Κατηγορία: Γενικά

Οδηγίες από τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων, έπειτα από τον εντοπισμό καρδιαγγειακών επεισοδίων, θρόμβων, καρκίνου και θανάτου σε ασθενείς που ακολουθούσαν θεραπεία.

Συστάσεις προς όσους ακολουθούν θεραπεία με αναστολείς κινάσης κατά χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών, απευθύνουν οι ειδικοί του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ).

Οι οδηγίες ακολουθούν σύσταση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), έπειτα από μελέτη, η οποία έδειξε καρδιαγγειακά επεισόδια σε ασθενείς που ακολουθούσαν αγωγή με τα συγκεκριμένα φάρμακα.

Σε ανακοίνωση του ΕΟΦ αναφέρεται πως στις 23 Ιανουαρίου 2023, η επιτροπή φαρμάκων ανθρώπινης χρήσης (CHMP) του EMA ενέκρινε τα μέτρα που συνέστησε η Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης και Αξιολόγησης Κινδύνου (PRAC) για την ελαχιστοποίηση του κινδύνου σοβαρών παρενεργειών με τους αναστολείς κινασών Janus (JAK) που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία διαφόρων χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών.

Οι παρενέργειες περιλαμβάνουν καρδιαγγειακές παθήσεις, θρόμβους αίματος, καρκίνο και σοβαρές λοιμώξεις.

Αυτά τα φάρμακα θα πρέπει να χρησιμοποιούνται στους ακόλουθους ασθενείς μόνο εάν δεν υπάρχουν κατάλληλες εναλλακτικές λύσεις θεραπείας: άτομα ηλικίας 65 ετών και άνω, άτομα με αυξημένο κίνδυνο σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων (όπως καρδιακή προσβολή ή εγκεφαλικό επεισόδιο), άτομα που καπνίζουν ή κάπνιζαν για μεγάλο χρονικό διάστημα στο παρελθόν και άτομα με αυξημένο κίνδυνο καρκίνου.

Οι αναστολείς κινασών θα πρέπει να χρησιμοποιούνται με προσοχή σε ασθενείς με παράγοντες κινδύνου για θρόμβους αίματος στους πνεύμονες και στις εν τω βάθει φλέβες (φλεβική θρομβοεμβολή) εκτός από αυτούς που αναφέρονται παραπάνω. Περαιτέρω, οι δόσεις θα πρέπει να μειώνονται σε ομάδες ασθενών που διατρέχουν κίνδυνο ΦΘΕ, καρκίνου ή μείζονος σημασίας καρδιαγγειακών προβλημάτων, όπου είναι δυνατόν.

Οι συστάσεις προκύπτουν μετά από ανασκόπηση των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένων των τελικών αποτελεσμάτων μιας κλινικής δοκιμής του αναστολέα Xeljanz (τοφασιτινίμπη) και προκαταρκτικών ευρημάτων από μια μελέτη παρατήρησης που περιλαμβάνει το Olumiant.

Η ανασκόπηση περιελάμβανε επίσης συμβουλές από ομάδα εμπειρογνωμόνων από ρευματολόγους, δερματολόγους, γαστρεντερολόγους και εκπροσώπους των ασθενών.

Η ανασκόπηση επιβεβαίωσε ότι το Xeljanz αυξάνει τον κίνδυνο σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων, καρκίνου, φλεβικής θρομβοεμβολής, σοβαρών λοιμώξεων και θανάτου από οποιαδήποτε αιτία σε σύγκριση με φάρμακα που ανήκουν στην κατηγορία των αναστολέων TNF-άλφα.

Ο EMA κατέληξε τώρα στο συμπέρασμα ότι αυτά τα ευρήματα ασφαλείας ισχύουν για όλες τις εγκεκριμένες χρήσεις των αναστολέων κινασών σε χρόνιες φλεγμονώδεις διαταραχές (ρευματοειδής αρθρίτιδα, ψωριασική αρθρίτιδα, νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα, αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, ελκώδης κολίτιδα, ατοπική δερματίτιδα και γυροειδής αλωπεκία).

Οι πληροφορίες προϊόντος για τους αναστολείς JAK που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών θα επικαιροποιηθούν με τις νέες συστάσεις και προειδοποιήσεις. Επιπλέον, το εκπαιδευτικό υλικό για τους ασθενείς και τους επαγγελματίες Υγείας θα αναθεωρηθεί αναλόγως.

Πληροφορίες για τους ασθενείς

• Οι αναστολείς κινασών Janus (JAK) που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών έχει διαπιστωθεί ότι αυξάνουν τον κίνδυνο σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων (όπως καρδιακή προσβολή ή εγκεφαλικό επεισόδιο), καρκίνου, θρόμβων αίματος στους πνεύμονες και σε εν τω βάθει φλέβες, σοβαρών λοιμώξεων και θανάτου σε σύγκριση με τους αναστολείς TNFάλφα.
• Αυτοί οι αναστολείς (Xeljanz, Cibinqo, Olumiant, Rinvoq και Jyseleca) χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία μιας ή περισσότερων από τις ακόλουθες χρόνιες φλεγμονώδεις διαταραχές: ρευματοειδής αρθρίτιδα, ψωριασική αρθρίτιδα, νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα, αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, ελκώδης κολίτιδα, ατοπική δερματίτιδα και γυροειδής αλωπεκία.
• Εάν είστε ηλικίας 65 ετών και άνω, έχετε αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων ή καρκίνου ή εάν καπνίζετε ή καπνίζατε για μεγάλο χρονικό διάστημα στο παρελθόν, θα πρέπει να σας συνταγογραφούνται αυτά τα φάρμακα μόνο εάν δεν υπάρχουν κατάλληλες εναλλακτικές λύσεις θεραπείας για εσάς.
• Εάν έχετε ορισμένους παράγοντες κινδύνου, ο γιατρός σας μπορεί να μειώσει τη δόση του αναστολέα κινάσης ή να αλλάξει θεραπεία ανάλογα με τη φλεγμονώδη διαταραχή σας και τον αναστολέα που λαμβάνετε για τη θεραπεία της.
• Εάν, σε οποιοδήποτε στάδιο κατά τη διάρκεια της θεραπείας σας, αισθανθείτε πόνο ή σφίξιμο στο στήθος (που μπορεί να επεκταθεί στα χέρια, το σαγόνι, το λαιμό και την πλάτη), δύσπνοια, κρύο ιδρώτα, ζάλη, ξαφνική ζάλη, αδυναμία στα χέρια και τα πόδια ή συγκεχυμένη ομιλία, επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό σας.
• Εξετάζετε το δέρμα σας περιοδικά και ενημερώστε το γιατρό σας εάν παρατηρήσετε νέες αναπτύξεις στο δέρμα.
• Εάν έχετε οποιεσδήποτε ερωτήσεις σχετικά με τη θεραπεία σας, μιλήστε με το γιατρό σας.

Πληροφορίες για τους επαγγελματίες Υγείας

Μια ανασκόπηση του EMA διαπίστωσε ότι, σε σύγκριση με τους αναστολείς TNF-άλφα, οι αναστολείς κινασών Janus (JAK) που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών (ρευματοειδής αρθρίτιδα, ψωριασική αρθρίτιδα, νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα, αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, ελκώδης κολίτιδα, ατοπική δερματίτιδα και γυροειδής αλωπεκία) συνδέονται με υψηλότερο κίνδυνο εμφάνισης μείζονων ανεπιθύμητων καρδιαγγειακών συμβαμάτων (MACE), φλεβικής θρομβοεμβολής (ΦΘΕ), κακοήθειας, σοβαρών λοιμώξεων και ολικής θνησιμότητας.

Η ανασκόπηση περιελάμβανε τα τελικά αποτελέσματα μιας ανοικτής κλινικής δοκιμής (ORAL Surveillance study) του αναστολέα JAK Xeljanz (τοφασιτινίμπη) σε ασθενείς με ρευματοειδή αρθρίτιδα και παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου, η οποία διαπίστωσε υψηλότερο κίνδυνο εμφάνισης των εν λόγω συμβάντων με το Xeljanz από ό,τι με τους αναστολείς TNF-άλφα.

Τα προκαταρκτικά ευρήματα από μια μελέτη παρατήρησης (B023) που περιλαμβάνει έναν άλλο αναστολέα JAK, το Olumiant (βαρισιτινίμπη), υποδηλώνουν επίσης αυξημένο κίνδυνο MACE και ΦΘΕ σε ασθενείς με ρευματοειδή αρθρίτιδα που έλαβαν θεραπεία με Olumiant σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν θεραπεία με αναστολείς TNF-άλφα.

Ο EMA κατέληξε στο συμπέρασμα ότι οι αναγνωρισμένοι κίνδυνοι ισχύουν για όλους τους αναστολείς JAK που έχουν εγκριθεί για τη θεραπεία χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών.

Τα εν λόγω φάρμακα (Xeljanz, Cibinqo, Olumaint, Rinvoq και Jyseleca) θα πρέπει να χρησιμοποιούνται μόνο στους ακόλουθους ασθενείς εάν δεν υπάρχουν κατάλληλες εναλλακτικές θεραπευτικές λύσεις: σε ασθενείς ηλικίας 65 ετών και άνω, σε όσους είναι νυν ή παλαιότεροι μακροχρόνιοι καπνιστές, σε όσους έχουν ιστορικό αθηροσκληρωτικής καρδιαγγειακής νόσου ή άλλους παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου ή σε όσους έχουν άλλους παράγοντες κινδύνου κακοήθειας. Συνιστάται επίσης προσεκτική χρήση σε ασθενείς με γνωστούς παράγοντες κινδύνου για ΦΘΕ εκτός από αυτούς που αναφέρονται παραπάνω.

Εάν απαιτούνται αναστολείς JAK σε ασθενείς με αυτούς τους παράγοντες κινδύνου, μπορεί να συνιστάται χαμηλότερη δόση, ανάλογα με το φάρμακο, την ένδειξη και τον συγκεκριμένο παράγοντα κινδύνου.

Οι επαγγελματίες Υγείας θα πρέπει να συζητούν με τους ασθενείς τους για τους κινδύνους που σχετίζονται με τους αναστολείς JAK.

Συνιστάται στους επαγγελματίες υγείας να διενεργούν περιοδικές εξετάσεις του δέρματος των ασθενών τους για να ελέγχουν για καρκίνο του δέρματος, ιδίως για τους ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο για καρκίνο του δέρματος.

Θα αποσταλεί επιστολή σε όλους τους επαγγελματίες υγείας που αναμένεται να συνταγογραφούν τα εν λόγω φάρμακα για να τους ενημερώσει για το αποτέλεσμα της επανεξέτασης. Οι πλήρεις συστάσεις θεραπείας θα συμπεριληφθούν στην επικαιροποιημένη περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο εκπαιδευτικό υλικό για τα αντίστοιχα προϊόντα.

Περισσότερα για τα φάρμακα

Οι αναστολείς κινασών Janus που αποτελούν αντικείμενο της παρούσας επανεξέτασης είναι οι Cibinqo (αμπροσιτινίμπη), Jyseleca (φιλγοτινίμπη), Olumiant (μπαρισιτινίμπη), Rinvoq (ουπαδασιτινίμπη) και Xeljanz (τοφασιτινίμπη).

Αυτά τα φάρμακα χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία διαφόρων χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών (ρευματοειδής αρθρίτιδα, ψωριασική αρθρίτιδα, νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα, αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, ελκώδης κολίτιδα, ατοπική δερματίτιδα και γυροειδής αλωπεκία).

Οι δραστικές ουσίες σε αυτά τα φάρμακα δρουν αναστέλλοντας τη δράση ενζύμων γνωστών ως κινάσες Janus. Τα ένζυμα αυτά διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στη διαδικασία της φλεγμονής που εμφανίζεται σε αυτές τις διαταραχές.

Με τον αποκλεισμό της δράσης των ενζύμων, τα φάρμακα συμβάλλουν στη μείωση της φλεγμονής και άλλων συμπτωμάτων αυτών των διαταραχών.

Ορισμένοι αναστολείς JAK (Jakavi και Inrebic) χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία μυελοϋπερπλαστικών διαταραχών – η ανασκόπηση δεν συμπεριέλαβε αυτά τα φάρμακα. Η ανασκόπηση δεν κάλυψε επίσης τη χρήση του Olumiant στη βραχυπρόθεσμη θεραπεία του COVID-19, η οποία ήταν υπό αξιολόγηση από τον EMA εκείνη την περίοδο.

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

Εως τις 23 Φεβρουαρίου το μεσημέρι είναι ανοιχτό για διαβούλευση το Εθνικό Σχέδιο Δράσης για την Ψυχική Υγεία που κατέθεσε το υπουργείο Υγείας. Ο σχεδιασμός περιλαμβάνει πολιτικές που ξεκίνησαν να υλοποιούνται, αλλά και μεταρρυθμίσεις που επίκεινται.

Η κυβέρνηση έχει ήδη υλοποιήσει μια πληθώρα παρεμβάσεων για την προαγωγή, προστασία και ενίσχυση της ψυχικής υγείας τόσο του γενικού πληθυσμού, όσο και των ευάλωτων ομάδων, όπως είναι οι ηλικιωμένοι και τα παιδιά. Νέες δομές έχουν λάβει άδεια λειτουργίας, εξειδικευμένες δομές όπως εκείνη για διατροφικές διαταραχές στο νοσοκομείο “Σισμανόγλειο” προσφέρουν ήδη τις υπηρεσίες τους, ενώ μεταξύ άλλων έχουν αυξηθεί οι κλίνες σε ψυχιατρικές κλινικές γενικών νοσοκομείων. Επιπλέον, ο ψηφιακός χάρτης των υπαρχουσών υπηρεσιών Ψυχικής Υγείας είναι προσβάσιμος από όλους τους πολίτες, διευκολύνοντάς τους στην εύρεση δομής κοντά τους.

Το υπό διαβούλευση Εθνικό Σχέδιο Δράσης αρθρώνεται σε ένα πλέγμα πολιτικών με δέκα άξονες, που διακρίνονται σε πέντε κάθετους και πέντε οριζόντιους. Ποιοι είναι αυτοί:

Κάθετοι άξονες

Ολοκλήρωση της κατάργησης της ιδρυματικής περίθαλψης, (κατάργηση των Τμημάτων Χρονίων Ασθενών στα εναπομείναντα Ψυχιατρικά Νοσοκομεία του Εθνικού Συστήματος Υγείας (ΕΣΥ) και των Ιδιωτικών Ψυχιατρικών Κλινικών), με παράλληλη ανάπτυξη υπηρεσιών για άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ και συναφείς διαταραχές και ανάπτυξη της Ψυχογηριατρικής.

Περαιτέρω ανάπτυξη και ολοκλήρωση του κοινοτικού δικτύου υπηρεσιών ψυχικής υγείας με ταυτόχρονη ενσωμάτωση των υπηρεσιών ψυχικής υγείας στην Πρωτοβάθμια Φροντίδα Υγείας, με παράλληλη αξιοποίηση των σύγχρονων ψηφιακών τεχνολογιών.

Ολοκλήρωση του δικτύου υπηρεσιών ψυχικής υγείας για παιδιά και εφήβους, συμπεριλαμβάνοντας ειδική πρόβλεψη για άτομα με διάχυτες αναπτυξιακές διαταραχές.

Μεταρρύθμιση των ιατροδικαστικών ψυχιατρικών υπηρεσιών από ιδρυματικές σε κοινοτικές υπηρεσίες και ανάπτυξη Μονάδων Ψυχιατρικής Εντατικής Θεραπείας.

Ολοκλήρωση και ενίσχυση του πανελλαδικού δικτύου των Κοινωνικών Συνεταιρισμών Περιορισμένης Ευθύνης.

Οριζόντιοι Άξονες

Καθολική εφαρμογή της τομεοποίησης σε όλη την επικράτεια, λαμβάνοντας υπόψη όλους τους πυλώνες παροχής υπηρεσιών ψυχικής υγείας (Δημόσιος και Ιδιωτικός Τομέας, ΑμΚΕ), διασφάλιση της ποιότητας και της ασφάλειας των ληπτών υπηρεσιών ψυχικής υγείας και προώθηση της έρευνας και κατάρτιση στην ψυχική υγεία.

Μείωση του αριθμού των ακούσιων εισαγωγών στο μέσο όρο της ΕΕ.

Ενίσχυση της ένταξης ατόμων με προβλήματα ψυχικής υγείας στην αγορά εργασίας και ανάπτυξη προγραμμάτων για την προστασία της ψυχικής υγείας των εργαζομένων.

Προστασία των δικαιωμάτων των ψυχικά ασθενών και καταπολέμηση του κοινωνικού στίγματος, με ταυτόχρονη ενδυνάμωση της φωνής των ψυχικά ασθενών και των οικογενειών τους.

Ενσωμάτωση της ψυχικής υγείας ως μέρος της ετοιμότητας και του σχεδιασμού/υλοποίησης της αντιμετώπισης σε καταστάσεις έκτακτης ανάγκης, όπως η πανδημία.

Μία από τις επιδιώξεις του Εθνικού Σχεδίου Δράσης είναι η ενημέρωση και ευαισθητοποίηση όλης της κοινωνίας για τα ζητήματα της ψυχικής υγείας, με όραμα την καθολική πρόσβαση στις υπηρεσίες ψυχικής υγείας και τη μηδενική ανοχή στο στίγμα και τους κοινωνικούς αποκλεισμούς.

Επιπολασμός ψυχικών διαταραχών και αριθμός ασθενών

Στην Ελλάδα το συνολικό κόστος που αφορά στον τομέα ψυχικής υγείας είναι πολύ δύσκολο να υπολογιστεί αλλά εκτιμάται ότι δεν διαφέρει από τον μέσο όρο των κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) ως ποσοστό του συνολικού κόστους υγείας. Σε
πρόσφατη μελέτη το 2019, αποτυπώθηκαν οι επεξεργασμένοι δείκτες θνησιμότητας (συνολικός, λόγω αυτοκτονίας και λόγω ψυχικής νόσου γενικά, όπως δίνονται από την ΕΛΣΤΑΤ) καθώς και ο ελάχιστος εκτιμώμενος επιπολασμός σημείου και εκτιμώμενες ανάγκες των βασικών ψυχιατρικών διαταραχών. Η εκτίμηση του αριθμού έγινε στη βάση γενικού πληθυσμού 10 εκατ. με 6,5 εκατομμύρια ενήλικες (18 έως 65 ετών).

Ενδεικτικά, ο επιπολασμός για σχιζοφρένεια και ψυχώσεις είναι 1%, με τον εκτιμώμενο αριθμό ασθενών να ανέρχεται σε 100.000. Οι αγχώδεις διαταραχές έχουν επιπολασμό 15% και ο εκτιμώμενος αριθμός ασθενών ανέρχεται σε 1,5 εκατομμύριο, ενώ για μείζονα κατάθλιψη και καταθλίψεις ο επιπολασμός είναι 6% και οι ασθενείς περί τους 600.000. Οι παιδοψυχιατρικές καταστάσεις καταγράφουν επιπολασμό 2-3% και 200.000 – 300.000 μικρούς ασθενείς, ενώ σοβαρός είναι και ο αντίκτυπος του αλκοόλ και άλλων εξαρτήσεων, με επιπολασμό 5-7% και 500.000 – 700.000 ασθενείς.

Πηγη: https://healthmag.gr/

Ο EMA τάχθηκε υπέρ μέτρων για την ελαχιστοποίηση του κινδύνου σοβαρών παρενεργειών με αναστολείς κινασών Janus για χρόνιες φλεγμονώδεις διαταραχές. Οι συστάσεις προκύπτουν μετά από ανασκόπηση των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένων των τελικών αποτελεσμάτων μιας κλινικής δοκιμής1 του JAK αναστολέα Xeljanz (τοφασιτινίμπη) και προκαταρκτικών ευρημάτων από μια μελέτη παρατήρησης που περιλαμβάνει το Olumiant.

Συγκεκριμένα, η επιτροπή φαρμάκων ανθρώπινης χρήσης (CHMP) του EMA ενέκρινε τα μέτρα που συνέστησε η Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης και Αξιολόγησης Κινδύνου (PRAC) για την ελαχιστοποίηση του κινδύνου σοβαρών παρενεργειών με τους αναστολείς κινασών Janus (JAK) που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία διαφόρων χρόνιων φλεγμονωδών διαταραχών. Οι χρόνιες φλεγμονώδεις διαταραχές φλεγμονώδεις διαταραχές  είναι: ρευματοειδής αρθρίτιδα, ψωριασική αρθρίτιδα, νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα, αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, ελκώδης κολίτιδα, ατοπική δερματίτιδα και γυροειδής αλωπεκία.

Αυτές οι παρενέργειες περιλαμβάνουν καρδιαγγειακές παθήσεις, θρόμβους αίματος, καρκίνο και σοβαρές λοιμώξεις. Τα εν λόγω φάρμακα θα πρέπει να χρησιμοποιούνται στους ακόλουθους ασθενείς μόνο εάν δεν υπάρχουν κατάλληλες εναλλακτικές λύσεις θεραπείας:

• άτομα ηλικίας 65 ετών και άνω,
• άτομα με αυξημένο κίνδυνο σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων (όπως καρδιακή προσβολή ή εγκεφαλικό επεισόδιο),
• άτομα που καπνίζουν ή κάπνιζαν για μεγάλο χρονικό διάστημα στο παρελθόν και άτομα με αυξημένο κίνδυνο καρκίνου.

Επίσης, οι αναστολείς JAK θα πρέπει να χρησιμοποιούνται με προσοχή σε ασθενείς με παράγοντες κινδύνου για θρόμβους αίματος στους πνεύμονες και στις εν τω βάθει φλέβες (φλεβική θρομβοεμβολή, ΦΘΕ) εκτός από αυτούς που αναφέρονται παραπάνω. Περαιτέρω, οι δόσεις θα πρέπει να μειώνονται σε ομάδες ασθενών που διατρέχουν κίνδυνο ΦΘΕ, καρκίνου ή μείζονος σημασίας καρδιαγγειακών προβλημάτων, όπου είναι δυνατόν.

Σημειώνεται ότι η ανασκόπηση στοιχείων επιβεβαίωσε ότι το Xeljanz αυξάνει τον κίνδυνο σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων, καρκίνου, ΦΘΕ, σοβαρών λοιμώξεων και θανάτου από οποιαδήποτε αιτία σε σύγκριση με φάρμακα που ανήκουν στην κατηγορία των αναστολέων TNF-άλφα.

Συστάσεις προς ασθενείς:

• Εάν είστε ηλικίας 65 ετών και άνω, έχετε αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων ή καρκίνου ή εάν καπνίζετε ή καπνίζατε για μεγάλο χρονικό διάστημα στο παρελθόν, θα πρέπει να σας συνταγογραφούνται αυτά τα φάρμακα μόνο εάν δεν υπάρχουν κατάλληλες εναλλακτικές λύσεις θεραπείας για εσάς.
•  Εάν έχετε ορισμένους παράγοντες κινδύνου, ο γιατρός σας μπορεί να μειώσει τη δόση του αναστολέα JAK ή να αλλάξει θεραπεία ανάλογα με τη φλεγμονώδη διαταραχή σας και τον αναστολέα JAK που λαμβάνετε για τη θεραπεία της.
• Εάν, σε οποιοδήποτε στάδιο κατά τη διάρκεια της θεραπείας σας, αισθανθείτε πόνο ή σφίξιμο στο στήθος (που μπορεί να επεκταθεί στα χέρια, το σαγόνι, το λαιμό και την πλάτη), δύσπνοια, κρύο ιδρώτα, ζάλη, ξαφνική ζάλη, αδυναμία στα χέρια και τα πόδια ή συγκεχυμένη ομιλία, επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό σας.
• Εξετάζετε το δέρμα σας περιοδικά και ενημερώστε το γιατρό σας εάν παρατηρήσετε νέες αναπτύξεις στο δέρμα
• Εάν έχετε οποιεσδήποτε ερωτήσεις σχετικά με τη θεραπεία σας, μιλήστε με το γιατρό σας.

Με στόχο τη δημιουργία μιας ολοκληρωμένης στρατηγικής για τις σπάνιες παθήσεις πραγματοποιείται το 3^ο Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις. Το συνέδριο υλοποιείται με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων.

Το συνέδριο θα πραγματοποιηθεί υβριδικά στις 28 Φεβρουαρίου 2023 στην Τεχνόπολη Δήμου Αθηναίων (Αεριοφυλάκιο 1 – Αμφιθέατρο «Μιλτιάδης Έβερτ»), και διαδικτυακά την 1^η Μαρτίου 2023, από την Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ), το Σωματείο «“95”, Ελληνική Συμμαχία για τους Σπάνιους Ασθενείς» και η BOUSSIAS. Οι εργασίες του θα αναμεταδοθούν και ζωντανά μέσω διαδικτυακής πλατφόρμας.

Το συνέδριο θα  έχει θέμα «Leveraging the momentum for a comprehensive rare disease strategy».  Επιδίωξη είναι να αναδειχθούν πολιτικές με γνώμονα τη βελτίωση της «Διαγνωστικής Οδύσσειας», της θεραπείας και ισότιμης πρόσβασης των Σπανίων Ασθενών σε ποιοτικές Υπηρεσίες Υγείας.  Λαμβάνοντας το «νήμα» από διεθνείς εταίρους, το συνέδριο θα συνεχίσει τον διάλογο στην Ελλάδα παρουσιάζοντας τις τρέχουσες πολιτικές εξελίξεις στην Ευρώπη. Έμφαση ακόμη θα δοθεί στην ανάγκη χάραξης μιας νέας Εθνικής Στρατηγικής για τις Σπάνιες Παθήσεις στη χώρα μας με απώτερο σκοπό τη δημιουργία και εφαρμογή του Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα εντός του 2023. 

Κεντρικοί Συντονιστές του συνεδρίου θα είναι ο Δημήτρης Αθανασίου, πρόεδρος ΕΣΑΕ, Παιδιατρική Επιτροπή ΕΜΑ, Μέλος Δ.Σ. EPF, WDO, EAE και ο Βασίλης Καρατζιάς, αντιπρόεδρος ΕΣΑΕ, Πρόεδρος Ελληνικού Συνδέσμου Ataxia Friedreich, Διευθυντής Γραφείου Νομικών Συμβούλων, NATO Rapid Deployable Corps, Ελλάδα. Η 1η ημέρα του Συνεδρίου θα διεξαχθεί στα Ελληνικά με ταυτόχρονη μετάφραση στα Αγγλικά και θα εστιάσει στις ανάγκες των Σπάνιων Ασθενών στην Ελλάδα. Στον διάλογο αναμένεται να συμμετάσχουν μεταξύ άλλων η Αναπληρώτρια Υπουργός Υγείας, Μίνα Γκάγκα, ο Υπουργός Εργασίας και Κοινωνικών Υποθέσεων, Κωστής Χατζηδάκης, ο Διευθύνων Σύμβουλος ΙΦΕΤ, Γιάννης Σωτηρίου, ο Καθηγητής, Διευθυντής του Εργαστηρίου Οικονομικών & Διοίκησης (LabHEM), Πανεπιστήμιο Πειραιώς, Αθανάσιος Βοζίκης, εκπρόσωποι Συλλόγων Ασθενών, εκπρόσωποι της Φαρμακευτικής Βιομηχανίας και κύριοι εκπρόσωποι των φορέων και οργανισμών που ασχολούνται με τις Σπάνιες Παθήσεις, προκειμένου  να συζητηθεί από κοινού το πλαίσιο ενός Εθνικού Σχεδίου Δράσης εντός του 2023.

Με σημαντικούς διεθνείς ομιλητές θα ανοίξει τις εργασίες του το Συνέδριο την 2η ημέρα, που θα είναι αφιερωμένη στα διεθνή δρώμενα για τις Σπάνιες Παθήσεις. Μεταξύ των ομιλητών είναι η Επίτροπος για την Υγεία και Ασφάλεια των Τροφίμων της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, Στέλλα Κυριακίδη, η Πρόεδρος της Επιτροπής για τα Ορφανά Φάρμακα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), Violeta Stoyanova-Beninska κ.ά.

Τα επίκαιρα θέματα που θα συζητηθούν:

• Η Ευρωπαϊκή Πολιτική για τις Σπάνιες Παθήσεις
• Οι εξελίξεις των ρυθμιστικών θεμάτων
• Η παρουσίαση σημαντικών πρωτοβουλιών (SRIA EJPRD, S4C, Erica, Together4Rare, Transform, Moonshot)
• Η πρόληψη και η έγκαιρη διάγνωση: ανάπτυξη προγραμμάτων προγεννητικού και νεογνικού προσυμπτωματικού ελέγχου
• Η ανάπτυξη και ένταξη των Ευρωπαϊκών Κέντρων Αναφοράς (ERN) στο Εθνικό Σύστημα Υγείας
• Η έρευνα και η συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές ως μέρος της φροντίδας ασθενών
• Τα δεδομένα ασθενών & Real World Evidence (RWE): Συλλογή έγκυρων και αξιόπιστων πληροφοριών και το Μητρώο Σπάνιων Παθήσεων
• Ο Στρατηγικός Σχεδιασμός για Σπάνιες Παθήσεις στην Ελλάδα
• Το Μητρώο Ασθενών και το Ελληνικό Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις
• Η υποστήριξη εκπαίδευσης ασθενών και επαγγελματιών υγείας

Πηγη: https://virus.com.gr/

Εκδήλωση με τίτλο «Ημέρα Καινοτομίας στην Ηλεκτροφυσιολογία» διοργανώνεται από τη Medtronic. Στόχος  είναι η ανάδειξη των τελευταίων εξελίξεων στην επεμβατική καρδιολογία και συγκεκριμένα στην τεχνική της κατάλυσης.

Η ημερίδα θα πραγματοποιηθεί το προσεχές Σάββατο 11 Φεβρουαρίου, στο ξενοδοχείο «Μεγάλη Βρετανία». Η θεματολογία απευθύνεται σε εξειδικευμένους γιατρούς, καρδιολόγους/ ηλεκτροφυσιολόγους, οι οποίοι θα έχουν την ευκαιρία να ενημερωθούν για τις πλέον πρόσφατες εξελίξεις, καινοτομίες, προϊόντα και θεραπείες γύρω από το θέμα της κατάλυσης.

Επί των θεμάτων θα τοποθετηθούν διακεκριμένοι ηλεκτροφυσιολόγοι από καρδιολογικά κέντρα υψηλού κύρους στο εξωτερικό. Κατά την  διάρκεια της εκδήλωσης οι επιστήμονες θα μοιραστούν τις γνώσεις και τις εμπειρίες τους με τους Έλληνες συναδέλφους τους, θα συζητήσουν, θα διερευνήσουν και θα αξιολογήσουν την τεχνολογική πρόοδο στον κλάδο της ηλεκτροφυσιολογίας.

Μεταξύ των ομιλητών συγκαταλέγονται οι Dr. Erik Ljungström, Skåne University Hospital Lund, Σουηδία, Prof. Dr. Andreas Metzner, University Heart Center Hamburg, Γερμανία, Prof. Dr. Petr Peichl, IKEM Prague, Τσεχία και Prof. Tarvinder Dhanjal, University Hospital Coventry & Warwickshire, Ηνωμένο Βασίλειο.

Την  εκδήλωση αναμένεται να τιμήσει με την παρουσία του ο Γενικός Γραμματέας Υπηρεσιών Υγείας του Υπουργείου Υγείας  Ιωάννης Κωτσιόπουλος, ο οποίος θα μιλήσει για τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει το Υγειονομικό Σύστημα στη χώρα μας.

Πηγη: https://virus.com.gr/

Ψηφιακά θα μπορούν να εκδίδουν στο εξής ιατρικές εξετάσεις και βεβαιώσεις νοσηλείας οι πολίτες μέσω του gov.gr και της εφαρμογής MyHealth. Βήμα για την εξάλειψη της γραφειοκρατίας και της ταλαιπωρίας σημειώνεται καθώς οι πολίτες πλέον θα έχουν πρόσβαση στον ιατρικό τους φάκελο και στο ιστορικό υγείας τους.

Απίσχναση της γραφειοκρατίας και στα νοσοκομεία επιτυγχάνεται αφού δεν θα χρειάζονται πλέον αρχεία στη μορφή χαρτιού και ο πολίτης δεν θα είναι απαραίτητο να πραγματοποιεί επισκέψεις για διοικητικά ζητήματα. Οι νέες υπηρεσίες παρουσιάστηκαν στον πρωθυπουργό από τον υπουργό Υγείας και τον υπουργό Επικρατείας και Ψηφιακής Διακυβέρνησης.

Μέσω των δύο νέων υπηρεσιών αυτή τη στιγμή εκδίδονται ψηφιακά:

• οι βεβαιώσεις νοσηλείας ή επίσκεψης σε εξωτερικά ιατρεία από 55 μονάδες υγείας σε όλη την επικράτεια και
• τα αποτελέσματα εξετάσεων από 59 μονάδες υγείας σε όλη την επικράτεια. Η δυνατότητα αφορά σε 431 τύπους εξετάσεων (αιματολογικές, μικροβιολογικές, ανοσολογικές, κ.α.), που αντιπροσωπεύουν το 90% του ημερήσιου όγκου όλων των εξετάσεων, πλην των απεικονιστικών.

Ο πολίτης θα μπορεί τις εξετάσεις και για τα προστατευόμενα μέλη της οικογένειάς του. Προς το παρόν ψηφιακά θα μπορούν να βρεθούν εξετάσεις και νοσηλείες που έχουν πραγματοποιηθεί στις ανωτέρω μονάδες υγείας από 1η Σεπτεμβρίου 2022 και ύστερα.  Προσεχώς θα προστεθούν δεδομένα από όλες τις δημόσιες και ιδιωτικές δομές υγείας της χώρας, καθώς και προγενέστερο ιστορικό.

Συγκεκριμένα στο MyHealth app  ο πολίτης θα μπορεί να διαχειριστεί ιατρικές συνταγές, παραπεμπτικά, βεβαιώσεις και ραντεβού πρωτοβάθμιας περίθαλψης. Προσεχώς στην εφαρμογή θα προστεθούν τα αποτελέσματα απεικονιστικών εξετάσεων και η δυνατότητα προβολής του ιατρικού ιστορικού από τον προσωπικό ιατρό και εκάστοτε θεράποντα ιατρό με τη συγκατάθεση του ασθενούς.

Έκδοση  των ιατρικών εξετάσεων και των βεβαιώσεων νοσηλείας:

Ο πολίτης πρέπει να αναζητήσει τις αντίστοιχες καρτέλες της εφαρμογής MyHealth, το οποίο διατίθεται ήδη για κινητά με λογισμικό iOS και Android.  Ωστόσο  θα πρέπει να έχει κάνει άυλη συνταγογράφηση (ehealth.gov.gr). Επίσης, ο πολίτης μπορεί να εκδώσει τα παραπάνω έγγραφα και μέσω του gov.gr, στην ενότητα «Υγεία και πρόνοια» και την υποενότητα «Φάκελος υγείας» ή απευθείας στο myhealth.gov.gr.

Η  ταυτοποίηση του πολίτη γίνεται σε πρώτο επίπεδο με τους κωδικούς στο Taxisnet και κατόπιν με την καταχώριση κωδικού μιας χρήσης (OTP – One Time Password), ο οποίος αποστέλλεται σε αριθμό κινητού τηλεφώνου που ο πολίτης έχει επιβεβαιώσει στο Εθνικό Μητρώο Επικοινωνίας (ΕΜΕπ – notify.gov.gr).

Άξιο λόγου είναι ότι το MyHealth τέθηκε σε λειτουργία  από τον Αύγουστο του 2021.  Από την ΗΔΙΚΑ ΑΕ. Μάλιστα για το έργο αυτό η ΗΔΙΚΑ βραβεύτηκε από τον Παγκόσμιο Σύνδεσμο Υπηρεσιών Καινοτομίας και Τεχνολογίας WITSA.

Πηγη: https://virus.com.gr/

Ελπίδες γεννούν οι εγκρίσεις νέων φαρμάκων για τους ασθενείς, αλλά η  επιφυλακτικότητα των εγκριτικών αρχών έχει μεταφραστεί σε ένα πολύ μικρότερο εκτιμώμενο σύνολο για το δυναμικό πωλήσεων του top 10 σε σύγκριση με πέρυσι. Το 2022, το δυναμικό των εκτιμώμενων πωλήσεων για τα 10 κορυφαία φάρμακα από την ετήσια έκθεση της Evaluate Vantage ανήλθε σε 26,9 δισεκατομμύρια δολάρια, ενώ για το 2023, είναι μόλις 17,5 δισεκατομμύρια δολάρια.

Στο ομιχλώδες τοπίο για το Αλτσχάιμερ το Leqembi της Eisai λειτουργεί με παρόμοιο τρόπο με το donanemab, που δημιουργησε σχεδόν σκάνδαλο για τον FDA πέρυσι,  φέρνει λίγο ήλιο, σύμφωνα με όσα δημοσιεύει το Fiercepharma. Στον ορίζοντα υπάρχουν αρκετές πρώτες εγκρίσεις, μεταξύ άλλων για τη θεραπεία της Apellis για τη γεωγραφική ατροφία (GA)  και  ένα εμβόλιο κατά του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού που έρχεται από την GSK, προστατεύοντας από έναν κοινό ιό του κρυολογήματος που μπορεί να αποβεί μοιραίος για τους πολύ ηλικιωμένους και τους πολύ νέους καθώς και μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία της Sarepta/Roche για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD), μια γενετική πάθηση που πλήττει τα νεαρά αγόρια και εξασθενεί σοβαρά τους μύες τους, αποβιώνοντας τελικά μοιραία πριν από τη μέση ηλικία. Ωστόσο, εκπληκτικές καινοτομίες σε αυτόν τον κατάλογο δεν σημαίνει ότι θα κατακτήσουν και την πρωτιά στη φαρμακοβιομηχανία, λόγω υψηλών κινδύνων όσον αφορά τη ρύθμιση και την αποζημίωση, καθώς και άγνωστα στοιχεία όσον αφορά τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα.

1. Eisai και Biogen με το lecanemab για το  Αλτσχάιμερ

Στις εκτιμήσεις της ετήσιας έκθεσης της Evaluate Vantage όσον αφορά τις μελλοντικές δυνατότητες πωλήσεων είναι μια θεραπεία για τη νόσο του Alzheimer. Στην κορυφή βλέπει η Evaluate την Eisai  και την Biogen με το lecanemab, για τη νόσο Αλτσχάιμερ που εγκρίθηκε τον Ιανουάριο ως Leqembi, με εκτιμώμενες πωλήσεις 3 δισεκατομμυρίων δολαρίων έως το 2028.  Ωστόσο θα πρέπει να κρατούν «μικρό καλάθι» όπως έδειξε η πορεία του Aduhelm το οποίο είχε προδιαγραφεί ως ένα σημαντικό blockbuster, αλλά αμέσως μετά την έγκρισή του οι δημιουργοί του φαρμάκου Biogen και Eisai είδαν μια εμπορική αποτυχία . Η υψηλή τιμή του σε συνδυασμό με την αμφισβητούμενη ασφάλεια και αποτελεσματικότητά του ήταν απλά πολύ μεγάλη για να την αντέξει η αγορά και, παρά το γεγονός ότι ήταν το πρώτο νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ εδώ και περισσότερα από 15 χρόνια.

2. Sarepta και Roche με το SRP-9001 για τη  Δυστροφία Duchenne, DMD

Είναι δεύτερο σε αυτόν τον κατάλογο, με εκτιμώμενες πωλήσεις ύψους 2,2 δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2028, η Evaluate Vantage προειδοποιεί ότι η εμπορική επιτυχία του SRP-9001 των Sarepta και Roche στις ΗΠΑ δεν είναι καθόλου εγγυημένη. (Hailshadow/iStock/Getty Images Plus)

Το SRP-9001 λειτουργεί ως γονιδιακή θεραπεία και έχει σχεδιαστεί για να παραδίδει το γονίδιο που κωδικοποιεί τη μικροδυστροφίνη στον μυϊκό ιστό, ώστε να προτρέπει την παραγωγή της πρωτεΐνης μικροδυστροφίνης. Οι ασθενείς με DMD έχουν μια μετάλλαξη στο γονίδιο DMD και δεν μπορούν να παράγουν την πρωτεΐνη από μόνοι τους, οδηγώντας σε προοδευτική απώλεια της μυϊκής δύναμης.

Οι προβλέψει είναι δύσκολε λόγω περιορισμένου αριθμού ληπτών , του νέου θεραπευτικού τομέα και του κόστους. Ερωτήματα παραμένουν επίσης σχετικά με την ασφάλεια, ένα ζήτημα που έχει καταδιώξει τις γονιδιακές θεραπείες στο παρελθόν, καθώς και τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητά της. Η Sarepta εξακολουθεί να προχωράει, καθώς έλαβε ταχεία επανεξέταση από τον FDA πέρυσι, με ημερομηνία του Prescription Drug User Fee Act την 29η Μαΐου, αν και αυτή θα μπορούσε να παραταθεί ή ακόμη και να εγκριθεί νωρίτερα. Όσο για την χρηματοδότησηΟ διευθύνων σύμβουλος της βιοφαρμακευτικής εταιρείας Doug Ingram δήλωσε σε συνέντευξή του στο Fierce Biotech τον Νοέμβριο ότι η εταιρεία συγκέντρωσε περισσότερα από ένα δισεκατομμύριο δολάρια κατά τη διάρκεια του τρίτου τριμήνου “για να διασφαλίσουμε ότι διαθέτουμε τους απαραίτητους πόρους για την πλήρη προετοιμασία και την επιτυχή κυκλοφορία του SRP-9001”.

3. Apellis για ατροφία

Με δεδομένο ότι υπάρχει περίπου 1 εκατομμύριο Αμερικανών που ζει με ατροφία η Apellis Pharmaceutical  εκτιμάται ότι θα μπορούσε να έχει πωλήσεις ύψους 2,2 δισεκατομμυρίων δολαρίων μέχρι το 2028. Η Apellis ελπίζει ότι η βελτιωμένη εκδοχή της πεγκετακοπλάνης, το δραστικό συστατικό του φαρμάκου Empaveli της φαρμακευτικής εταιρείας για σπάνιες ασθένειες, μπορεί να περάσει τη γραμμή τερματισμού του FDA φέτος και να γίνει το πρώτο νέο φάρμακο για τη γεωγραφική ατροφία (ΓΑ). Εφόσον συμβεί θα αποτελέσει έγκριση-σταθμό αφού δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για την πάθηση αυτή, μια προχωρημένη μορφή εκφύλισης της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία και οδηγεί τελικά σε απώλεια όρασης και τύφλωση στους ηλικιωμένους. Ωστόσο, οι αναλυτές της Evaluate σημειώνουν ότι εξακολουθεί να υπάρχει μεγάλος κίνδυνος εδώ για την Apellis, όχι μόνο από προηγούμενες αποτυχίες στον κλάδο, αλλά και από εσωτερικά ζητήματα. Ακόμη, υπάρχει  αβεβαιότητα όσον αφορά τα κλινικά δεδομένα του φαρμάκου, καθώς έχουμε δεδομένα μόνο από μία από τις δύο δοκιμές φάσης 3 της εταιρείας. Επίσης η οφθαλμολογική επιτροπή του FDA δεν έχει ακόμη επαναλάβει τις ακροάσεις της επιτροπής της στον απόηχο του COVID-19.

4. Lilly με το  Donanemab για το  Αλτσχάιμερ

Το  φάρμακο αυτό βρισκόταν στην πραγματικότητα και στη λίστα με τα 10 κορυφαία φάρμακα της Evaluate για το 2022. Από πέρυσι είχαν δοθεί προβλέψεις για το φάρμακο της Eli Lilly donanemab με εκτιμώμενες πωλήσεις το 2026 αξίας τεράστιων 6 δισεκατομμυρίων δολαρίων. Ωστόσο, δεν έλαβε έγκριση και επιστρέφει και πάλι στη φετινή λίστα, καταλαμβάνοντας την 4η θέση, αλλά με σημαντικά χαμηλότερες εκτιμήσεις για τις πωλήσεις, μόλις 1,9 δισ. δολάρια έως το 2028. Σημειώνεται ότι ο FDA απέρριψε την έγκριση ταχείας παρακολούθησης της Lilly για το donanemab, λέγοντας ότι χρειάζονται περισσότερα δεδομένα και ότι η εταιρεία θα πρέπει να υποβάλει αίτηση για παραδοσιακή επανεξέταση, κάτι που θα μεταθέσει το όποιο «ναι»του FDA για το επόμενο έτος. Η Lilly αποφάσισε να κρατήσει τα πυρά της στην αναζήτηση έγκρισης για το φάρμακο, που ήρθε μετά την εμπορική αποτυχία του φαρμάκου Aduhelm της Eisai και της Biogen για τη νόσο Alzheimer και η ρυθμιστική διαμάχη γύρω από αυτό προώθησε σαφώς μια παύση.

5. εμβόλιο για τον ιό RSV

Η GSK ελπίζει να λάβει φέτος την πρώτη έγκριση για ένα εμβόλιο για τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό (RSV), το οποίο θα μπορούσε να αποφέρει πωλήσεις blockbuster για τη μεγάλη φαρμακευτική εταιρεία του Ηνωμένου Βασιλείου.Η GSK θα αντιμετωπίσει σχεδόν αμέσως μια βασική μάχη στις ΗΠΑ με την Pfizer για μερίδιο αγοράς, η οποία παρασκευάζει το δικό της αντίπαλο εμβόλιο RSV, με αμφότερα να μπορούν ενδεχομένως να εγκριθούν τον Μάιο. Το RSVPreF3 OA, εμβόλιο για ηλικιωμένους ενήλικες για τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό εκτιμάται ότι μπορεί να φθάσει πωλήσεις το  2028 αξίας 1,8 δισ. δολάρια. Έως τώρα έχουν γίνει αρκετές απόπειρες για ένα εμβόλιο, αλλά ο δρόμος ήταν γεμάτος με πισωγυρίσματα και αποτυχίες. Η GSK ελπίζει  σε μια απόφαση του FDA μέχρι τις 3 Μαΐου. Το εμβόλιό της πέτυχε το στόχο σε μια δοκιμή φάσης 3 σε ενήλικες μεγαλύτερης ηλικίας το περασμένο καλοκαίρι, η οποία έδειξε ότι το ερευνητικό της εμβόλιο παρήγαγε στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική μείωση των περιπτώσεων νόσου του κατώτερου αναπνευστικού συστήματος που προκαλείται από τον RSV σε ενήλικες ηλικίας 60 ετών και άνω.Η GSK ήλπιζε να αναπτύξει ένα εμβόλιο τόσο για τα βρέφη όσο και για τα άτομα ηλικίας 60 ετών και άνω, αλλά μια ανησυχία για την ασφάλεια στη δοκιμή του εμβολίου για τις μητέρες κατέστρεψε τα σχέδια για τα πρώτα.

6. Το epcoritamab της AbbVie για τον κακρίνο

Το epcoritamab της AbbVie και της Genmab θα εισέλθει σε μια αγορά που θερμαίνεται για τα διειδικά αντισώματα με στόχο τον καρκίνο. Η μάχη των διειδικών για την αγορά των CD20 διειδικών λεμφωμάτων μαίνεται εδώ και καιρό κάπως αθόρυβα. Η ημερομηνία ένα Prescription Drug User Fee Act ορίστηκε στις 21 Μαΐου. Το διειδικό αντίσωμα CD3xCD20 φαίνεται ότι είναι έτοιμο να ανταγωνιστεί το Lunsumio της Roche, το πρώτο στην κατηγορία του, μαζί με ένα υποψήφιο της Regeneron, το odronextamab. Οι θεραπείες λειτουργούν με τη σύνδεση με το CD20 στα κακοήθη Β κύτταρα και το CD3 στα Τ κύτταρα για τη θανάτωση των καρκινικών κυττάρων, προσφέροντας αποτελεσματικότητα όπως οι CAR-T χωρίς την πολυπλοκότητα των κυτταρικών θεραπειών. Εάν εγκριθεί, το epcoritamab μπορεί να ξεχωρίσει ως το πρώτο υποδόριο διειδικό αντίσωμα που θα εγκριθεί στην αγορά του λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων.Τον περασμένο Ιούνιο, οι εταίροι αποκάλυψαν ελπιδοφόρα αποτελέσματα από μια δοκιμή φάσης 2 στο λέμφωμα. Το  epcoritamab απέδειξε ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης 63% και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 39% με  διάμεση διάρκεια της ανταπόκρισης ήταν 12 μήνες. Σχεδόν το 90% των ατόμων με πλήρη ανταπόκριση δεν είχαν υποτροπιάσει έως τους εννέα μήνες, πράγμα που σημαίνει ότι η ομάδα αυτή δεν είχε ακόμη φτάσει τη διάμεση διάρκεια της ανταπόκρισης. Όσον αφορά την ασφάλεια, το 2,5% των συμμετεχόντων υπέστη σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών βαθμού 3 με διάμεση έναρξη 20 ώρες μετά την υποδόρια ένεση και διάμεσο χρόνο υποχώρησης 48 ώρες.Τώρα, οι εταιρείες δοκιμάζουν την υποδόρια epcoritamab σε διάφορους τύπους λεμφώματος. Στο ASH 2022, οι δύο ανακοίνωσαν τα πρώτα αποτελέσματα για έναν συνδυασμό epcoritamab συν Rituxan και Revlimid της Bristol Myers Squibb σε νεοδιαγνωσθέν οζώδες λέμφωμα, ο οποίος απέδειξε ποσοστό ανταπόκρισης 90%. Το odronextamab της Regeneron επιδιώκει επίσης αυτή την ένδειξη, έχοντας συγκεντρώσει ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης 82% σε δοκιμή φάσης 2. Ωστόσο, οι μελέτες της Regeneron έχουν αμαυρωθεί από ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία, θανάτους και εγκαταλείψεις.Όσον αφορά τις προσφορές της AbbVie και της Genmab, οι δύο εταιρείες υπέβαλαν αιτήσεις στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων τον Οκτώβριο για τη χρήση των θεραπειών σε υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα μεγάλων κυττάρων Β μετά από δύο ή περισσότερες σειρές συστηματικής θεραπείας.

7. Zuranolone της Sage Therapeutics για την κατάθλιψη

Η Ζουρανολόνη έχει στόχο την κατάθλιψη εν γένει και την κατάθλιψη μετά τον τοκετό. Η αγορά ψυχικής υγείας είναι ιστορικά γεμάτη με κενά στις θεραπευτικές επιλογές. Από τότε που οι εκλεκτικοί αναστολείς επαναπρόσληψης σεροτονίνης (SSRIs) εμφανίστηκαν στην αγορά τη δεκαετία του ’90, οι εγκρίσεις για καινοτόμες θεραπείες ήταν ελάχιστες και πολύ σπάνιες, αφήνοντας μια μεγάλη ανεκπλήρωτη ανάγκη για τους ασθενείς με καταθλιπτικές διαταραχές. Εφόσον λάβουν έγκριση οι  Biogen και Sage Therapeutics, η ζουρανολόνη θα αποτελέσει μια πρωτοποριακή επιλογή για δύο υποεξυπηρετούμενες αγορές. Εκτιμάται ότι θα μπορούσε να αποφέρει  έως το 2028 1,5 δισ. δολάρια.

Πρόκειται για από του στόματος φάρμακο και θα χορηγείται σε θεραπεία δύο εβδομάδων, μία φορά την ημέρα. Στοχεύοντας στον υποδοχέα GABA-A, το φάρμακο θα αλλάζει το «παιχνίδι», αντιμετωπίζοντας ένα καταθλιπτικό επεισόδιο με μια σύντομη πορεία «κατά περίπτωση». Σε μια δοκιμή φάσης 3 της ζουρανολόνης στη ΜΔΣ πέτυχε τον κύριο στόχο της, δηλαδή τη βελτίωση των συμπτωμάτων της κατάθλιψης σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, έχασε ορισμένα δευτερεύοντα τελικά σημεία και οι επιδράσεις του φαρμάκου άρχισαν να μειώνονται γύρω στην 42η ημέρα. Όμως το φάρμακο απέδειξε αναμφίβολα την αξία του στην PPD σε μια δοκιμή φάσης 3, ξεπερνώντας το εικονικό φάρμακο σε μια κλίμακα κατάθλιψης σε τέσσερα διαφορετικά χρονικά σημεία.

8. Mirikizumab της Lilly για Κολίτιδα του έλκους, νόσος του Crohn

Σε μια δοκιμή φάσης 3 πριν από τρία χρόνια, η mirikizumab  έχει δοκιμαστεί και για την ψωρίαση πλάκας, στοχεύει στην υπομονάδα p19 της IL-23- το μιρικιζουμάμπη έχει την ευκαιρία να κάνει θραύση ως πρώτη στην κατηγορία της θεραπείας στην UC και τρίτη στην κατηγορία της στη νόσο του Crohn. Εικτιμάται ότι θα φέρει στα ταμεία της εταιρείας   έως το 2028: 1,2 δισ. δολάρια.

Για την αντιμετώπιση της συγκεκριμένης νόσου, η Lilly δίνει αγώνα δρόμου με περισσότερους από 12 υποψήφιους που βρίσκονται τώρα σε δοκιμές φάσης 2β ή φάσης 3, πολλοί από τους οποίους έχουν υποσχόμενους νέους μηχανισμούς δράσης και νέες οδούς χορήγησης, σύμφωνα με την εταιρεία αναλύσεων GlobalData. Το  mirikizumab εκτιμάται ότι θα εγκριθεί πρώτο και θα ανταγωνιστεί τις δυνατότητες του obefazimod της Abivax και του cobitolimod της InDex Pharmaceuticals. Επίσης, το Entyvio της Takeda μαζί με το Skyrizi και το Tremfya είναι υποψήφια.   Ωστόσο, εάν  εγκριθεί πρώτο  ως αναστολέας της IL-23 θα συμβάλει στην καθιέρωση της Eli Lilly ως βασικού παίκτη στην αγορά UC.

Επειδή πολλοί ασθενείς χάνουν την ανταπόκριση στα βιολογικά φάρμακα, το mirikizumab θα μπορούσε να καλύψει  ένα θεραπευτικό κενό. Επίσης ως  εναλλακτικός μηχανισμός δράσης του θα μπορούσε να είναι η απάντηση για ασθενείς που έχουν δυσανεξία ή αντοχή σε αναστολείς του TNF, όπως το Humira της AbbVie ή το Enbrel της Amgen.

9. Etrasimod της Pfizer για την κολίτιδα

Με την  εξαγοράς της Arena Pharmaceuticals έναντι 6,7 δισεκατομμυρίων δολαρίων, η Pfizer απέκτησετο υποψήφιο φάρμακο για την ελκώδη κολίτιδα (UC) etrasimod,  το οποίο πέτυχε σε ένα ζευγάρι δοκιμών φάσης 3, υποδηλώνοντας ότι ο επιλεκτικός διαμορφωτής της 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης (S1P-1) έχει δυνατότητες για να καταστεί blockbuster, με εκτιμώμενες πωλήσεις έως το  2028 1,2 δισ. δολάρια.Τον Δεκέμβριο του 2022, ο FDA αποδέχθηκε την αίτηση της Pfizer για νέο φάρμακο, θέτοντας την σε τροχιά έγκρισης το δεύτερο εξάμηνο του 2023. Οι ρυθμιστικές αρχές στην Ευρώπη έκαναν το ίδιο, με την απόφαση να αναμένεται το πρώτο εξάμηνο του 2024. Οι αποδοχές βασίστηκαν σε δεδομένα από τις μελέτες ELEVATE UC 12 και ELEVATE UC 52, οι οποίες έδειξαν ποσοστά κλινικής ύφεσης 25% και 32% στις 12 και 52 εβδομάδες, αντίστοιχα, σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή UC, σε σύγκριση με ποσοστά 15% την Εβδομάδα 12 και 6,7% την Εβδομάδα 52 σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Ακόμη επιτεύχθηκαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της ενδοσκοπικής βελτίωσης, της συμπτωματικής ύφεσης και της επούλωσης του βλεννογόνου στις εβδομάδες 12 και 52, καθώς και της ύφεσης χωρίς κορτικοστεροειδή και της παρατεταμένης κλινικής ύφεσης την εβδομάδα 52.

Θα μπορούσε να είναι η αρχή για  μια άπαξ ημερησίως χορηγούμενη θεραπεία ανοσοφλεγμονωδών νόσων, ενδεχόμενο που  βρίσκεται επίσης υπό διερεύνηση για την γυροειδή αλωπεκία, την ατοπική δερματίτιδα, τη νόσο του Crohn και την ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα. Ο πρωταρχικός ανταγωνισμός της etrasimod στην UC φαίνεται να είναι το φάρμακο S1P Zeposia της Bristol Myers Squibb, το οποίο εγκρίθηκε για την UC τον Μάιο του 2021 και διερευνάται στις ίδιες ενδείξεις με την etrasimod.

10. Sotatercept των Sotateratecept και Merck για τη Πνευμονική αρτηριακή υπέρταση

Η  απόκτηση της σοτατερσέπτη ήταν ο κύριος στόχος της συμφωνίας ύψους 11,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων της Merck για την εξαγορά της Acceleron το 2021. Θεωρήθηκε ότι μπορεί να αποτελέσει την αναγκαία επανάσταση για τη διαμόρφωση της νόσου στην πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ). Σύμφωνα με την ετήσια έκθεση μπορεί να διασφαλίσει πωλήσεις έως το 2028 1 δισ. δολάρια. Η Sotatercept, μια πρωτεΐνη σύντηξης πρώτης στην κατηγορία της, αποτέλεσε στόχο της Merck στην προσπάθειά της να διαφοροποιηθεί από την ανοσο-ογκολογία και τη θεραπεία σούπερ σταρ για τον καρκίνο Keytruda. Τα  θετικά κορυφαία στοιχεία που δημοσιεύθηκαν από μια δοκιμή φάσης 3 τον Οκτώβριο του 2022 έχουν προωθήσει τους αναλυτές να προσδιορίσουν τότε τις μέγιστες πωλήσεις της sotatercept στα 2 δισεκατομμύρια δολάρια.

Η σοτατερσέπτη είναι μια πρόσθετη θεραπεία στην καθιερωμένη θεραπεία. Με τον νέο μηχανισμό δράσης του, που στοχεύει στη σηματοδότηση του BMPR-II, το sotatercept θα μπορούσε ενδεχομένως να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία της ΠΑΥ σε αντίθεση με τις τρέχουσες θεραπείες που στοχεύουν απλώς στα συμπτώματα μέσω της διαστολής των αιμοφόρων αγγείων. Ενώ οι τρέχουσες θεραπείες προσφέρουν ανακούφιση, δεν είναι θεραπευτικές. Η αξία του sotatercept ενισχύεται επίσης από το γεγονός ότι χορηγείται με ένεση κάτω από το δέρμα. Στην καταχωριστική μελέτη STELLAR με 324 ασθενείς, εκείνοι που έλαβαν σοτατερσέπτη παρουσίασαν βελτίωση στη δοκιμασία περπατήματος έξι λεπτών σε σχέση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο σε 24 εβδομάδες. Οι ασθενείς με σοτατερσέπτη είδαν επίσης στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις σε οκτώ από τις εννέα δευτερογενείς μετρήσεις. Η Merck αναμένει να καταθέσει αίτηση για έγκριση στις αρχές του 2023.

Πηγη: https://virus.com.gr/

Πηγη: https://www.dikaiologitika.gr/

Τι αναφέρεται σε έκθεση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων σε σχέση με την πρόοδο που έχει συντελεστεί και τις επικείμενες εξελίξεις.

Οι ρυθμιστικές αρχές στην Ευρωπαϊκή Ένωση έχουν αναλάβει αρκετές πρωτοβουλίες τα τελευταία τέσσερα χρόνια για να αυξήσουν την αποτελεσματικότητα των παιδιατρικών ρυθμιστικών διαδικασιών και να τονώσουν την ανάπτυξη φαρμάκων για παιδιά. Η πρόοδος που έχει συντελεστεί παρουσιάζεται σε έκθεση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) και της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.

Στην έκθεση, που παρουσιάστηκε χθες, επισημαίνοντια ορισμένες από τις βασικές βελτιώσεις που επιφέρει το σχέδιο δράσης για τα παιδιατρικά φάρμακα και στο οποίο περιλαμβάνονται τα εξής:

• Ενισχυμένη εστίαση σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες: τα τελευταία τέσσερα χρόνια, ο EMA και οι σχετικοί φορείς έχουν πραγματοποιήσει σειρά επαφών, προκειμένου να υπάρξει ευαισθητοποίηση και ενίσχυση της έρευνας σε συγκεκριμένους τομείς, όπως ο παιδιατρικός καρκίνος και η φλεγμονώδης νόσος του εντέρου.
• Προσαρμογή των ρυθμιστικών διαδικασιών για την καλύτερη υποστήριξη της καινοτομίας: για τη διευκόλυνση της ανάπτυξης, οι ρυθμιστικές διαδικασίες έχουν προσαρμοστεί και οι διαδικασίες έχουν απλοποιηθεί συνολικά. Ένα σημαντικό αποτέλεσμα αυτής της εργασίας είναι η έναρξη μιας πιλοτικής φάσης για μια σταδιακή συμφωνία. Σκοπός είναι η δημιουργία καινοτόμων φαρμάκων, τα οποία δεν είναι διαθέσιμα σήμερα.
• Αυξημένη ευθυγράμμιση των απαιτούμενων δεδομένων μεταξύ των υπευθύνων για τη λήψη αποφάσεων. Για να διευκολυνθεί η συμβατότητα των απαιτήσεων μεταξύ των ρυθμιστικών αρχών, ο EMA ενίσχυσε τη συνεργασία του με διεθνείς εταίρους. Υπήρξε, επίσης, συνεργασία μέσω του ευρωπαϊκού δικτύου παιδιατρικής έρευνας στον EMA (Enpr-EMA) για την ευθυγράμμιση των διεθνών απαιτήσεων για την έγκριση και τα πρότυπα παιδιατρικών κλινικών δοκιμών.

Το 2017, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή δημοσίευσε μια δεκαετή έκθεση σχετικά με την εφαρμογή του κανονισμού για την παιδιατρική. Αυτή η έκθεση έδειξε μια συνολική επιτυχία του κανονισμού με αύξηση των εγκεκριμένων φαρμάκων για παιδιά, αλλά εντόπισε επίσης ορισμένες προκλήσεις, σημειώνοντας ιδίως ότι ορισμένοι θεραπευτικοί τομείς (ογκολογία, νεογνολογία) εξακολουθούν να στερούνται επαρκών εξελίξεων για τα παιδιά.

Ο Κανονισμός για τα παιδιατρικά φάρμακα τέθηκε σε ισχύ στην ΕΕ το 2007, προκειμένου για να ενθαρρύνει τους παρασκευαστές να ερευνούν και να αναπτύσσουν φάρμακα για συγκεκριμένες θεραπευτικές ανάγκες των παιδιών, χρησιμοποιώντας ένα σύστημα ανταμοιβών και υποχρεώνοντας τους προγραμματιστές να σχεδιάσουν ειδικά την ανάπτυξη του φαρμάκου.

Το σχέδιο ανάπτυξης παιδιατρικού φαρμάκου στοχεύει στη διασφάλιση της λήψης των απαραίτητων δεδομένων, μέσω μελετών σε παιδιά, για την υποστήριξη της έγκρισης ενός παιδιατρικού φαρμάκου. Όλες οι αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας νέων φαρμάκων πρέπει να περιλαμβάνουν τα αποτελέσματα των μελετών, όπως περιγράφονται στο συμφωνημένο σχέδιο, εκτός εάν το φάρμακο εξαιρείται λόγω αναβολής ή παραίτησης.

Πηγές:
ΕΜΑ

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

Μια διδάκτορ της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Κρήτης είναι μεταξύ των  νέων Ευρωπαίων  επιστημόνων που διακρίθηκαν από το Ευρωπαϊκό Συμβούλιο Έρευνας (ΕΣΕ) για το 2022. Η Μαρία Τσουμακίδου επικεφαλής ερευνητικής ομάδας στο Ινστιτούτο Βιοϊατρικών Ερευνών «Αλέξανδρος Φλέμινγκ» με την ομάδα της διεξάγουν έρευνα που αναμένεται να βοηθήσει την ανοσοθεραπεία.

Η επιβράβευση μεταφράζεται σε χρηματοδότηση ύψους 2 εκατομμυρίων ευρώ  για τον κάθε επιστήμονα για να εργαστεί σε συγκεκριμένο ερευνητικό έργο για τα επόμενα πέντε χρόνια.  Δείτε εδώ τους διακριθέντες: ERC Consolidator Grants 2022 Συγκεκριμένα, η πνευμονολόγος Μαρία Τσουμακίδου με την ομάδα της μελετούν τους μηχανισμούς της ανοσίας κατά του καρκίνου με στόχο την εξεύρεση νέων ανοσοθεραπειών. Το έργο τους αφορά την περαιτέρω μελέτη των ινοβλαστών και τη μοντελοποίηση διαταραχών σε όγκους του πνεύμονα. Η έρευνα εκτιμάται ότι θα συμβάλει στην ανοσοθεραπεία. Ειδικότερά, η δρ Τσουμακίδου  διευθύνει  μια διεθνή κοινοπραξία ακαδημαϊκών και βιομηχανικών φορέων που  εστιάζουν στην ανάπτυξη των πρώτων βρογχοσκοπικών βιοψιών σε τσιπ, σύμφωνα με το τοπικό μέσο politikakritis.gr. Ήδη το εργαστήριό της  διακρίθηκε χάρη στο εντοπισμό ενός νέου τύπου κυττάρων του πνεύμονα, που ανήκουν στην κατηγορία των ινοβλαστών. Αυτά τα κύτταρα παρουσιάζουν καρκινικά αντιγόνα και αυξάνουν την επιβίωση των αντικαρκινικών λεμφοκυττάρων.

Στόχος της ομάδας πλέον είναι να βρεθούν πιο σύνθετες προσεγγίσεις για την αντιμετώπιση των καρκινικών κυττάρων και την αναγνώριση αυτών από τα λεμφοκύτταρα μέσα από τα καρκινικά αντιγόνα. Κατά το μέχρι τώρα επικρατών μοντέλο ανοσίας, τα λεμφοκύτταρα  πρέπει να έρθουν σε μία μόνο επαφή με το καρκινικό αντιγόνο στους λεμφαδένες του ασθενούς. Η νέα έρευνα προτείνει άλλο μοντέλο, καθώς τα λεμφοκύτταρα φθάνουν στον όγκο, πρέπει να έρθουν τοπικά και σε δεύτερη επαφή με το καρκινικό αντιγόνο. Το νέο μοντέλο  ανακοινώθηκε στα κορυφαία σε παγκόσμιο επίπεδο επιστημονικά περιοδικά Nature Reviews Cancer και Journal of Experimental Medicine σύμφωνα με την Ελληνίδα ερευνήτρια.

Το συγκεκριμένο έργο υπεβλήθηκε στο ERC και επιλέχθηκε για χρηματοδότηση  με στόχο την περαιτέρω μελέτη των ινοβλαστών, των αλληλεπιδράσεών τους με άλλα κύτταρα και των δικτύων που καθορίζουν τη γονιδιακή τους έκφραση. Μέσα από την έρευνα αυτή  επιχειρείται να βρεθούν νέοι μέθοδοι ανοσοθεραπείας, με βάση την ενδυνάμωση των κυττάρων που παρουσιάζουν καρκινικά αντιγόνα. Αξίζει να σημειωθεί ότι για  το συγκεκριμένο ερευνητικό έργο είχε καταθέσει αίτηση για χρηματοδότηση η κ. Τσουμακίδου  από άλλο πρόγραμμα, αλλά  τότε δεν έλαβε το «πράσινο φως». Από ότι φαίνεται τώρα η προσπάθειά της ομάδα δικαιώνεται και ο επιμμένων νικά.

Πηγη: https://virus.com.gr/