Εγκριση FDA στην ακριβότερη γονιδιακή θεραπεία παγκοσμίως

Για την μεταχρωματική λευκοδυστροφία
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη θανατηφόρα γενετική διαταραχή μεταχρωματική λευκοδυστροφία, ή MLD, θα έχει χονδρική τιμή 4,25 εκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που την καθιστά την πιο ακριβή θεραπεία παγκοσμίως. Το νέο φάρμακο εγκρίθηκε από τον FDA των ΗΠΑ και είναι η πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια ασθένεια, η οποία συνήθως οδηγεί στο θάνατο τα προσβεβλημένα παιδιά πριν γίνουν 7 ετών.Το σημαντικό κόστος των καινοτόμων φαρμάκων επωμίζονται δημόσια και ιδιωτικά προγράμματα ασφάλισης υγείας, συμπεριλαμβανομένων των κρατικών προγραμμάτων Medicaid, τα οποία καλύπτουν περίπου 4 στα 10 παιδιά στις ΗΠΑ. Οι κατασκευαστές γονιδιακών θεραπειών ισχυρίζονται ότι οι υψηλές τιμές τους αντικατοπτρίζουν τα μεγάλα οφέλη που απορρέουν από αυτές και επισημαίνουν ότι οι πρέπει να ανακτήσουν το μεγάλο κόστος της ανάπτυξης, των κλινικών δοκιμών και της κατασκευής τους. Ωστόσο οι ειδικοί στα θέματα πολιτικής της Υγείας επισημαίνουν ότι καθώς η λίστα των γενετικών θεραπειών με εξωφρενικές τιμές μεγαλώνει, τα συστήματα υγείας και οι ασφαλιστικές εταιρείες θα επιβαρύνονται όλο και περισσότερο και μπορεί να σταματήσουν να αποζημιώνονται γεγονός που θα περιορίσει την πρόσβαση των ασθενών.

 

 

Πηγη:HealthDaily