ΕΕ: Έγκριση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο CASGEVY, μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, όπως ανακοίνωσε χθες η Vertex Pharmaceuticals. Το CASGEVY έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), για τους οποίους ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSC) και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA). Το CASGEVY είναι η μόνη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί για τους παραπάνω ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) που πλέον αριθμούν πάνω από 8.000.

 

 

Πηγη:HeALTHdAILY