Για πρώτη φορά ελληνικό κέντρο γίνεται δεκτό στο δίκτυο μελετών των καλύτερων της Ευρώπης. Η καθηγήτρια του ΑΠΘ Ε. Χατζηαγόρου μιλά στο iatronet.gr για το παρόν και το μέλλον των θεραπειών.
Το Παιδιατρικό Κέντρο Κυστικής Ίνωσης στη Γ’ Παιδιατρική Κλινική του ΑΠΘ στο Ιπποκράτειο νοσοκομείο Θεσσαλονίκης και το Κέντρο Κυστικής Ίνωσης Ενηλίκων της Πνευμονολογικής Κλινικής ΑΠΘ στο νοσοκομείο “Γ. Παπανικολάου”, έγιναν δεκτά από κοινού στο Δίκτυο Κλινικών Μελετών της Εταιρείας Κυστικής Ίνωσης (Clinical Trials Network, European Cystic Fibrosis Society – CTN-ECFS).
Η εξέλιξη, που ανακοινώθηκε πριν από λίγες μέρες στη συνάντηση του Δικτύου στις Βρυξέλλες, σηματοδοτεί την είσοδο της Ελλάδας στον ευρωπαϊκό “χάρτη” των κλινικών μελετών για τη σπάνια σοβαρή νόσο και δίνει τη δυνατότητα στους 850 Έλληνες ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε μελέτες για νέες θεραπείες, που θα βελτιώσουν περαιτέρω την ποιότητα ζωής και το προσδόκιμο επιβίωσής τους.
Η πρωτοβουλία ανήκει στην κ. Ελπίδα Χατζηαγόρου (φωτογραφία αριστερά), καθηγήτρια Παιδιατρικής – Παιδιατρικής Πνευμονολογίας και υπεύθυνη της παιδιατρικής Μονάδας Κυστικής Ίνωσης στο Ιπποκράτειο, από κοινού με την καθηγήτρια Πνευμονολογίας υπεύθυνη της Μονάδας Ενηλίκων στο “Γ. Παπανικολάου”, κ. Κατερίνα Μανίκα (φωτογραφία δεξιά). Οι δύο μονάδες εντάχθηκαν στο ευρωπαϊκό Δίκτυο ως ενιαίο Κέντρο
Η κ. Χατζηαγόρου μιλάει στο iatronet.gr για την σημασία της εξέλιξης, για τις καινοτόμες θεραπείες που μετατρέπουν την κυστική ίνωση από θανατηφόρα σε χρόνια διαχειρίσιμη νόσο, καθώς και για την συνεχιζόμενη έρευνα αναφορικά με την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών.
Τι σημαίνει η ένταξη στο Δίκτυο
Στο Δίκτυο Κλινικών Μελετών της Εταιρείας Κυστικής Ίνωσης συμμετέχουν 68 μεγάλα κέντρα (Centers of Excellence) από 20 διαφορετικές χώρες, που φροντίζουν συνολικά 26.000 ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με κυστική ίνωση. Στη διάρκεια της πρόσκλησης για την ανατολική γεωγραφική επέκταση του Δικτύου, που είχε ως όριο την Ιταλία, κατέθεσαν αιτήσεις για ένταξη 33 κέντρα, από τα οποία έγιναν δεκτά τα 14, μεταξύ αυτών και οι δύο μονάδες του ΑΠΘ. Η τιμητική εξέλιξη καταδεικνύει την ποιότητα των υπηρεσιών που παρέχουν οι ελληνικές Μονάδες σε αυτή την ευαίσθητη ομάδα ασθενών.
“Η κυστική ίνωση ανήκει στις σπάνιες παθήσεις, με λίγους ασθενείς, αλλά με πολύ σοβαρή επίπτωση στο προσδόκιμο ζωής τους. Για το λόγο αυτό είναι πολύ σημαντικό οι μελέτες να γίνονται σε όσο το δυνατό μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, από διάφορα κέντρα, με στόχο να φέρουν γρήγορα νέα ασφαλή και αποτελεσματικά φάρμακα. Αυτός είναι και ο λόγος δημιουργίας του ευρωπαϊκού δικτύου”, εξηγεί η κ. Χατζηαγόρου και συμπληρώνει. “Με την συμμετοχή μας ως κέντρο από την Ελλάδα, δίνουμε πρόσβαση και στους Έλληνες ασθενείς, οι οποίοι μπορούν να συμμετέχουν σε κάποιες πολύ σημαντικές μελέτες”.
Στο Εθνικό Μητρώο Κυστικής Ίνωσης, που είναι συνδεδεμένο με το αντίστοιχο Πανευρωπαϊκό, είναι καταγεγραμμένοι περίπου 850 ασθενείς, σε ένα σύνολο 54.000 στην Ευρώπη.
Τροποποιητές CFTR και γονιδιακές θεραπείες
Επαναστατικές θεραπείες των τελευταίων λίγων ετών έχουν φέρει θεαματική βελτίωση στην εικόνα της νόσου και στο προσδόκιμο επιβίωσης των ασθενών.
“Μέχρι πριν από την τελευταία πενταετία η θεραπεία της κυστικής ίνωσης ήταν καθαρά συμπτωματική. Η κλασική φράση που την χαρακτηρίζει είναι πως πρόκειται για την πιο συχνή χρόνια θανατηφόρο πάθηση της λευκής φυλής”, σημειώνει η καθηγήτρια, προσθέτοντας πως αυτό το δεδομένο έχει αλλάξει ριζικά με τους τροποποιητές της CFTR πρωτείνης (CFTR modulators) που κυκλοφορούν στην Αμερική και στην Ευρώπη, και είναι σημαντικό ότι είναι διαθέσιμοι και στους Έλληνες ασθενείς από την πρώτη στιγμή που εγκρίθηκαν από τον ΕΜΑ.
“Αυτά τα φάρμακα που κυκλοφορούν τα τελευταία 5 – 6 χρόνια έχουν αλλάξει πραγματικά την εικόνα της ασθένειας. Έχει βελτιωθεί σε όλες τις εκφράσεις της, από την αναπνευστική λειτουργία και τις πνευμονικές εξάρσεις ως την ποιότητα ζωής, ακόμα και το προσδόκιμο επιβίωσης”, επισημαίνει, προσθέτοντας πως για το λόγο αυτό πλέον οι ενήλικες ασθενείς είναι περισσότεροι από τους παιδιατρικούς. “Η επιβίωση με τα καινούργια δεδομένα είναι στα 55 χρόνια παγκοσμίως. Αλλά για ένα παιδί που γεννιέται τώρα με κυστική ίνωση, σύμφωνα με διάφορα μοντέλα που έχουν δημοσιευτεί φαίνεται πως θα είναι γύρω στα 70 με 75 χρόνια, πλησιάζει δηλαδή το προσδόκιμο επιβίωσης ενός υγιούς ανθρώπου”, υπογραμμίζει.
Η έρευνα συνεχίζεται, τόσο σε ό,τι αφορά την εξέλιξη των τροποποιητών, όσο και σε γονιδιακές θεραπείες. “Ένα μειονέκτημα που έχουν οι τροποποιητές είναι ότι απευθύνονται σε ασθενείς με συγκεκριμένες μεταλλάξεις. Η κυστική ίνωση έχει 3.000 μεταλλάξεις και οι τροποποιητές απευθύνονται σε περίπου το 70% – 75% των ασθενών”, εξηγεί η κ. Χατζηαγόρου και καταλήγει: “Θα είναι πιο ευρέα τα όρια των μεταλλάξεων που θα έχουν ένδειξη στο μέλλον, αλλά με τη γονιδιακή θεραπεία δεν θα υπάρχει αυτός ο περιορισμός και ήδη τρέχουν αρκετές μελέτες σε αυτό το κομμάτι. Αυτό φαίνεται ότι θα είναι ένα επόμενο βήμα για τους ασθενείς μας”.
Πηγη:https://www.iatronet.gr/
