ηλικίας. Ορισμένα κοινά παραδείγματα χρόνιων ασθενειών περιλαμβάνουν καρδιακές παθήσεις, διαβήτη, καρκίνο, αρθρίτιδα και αναπνευστικές παθήσεις.

Χρόνιες παθήσεις

Οι χρόνιες παθήσεις μπορεί να έχουν σημαντικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής ενός ατόμου, οδηγώντας σε πόνο, αναπηρία και μειωμένη κινητικότητα. Μπορεί επίσης να είναι δαπανηρή η διαχείρισή τους, με δαπάνες που σχετίζονται με τη φαρμακευτική αγωγή, τη νοσηλεία και τη συνεχή ιατρική φροντίδα.

Ένας από τους κύριους παράγοντες κινδύνου για τις χρόνιες ασθένειες είναι οι επιλογές του τρόπου ζωής. Ανθυγιεινές συμπεριφορές όπως το κάπνισμα, η υπερβολική κατανάλωση αλκοόλ, η διατροφή με υψηλή περιεκτικότητα σε κορεσμένα και τρανς λιπαρά και η έλλειψη σωματικής δραστηριότητας μπορούν να αυξήσουν τον κίνδυνο εμφάνισης χρόνιων ασθενειών. Επιπλέον, περιβαλλοντικοί παράγοντες όπως η ατμοσφαιρική ρύπανση και η έκθεση σε τοξίνες μπορούν επίσης να συμβάλουν στην ανάπτυξη χρόνιων ασθενειών.

Οι γενετικοί παράγοντες παίζουν επίσης ρόλο στην ανάπτυξη χρόνιων ασθενειών. Ορισμένα άτομα μπορεί να έχουν γενετική προδιάθεση για ορισμένες παθήσεις, όπως οι καρδιακές παθήσεις ή ο καρκίνος. Ενώ οι γενετικοί παράγοντες δεν μπορούν να αλλάξουν, τα άτομα μπορούν να λάβουν μέτρα για τη διαχείριση του κινδύνου τους, όπως το να υποβάλλονται σε τακτικές εξετάσεις ή να κάνουν αλλαγές στον τρόπο ζωής τους.

Ο αντίκτυπος των χρόνιων ασθενειών στην κοινωνία είναι σημαντικός, τόσο όσον αφορά τις δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης όσο και την απώλεια παραγωγικότητας. Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας, τα χρόνια νοσήματα αποτελούν την κύρια αιτία θανάτου και αναπηρίας παγκοσμίως, αντιπροσωπεύοντας το 70% όλων των θανάτων παγκοσμίως. Επιβαρύνουν επίσης σημαντικά τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης, με εκτιμήσεις που δείχνουν ότι οι χρόνιες ασθένειες ευθύνονται για το 80% των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης σε ορισμένες χώρες.

Η πρόληψη και η διαχείριση των χρόνιων ασθενειών απαιτεί μια πολύπλευρη προσέγγιση. Οι προσπάθειες πρόληψης πρέπει να επικεντρωθούν στην προώθηση υγιεινών συμπεριφορών, όπως η τακτική σωματική δραστηριότητα και η ισορροπημένη διατροφή, και στη μείωση της έκθεσης σε περιβαλλοντικές τοξίνες. Η έγκαιρη ανίχνευση και διαχείριση των χρόνιων ασθενειών μπορεί επίσης να είναι αποτελεσματική στη μείωση των επιπτώσεών τους, μέσω τακτικών εξετάσεων και έγκαιρης παρέμβασης.

Η αποτελεσματική διαχείριση των χρόνιων ασθενειών περιλαμβάνει συνήθως ένα συνδυασμό φαρμακευτικής αγωγής, τροποποιήσεων του τρόπου ζωής και συνεχιζόμενης ιατρικής περίθαλψης. Τα άτομα με χρόνιες παθήσεις θα πρέπει να συνεργάζονται στενά με τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης για να αναπτύξουν ένα ολοκληρωμένο σχέδιο διαχείρισης που να ανταποκρίνεται στις ατομικές ανάγκες και ανησυχίες τους.

Εν κατακλείδι, οι χρόνιες παθήσεις αποτελούν ένα σημαντικό ζήτημα δημόσιας υγείας, με σημαντικό αντίκτυπο στα άτομα και την κοινωνία στο σύνολό της. Οι προσπάθειες πρόληψης που επικεντρώνονται στην προώθηση υγιεινών συμπεριφορών και στη μείωση της έκθεσης σε περιβαλλοντικές τοξίνες, καθώς και στην έγκαιρη ανίχνευση και διαχείριση των χρόνιων ασθενειών, μπορούν να είναι αποτελεσματικές στη μείωση των επιπτώσεών τους. Η συνεχιζόμενη έρευνα και η καινοτομία στην πρόληψη και τη διαχείριση των χρόνιων ασθενειών θα είναι καθοριστικής σημασίας για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής όσων ζουν με αυτές τις παθήσεις.

Πηγη: https://www.healthweb.gr/

“Η εξεύρεση τρόπου επίλυσης ενός προβλήματος, όπως η πρώιμη παιδική παχυσαρκία, αφορά επίσης την αύξηση της ισότητας. Η υπέρβαση των απομονωμένων προσεγγίσεων στη συστημική σκέψη δίνει στους ανθρώπους έναν τρόπο λειτουργίας που χρησιμοποιεί μια παρόμοια γλώσσα για να μιλήσει για το πώς τα συστήματα ευνοούν ή φέρνουν σε μειονεκτική θέση ορισμένες ομάδες στην υγεία”.

Παιδική Παχυσαρκία: Μια νέα μελέτη από ερευνητές της Σχολής Επιστήμης και Πολιτικής Διατροφής Friedman του Πανεπιστημίου Tufts και άλλους δείχνει πώς η συγκέντρωση συνασπισμών ατόμων από την κυβέρνηση, τη δημόσια υγεία, την υγειονομική περίθαλψη, τη δημόσια εκπαίδευση και άλλους τομείς για την αντιμετώπιση ενός ζητήματος δημόσιας υγείας μπορεί να οδηγήσει σε καλύτερες πολιτικές, συστήματα και περιβάλλοντα αλλαγής. Η έρευνά τους, που δημοσιεύθηκε πρόσφατα στο περιοδικό BMC Public Health, επικεντρώνεται στην επιδημία της πρώιμης παιδικής παχυσαρκίας που πλήττει παιδιά ηλικίας 2-5 ετών. Δείχνει όχι μόνον ότι η στροφή από την εργασία σε απομονωμένους τομείς στη συνεργασία μεταξύ των τομέων λειτουργεί, αλλά και πώς λειτουργεί. “Το να φέρνουμε σε επαφή ανθρώπους από διάφορους τομείς τους βοηθά να αναπτύξουν μια κοινή κατανόηση του προβλήματος και να επινοήσουν λύσεις για το σύνολο της κοινότητας και το σύνολο των συστημάτων”, λέει η Χριστίνα Οικονόμου, προσωρινή κοσμήτορας της Σχολής Friedman και πρώτη συγγραφέας της μελέτης. “Αυτή η “συστημική σκέψη” αυξάνει τη γνώση και τη συνεργασία. Ίσως το πιο σημαντικό, διαχέει αυτή τη γνώση στα κοινωνικά και επαγγελματικά δίκτυα των μελών του συνασπισμού”.

Το αποτέλεσμα, όπως αποδεικνύει η νέα αυτή έρευνα, είναι η αυξημένη γνώση μεταξύ περισσότερων ανθρώπων σε πολλούς τομείς που οδηγεί σε καλύτερες πολιτικές, συστήματα και περιβάλλοντα για τη δημιουργία αλλαγών. Σχεδόν το 14% των μικρών παιδιών είναι παχύσαρκα. Σχεδόν το 14% των παιδιών ηλικίας 2-5 ετών έχουν παχυσαρκία, γεγονός που καθιστά πιο πιθανό να εμφανίσουν παχυσαρκία κατά την εφηβεία και την ενηλικίωση και αυξάνει τον κίνδυνο για διαβήτη, υπέρταση, καρδιαγγειακά νοσήματα, ακόμη και για ορισμένες μορφές καρκίνου στη μετέπειτα ζωή τους. Τα ποσοστά παχυσαρκίας στην πρώιμη παιδική ηλικία είναι σημαντικά υψηλότερα μεταξύ των ισπανόφωνων και των αφροαμερικανών παιδιών σε σύγκριση με τα λευκά παιδιά. Αυτά τα στατιστικά στοιχεία και οι ανισότητες στην υγεία που αναδεικνύουν δεν έχουν αλλάξει τα τελευταία χρόνια, λέει η Larissa Calancie, βοηθός καθηγήτρια έρευνας στη Σχολή Friedman και μία από τους συν-συγγραφείς της μελέτης. “Ανέκδοτα, και σε μικρής κλίμακας μελέτες, γνωρίζουμε ότι η ενθάρρυνση των γονέων να επαινούν τις υγιείς συμπεριφορές των παιδιών, η εκπαίδευση των γονέων για τη συνέχιση του θηλασμού ή τη μείωση του χρόνου που αφιερώνουν τα παιδιά στην οθόνη και η εμπλοκή των παρόχων υγειονομικής περίθαλψης να συζητούν για το υγιές βάρος με τους φροντιστές των μικρών ασθενών τους μπορεί να είναι αποτελεσματική”, λέει η ίδια.

Εμπόδια σε όλες τις κοινότητες

Δυστυχώς, οι γονείς, οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης και οι επαγγελματίες της πρώιμης παιδικής φροντίδας συχνά αντιμετωπίζουν εμπόδια στην υιοθέτηση στρατηγικών πρόληψης της παχυσαρκίας που βασίζονται σε αποδείξεις όπως αυτές, εκτός εάν υπάρξουν περιβαλλοντικές και πολιτικές αλλαγές στα ευρύτερα συστήματα και την κοινότητα, λέει η Calancie. Για παράδειγμα, το πρόγραμμα “Γυναίκες και βρέφη-παιδιά” παρέχει κουπόνια σε άτομα με παιδιά κάτω των 5 ετών που έχουν χαμηλό εισόδημα για να αγοράζουν πιο θρεπτικά τρόφιμα. Αλλά οι γονείς πρέπει να γνωρίζουν για το πρόγραμμα και πώς να υποβάλουν αίτηση. Η ενθάρρυνση των φροντιστών να επαινούν υγιεινές διατροφικές επιλογές είναι μια επιλογή μόνο για όσους έχουν πρόσβαση σε αυτές τις πιο υγιεινές διατροφικές επιλογές. Ο θηλασμός για τις εργαζόμενες μητέρες μπορεί να αποτελέσει πρόκληση, εκτός εάν υπάρχουν διευκολύνσεις στον χώρο εργασίας για να αντλούν οι μητέρες μητρικό γάλα.

Το “πώς” είναι το μεγάλο ερώτημα

Ενώ οι ερευνητές έχουν διαπιστώσει ότι οι διατομεακές συνεργασίες μπορούν να δημιουργήσουν αλλαγές σε μικρά περιβάλλοντα και στο παρελθόν “δεν είχαμε αδιάσειστα στοιχεία που να αποδεικνύουν πώς αυτές οι διατομεακές συνεργασίες επηρεάζουν την αλλαγή και πώς να χρησιμοποιήσουμε αυτή τη γνώση για να επιφέρουμε διαρκή βελτίωση” λέει η Calancie. Για να απαντήσει σε αυτό το ερώτημα “πώς”, η ομάδα του Tufts σχεδίασε το πρόγραμμα “Shape Up Under 5” στο Somerville της Μασαχουσέτης. Το πρόγραμμα εξέτασε τα αποτελέσματα της συγκέντρωσης μιας επιτροπής 16 ατόμων που εργάζονται στον χώρο της πρώιμης παιδικής ηλικίας από διάφορους τομείς (εκπαίδευση και φροντίδα στην πρώιμη παιδική ηλικία, υγειονομική περίθαλψη, πάρκα και αναψυχή, τοπική δημόσια υγεία και δημόσια σχολεία). Η επιτροπή συναντήθηκε 16 φορές -κάθε τέσσερις έως έξι εβδομάδες- σε συνεδρίες που διευκόλυνε η ομάδα του Tufts χρησιμοποιώντας μεθόδους δημιουργίας ομαδικών μοντέλων. Με τη βοήθεια της ομάδας Tufts, η ομάδα απέκτησε μια κοινή ολοκληρωμένη άποψη για το τι επηρεάζει την παιδική παχυσαρκία, ποιοι τροποποιήσιμοι παράγοντες μπορούν να επηρεάσουν το ποσοστό παιδικής παχυσαρκίας, ποιοι πόροι είναι διαθέσιμοι και πώς να παρέμβει αποτελεσματικά κάποιος που ασχολείται σε ατομικό ή κοινοτικό επίπεδο με μικρά παιδιά. Οι παράγοντες που μπορούν να μειώσουν την πρώιμη παιδική παχυσαρκία περιλαμβάνουν το θηλασμό, την αποφυγή ή τη μείωση της κατανάλωσης ζαχαρούχων ποτών και την προώθηση μιας διατροφής με φρούτα, λαχανικά, δημητριακά ολικής αλέσεως και άπαχη πρωτεΐνη, καθώς και τη μείωση του χρόνου παρακολούθησης και την αύξηση της σωματικής δραστηριότητας. Η ομάδα έμαθε για αυτές τις επιρροές, μοντελοποίησε πιθανές παρεμβάσεις και τελικά καθόρισε προτεραιότητες ως προς το είδος του προγράμματος που πρέπει να αναπτυχθεί με βάση αυτή τη διαδικασία.

“Έγιναν σκεπτόμενοι σε συστήματα, αντί να σκέφτονται στα δικά τους σιλό”, λέει ο Economos. Μέσω αυτής της διαδικασίας, ο συνασπισμός αποφάσισε να οργανώσει μια επικοινωνιακή εκστρατεία σε επίπεδο κοινότητας σε τέσσερις γλώσσες, η οποία θα ήταν πολιτισμικά κατάλληλη και απλοποιημένη για ένα ευρύ κοινό. Τα υλικά διαδόθηκαν σε όλη την κοινότητα του Somerville όπου τα παιδιά και οι φροντιστές περνούν τον χρόνο τους. Χρησιμοποιώντας νέα εργαλεία που σχεδιάστηκαν για να μετρήσουν αν και πώς η διαδικασία του συνασπισμού ήταν αποτελεσματική, οι ερευνητές παρατήρησαν ότι κατά τη διάρκεια των δύο ετών του προγράμματος, η γνώση και η δέσμευση αυξήθηκαν τόσο μεταξύ των μελών του συνασπισμού όσο και μεταξύ σχεδόν 200 μελών των κοινωνικών τους δικτύων. Οι συμμετέχοντες ανέφεραν, επίσης, σημαντικές αλλαγές σε πολιτικές, συστήματα και περιβάλλοντα που υποστηρίζουν την πρόληψη της παιδικής παχυσαρκίας. Μεταξύ των αλλαγών που δήλωσαν ότι είδαν όσοι συμμετείχαν στη μελέτη ήταν η αυξημένη δέσμευση σε διάφορες πτυχές του δομημένου περιβάλλοντος, όπως οι διευκολύνσεις στον χώρο εργασίας για τον θηλασμό, η αυξημένη χρήση των δημόσιων πάρκων και των πισινών στο Somerville, η διαθεσιμότητα υλικού για την προαγωγή της υγείας στους χώρους εργασίας, καθώς και η κατάρτιση και η υποστήριξη για δραστηριότητες προαγωγής της υγείας σε διάφορους χώρους.

“Συχνά τα προγράμματα δημιουργούνται με βραχυπρόθεσμο τρόπο, για χρήση σε έναν μόνο τομέα, και θέτουν σε μειονεκτική θέση άτομα που βρίσκονται ήδη σε μειονεκτική θέση λόγω του δομικού ρατσισμού, της φτώχειας και άλλων δυνάμεων”, σημειώνει ο πρύτανης Οικονόμου. “Η εξεύρεση τρόπου επίλυσης ενός προβλήματος, όπως η πρώιμη παιδική παχυσαρκία, αφορά επίσης την αύξηση της ισότητας. Η υπέρβαση των απομονωμένων προσεγγίσεων στη συστημική σκέψη δίνει στους ανθρώπους έναν τρόπο λειτουργίας που χρησιμοποιεί μια παρόμοια γλώσσα για να μιλήσει για το πώς τα συστήματα ευνοούν ή φέρνουν σε μειονεκτική θέση ορισμένες ομάδες στην υγεία”.

Πηγη: https://www.healthweb.gr/

Την ενέσιμη θεραπεία QALSODY (tofersen) 100 mg/15mL της φαρμακευτικής εταιρείας Biogen ενέκρινε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία της Αμυτροφικής Πλευρικής Σκλήρυνσης (ALS) σε ενήλικες που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο της υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 (SOD1).

Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται με ταχεία διαδικασία, βασιζόμενη στη μείωση της ελαφριάς αλυσίδας των νευρονηματίων (NfL) που παρατηρείται σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με QALSODY. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτή την ένδειξη μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση του κλινικού οφέλους σε επιβεβαιωτική(ες) δοκιμή(ες). Η εν εξελίξει μελέτη ATLAS Φάσης 3 για το tofersen της Biogen (QALSODY) σε άτομα με προσυμπτωματικό SOD1 -ALS θα χρησιμεύσει ως επιβεβαιωτική δοκιμή.

Τα νευροϊνώματα είναι πρωτεΐνες που απελευθερώνονται από τους νευρώνες όταν υποστούν βλάβη, καθιστώντας τους δείκτη νευροεκφυλισμού.

«Για περισσότερο από μια δεκαετία, η Biogen είναι σταθερή στη δέσμευσή της για νέες θεραπείες την ALS και θέλω να ευχαριστήσω τους επιστήμονες, καθώς και ολόκληρη την κοινότητα της ALS, που εργάστηκαν αδιάκοπα για να προσφέρουν αυτή, την πρώτη στο είδος της, θεραπεία σε άτομα με SOD1 -ALS», όπως δηλώνει ο Christopher A. Viehbacher, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Biogen.

«Σήμερα σηματοδοτεί επίσης μια κομβική στιγμή στην έρευνα για την ALS, καθώς επιτύχαμε, για πρώτη φορά, συμφωνία που αποδεικνύει ότι το νευρονήμα μπορεί να χρησιμοποιηθεί ως υποκατάστατος δείκτης που θα προβλέψει το κλινικό όφελος στο SOD1 -ALS. Πιστεύουμε ότι αυτή η σημαντική επιστημονική πρόοδος θα επιταχύνει περαιτέρω την ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για την ALS».

Το QALSODY είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που στοχεύει μια γενετική αιτία της ALS. Η Biogen συνεργάστηκε με την Ionis Pharmaceuticals για την πρώιμη ανάπτυξη του tofersen.

«Από τότε που οι μεταλλάξεις SOD1 αναγνωρίστηκαν για πρώτη φορά ως αιτία της ALS πριν από 30 χρόνια, η κοινότητα της ALS αναζητά γενετικά στοχευμένες θεραπείες. Το QALSODY αποτελεί μια θεραπεία που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία του SOD1 -ALS. Σήμερα σηματοδοτεί μια σημαντική στιγμή στην έρευνα για την ALS καθώς το QALSODY είναι η πρώτη θεραπεία ALS που εγκρίθηκε με βάση έναν βιοδείκτη», όπως δηλώνει από πλευράς του ο Jean Swidler, πρόεδρος του Genetic ALS & FTD: End the Legacy.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που βλέπουμε ποιες μελλοντικές θεραπείες αναπτύσσονται τώρα που γίνεται κατανοητό ότι η μείωση των επιπέδων των νευροινιδίων παρέχει σημαντικές ενδείξεις ότι μια θεραπεία επηρεάζει τη νευροεκφυλιστική διαδικασία».

Η αποτελεσματικότητα του QALSODY αξιολογήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη μελέτη με εικονικό φάρμακο διάρκειας 28 εβδομάδων, σε ασθενείς ηλικίας 23 έως 78 ετών, με αδυναμία που αποδίδεται στο ALS και μετάλλαξη SOD1 που επιβεβαιώθηκε από κεντρικό εργαστήριο.

Η μελέτη…

Εκατόν οκτώ (108) ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 2:1 για να λάβουν θεραπεία είτε με QALSODY 100 mg (n=72), είτε εικονικό φάρμακο (n=36), για 24 εβδομάδες (3 δόσεις φόρτωσης ακολουθούμενες από 5 δόσεις συντήρησης). Η ταυτόχρονη χρήση ριλουζόλης και/ή εδαραβόνης επιτρεπόταν για ασθενείς και κατά την έναρξη το 62% των ασθενών λάμβαναν ριλουζόνη και το 8% των ασθενών έπαιρναν εδαραβόνη.

Πάνω από 28 εβδομάδες στο VALOR, οι συμμετέχοντες στον πληθυσμό της πρωτογενούς ανάλυσης (n=60) που έλαβαν θεραπεία με QALSODY παρουσίασαν μικρότερη μείωση από την έναρξη, όπως μετρήθηκε από την Αναθεωρημένη Κλίμακα Αξιολόγησης της Αμυοτροφικής Πλευρικής Σκλήρυνσης (ALSFRS-R) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, αν και τα αποτελέσματα δεν ήταν στατιστικά σημαντικά (προσαρμοσμένη με εικονικό φάρμακο QALSODY μέση διαφορά [95% CI]: 1,2 [-3,2, 5,5]).

Στο συνολικό πληθυσμό με πρόθεση για θεραπεία (n=108), οι συμμετέχοντες που έλαβαν QALSODY παρουσίασαν μείωση 55% του NfL πλάσματος, σε σύγκριση με αύξηση 12% στους συμμετέχοντες που έλαβαν εικονικό φάρμακο (διαφορά στη γεωμετρική μέση αναλογία για το QALSODY προς το εικονικό φάρμακο: 60 %· ονομαστική ρ<0,0001). Επιπλέον, τα επίπεδα της πρωτεΐνης SOD1 του CSF, ένα έμμεσο μέτρο της δέσμευσης στόχου.

Σε μια ενδιάμεση ανάλυση στις 52 εβδομάδες των συμμετεχόντων που είχαν ολοκληρώσει το VALOR και είχαν εγγραφεί σε μια μελέτη επέκτασης ανοιχτής ετικέτας (OLE), παρατηρήθηκαν μειώσεις της NfL σε συμμετέχοντες που έλαβαν προηγουμένως εικονικό φάρμακο και που ξεκίνησαν QALSODY στο OLE, παρόμοιες με τις μειώσεις που παρατηρήθηκαν στο συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με QALSODY στο VALOR.

Η έγκριση του QALSODY υποστηρίχθηκε από ολοκληρωμένα αποτελέσματα 12 μηνών από το VALOR και το OLE του, συγκρίνοντας την προηγούμενη έναρξη του tofersen (στην αρχή του VALOR) με την καθυστερημένη έναρξη του tofersen (έξι μήνες αργότερα, στο OLE), που δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine.

Τι είναι το QALSODY;

Το QALSODY TM (tofersen) είναι ένα συνταγογραφούμενο φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της Αμυοτροφικής Πλευρικής Σκλήρυνσης (ALS) σε ενήλικες που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο της υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 ( SOD1). Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται με ταχεία έγκριση με βάση τη μείωση της ελαφριάς αλυσίδας των νευρονηματίων πλάσματος (NfL) που παρατηρείται σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με QALSODY. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτήν την ένδειξη μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση του κλινικού οφέλους σε επιβεβαιωτική(ες) δοκιμή(ες).

Πηγη: https://healthpharma.gr/

Σήμερα αναμένεται να συζητηθεί και να ψηφιστεί η δέσμη μέτρων που έχει προταθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την φαρμακοβιομηχανία, μετά τις αναβολές αρκετών φορών. Η απόφαση θα κρίνει εάν τελικά τη μάχη κέρδισαν οι φαρμαβιομήχανοι ή η Κομισιόν.

Όπως αναφέρει η Politico, η πολυαναμενόμενη δέμη μέτρων καθορίζει νέους κανόνες σε επίπεδο Ένωσης για τη φαρμακοβιομηχανία, με στόχο να καταστήσει την πρόσβαση στα φάρμακα πιο ασφαλή και οικονομικά προσιτή, να ενθαρρύνει την καινοτομία και να μειώσει τη γραφειοκρατία. Αν και η Κομισιόν έχει παραμείνει σιωπηλή για την μεταρρύθμιση, αντιπρόσωποι της βιομηχανίας των φαρμάκων έχουν ασκήσει έντονες πιέσεις κατά των βασικών διατάξεων και έχουν καταφέρει να συμμαχήσουν με την Γερμανία.

Νέοι κανονισμοί για το φάρμακο

Ο πυρήνας της συζήτησης για την μεταρρύθμιση στο χώρο του φαρμάκου περιστρέφεται γύρω από τις αλλαγές στο χρονικό διάστημα που τα νέα φάρμακα εισέρχονται στην αγορά, χωρίς να αμφισβητούνται από τους μη επώνυμους ανταγωνιστές – επί του παρόντος μια δεκαετία – κατά τη διάρκεια του οποίου οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να χρεώνουν υψηλές τιμές.

Στο σχέδιο που διέρρευσε, η Επιτροπή προτείνει να μειωθεί αυτή η περίοδος κατά δύο χρόνια, αλλά να επιτραπεί στις εταιρείες που λανσάρουν ένα νέο φάρμακο και στις 27 χώρες μέλη της ΕΕ να πάρουν πίσω μέρος του χρόνου αυτού. Αυτό συμβαίνει επειδή η κυκλοφορία των φαρμάκων είναι σήμερα άνιση, με τους ασθενείς στην Πολωνία να λαμβάνουν νέο φάρμακο, κατά μέσο όρο, δύο χρόνια μετά τους Γερμανούς. Για ασθένειες όπως ο καρκίνος, αυτός ο χρόνος μπορεί να είναι η διαφορά μεταξύ ζωής και θανάτου.

Κόντρα φαρμακευτικών με την Ευρώπη

Οι αλλαγές αυτές συναντούν ισχυρή αντίσταση από τη φαρμακοβιομηχανία, η οποία δεν θέλει να της αφαιρεθούν τα τρέχοντα προνόμια – και θα ήθελε να δει το κούρεμα να μειώνεται ή να καταργείται εντελώς. Το λόμπι της βιομηχανίας στις Βρυξέλλες, η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Συνδέσμων, έχει ήδη κατακρίνει την πρόταση.

«Είτε πρόκειται για λάθος, τυφλή αισιοδοξία, είτε για μια πιο συνειδητή απόφαση της Ευρώπης που βασίζεται στην καινοτομία από τις ΗΠΑ και την Ασία, δεν θα πρέπει να υπάρχει καμία αμφιβολία ότι αυτό που είδαμε ως σχέδιο προτεινόμενης νομοθεσίας θα ήταν εξαιρετικά επιζήμιο για την ανταγωνιστικότητα της καινοτόμου φαρμακοβιομηχανίας της Ευρώπης», δήλωσε η γενική διευθύντρια Nathalie Moll στο POLITICO κατά τη στιγμή της διαρροής.

Αρκετά μεγαλοστελέχη της βιομηχανίας, συμπεριλαμβανομένων των επικεφαλής της Novo Nordisk και της Novartis, δήλωσαν ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες είναι πιθανό να μεταβούν στο εξωτερικό. Και η Big Pharma έχει καταστήσει σαφές ότι έχει φίλους σε υψηλές θέσεις.

Έντονη κόντρα προκαλεί η νέα μεταρρύθμιση

Ο πρόεδρος της Επιτροπής Βιομηχανίας Cristian Bușoi, της κεντροδεξιάς ομάδας του Ευρωπαϊκού Λαϊκού Κόμματος, μαζί με άλλους 34 ευρωβουλευτές, συνέταξε επιστολή προς την Επιτροπή εκ μέρους της βιομηχανίας, η οποία προκάλεσε την απάντηση μιας αντίπαλης ομάδας ευρωβουλευτών που αντιμετωπίζουν με σκεπτικισμό τη φαρμακοβιομηχανία.

Η ανατροπή ήρθε τον Μάρτιο, όταν ο Peter Liese, ο Daniel Caspary και ο Christian Ehler, από το ίδιο γερμανικό χριστιανοδημοκρατικό κόμμα με την πρόεδρο της Επιτροπής Ursula von der Leyen, έστειλαν επιστολή με την οποία επέκριναν την πρόταση πρόσβασης και ζήτησαν από την πρόεδρο της Επιτροπής να «κάνει βελτιώσεις» στο κείμενο. Βεβαίως, μετά την παραλαβή της επιστολής η Επιτροπή ανακοίνωσε ότι καθυστερεί την πρόταση μέχρι το τέλος Απριλίου.

Δεμένα τα χέρια της Κομισιόν – Ποιες χώρες είναι υπέρ και ποιες κατά της πρότασης

Οι γραμμές μάχης έχουν ήδη χαραχθεί μεταξύ των χωρών της ΕΕ, με τη Γερμανία να βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της πίεσης κατά της πρότασης, μαζί με την Ιταλία και τη Δανία. Από την άλλη πλευρά της συζήτησης, η Αυστρία, η Εσθονία, η Ουγγαρία, οι Κάτω Χώρες, η Πολωνία και η Σλοβακία έχουν ταχθεί υπέρ της.

Αξίζει να σημειωθεί πως σε κάποιο βαθμό, τα χέρια της Επιτροπής είναι δεμένα από το σχέδιο που διέρρευσε. Αλλά η βιομηχανία έχει ασκήσει πίεση. Το αν τελικά, αυτό είναι το επιθυμητό αποτέλεσμα μένει να το δούμε.

Πηγη: https://healthpharma.gr/

Πηγη: https://www.iatropedia.gr/

Πηγη: https://www.iatropedia.gr