Νέοι κανόνες HTA και διαπραγμάτευσης στις καινοτόμες θεραπείες

Σημαντικές αλλαγές στον δρόμο που ακολουθεί ένα νέο φάρμακο μέχρι να φτάσει στην αποζημίωση προβλέπει το σχέδιο νόμου του υπουργείου Υγείας με νέα κριτήρια κλινικής και οικονομικής αξιολόγησης, βαθμολόγηση της πρόσθετης θεραπευτικής αξίας, παράλληλη αξιολόγηση βιοδεικτών, ισχυρότερη σύνδεση με το ευρωπαϊκό HTA. Οι νέοι κανόνες διαπραγμάτευσης συνθέτουν το νέο πλαίσιο.

Αναδιαμόρφωση του συστήματος με το οποίο τα νέα και καινοτόμα φάρμακα αξιολογούνται, διαπραγματεύονται και τελικά εντάσσονται στην αποζημίωση προβλέπει το σχέδιο νόμου του υπουργείου Υγείας που τέθηκε σε δημόσια διαβούλευση.

Οι αλλαγές συγκεντρώνονται κυρίως στα άρθρα 57 έως 64 και αφορούν ολόκληρη την αλυσίδα πρόσβασης: από την αξιολόγηση του κλινικού οφέλους και της πρόσθετης θεραπευτικής αξίας ενός νέου φαρμάκου, μέχρι τη διαπραγμάτευση της τιμής του, την ένταξή του στον Θετικό Κατάλογο ή στο Ταμείο Καινοτομίας και, όπου απαιτείται, την ταυτόχρονη αξιολόγηση του συνοδού βιοδείκτη.

Το ίδιο το σχέδιο νόμου θέτει ως στόχους τη βελτιστοποίηση και αναδιαμόρφωση της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας και τη διευκόλυνση της πρόσβασης των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες.

Νέος ρόλος για την Επιτροπή Αξιολόγησης

Το άρθρο 57 αναδιατυπώνει το έργο της Επιτροπής, η οποία ορίζεται πλέον ως Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης – Ε.Α.Α.Φ.Α.Χ.

Η Επιτροπή παραμένει στο υπουργείο Υγείας, έχει έδρα στον ΕΟΦ και υπάγεται στον υπουργό Υγείας. Στο έργο της εντάσσονται η γνωμοδότηση για την ένταξη ή απένταξη φαρμάκων από τον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, η αναθεώρηση του καταλόγου και η ένταξη ή απένταξη φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες.

Παράλληλα, η Επιτροπή αποκτά σαφέστερο ρόλο απέναντι στις ευρωπαϊκές διαδικασίες αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας και στο Ταμείο Καινοτομίας, ενώ θα μπορεί να γνωμοδοτεί και για τη θεραπευτική αξία ενός φαρμάκου σε σχέση με την ακάλυπτη ιατρική ανάγκη.

Επτά βασικά κριτήρια για την αξιολόγηση φαρμάκου

Μία από τις σημαντικότερες αλλαγές βρίσκεται στο άρθρο 59, όπου το σχέδιο νόμου περιγράφει αναλυτικά τα κριτήρια με τα οποία θα εξετάζεται ένα φαρμακευτικό προϊόν.

Η αξιολόγηση δεν περιορίζεται στην αποτελεσματικότητα του φαρμάκου. Η Ε.Α.Α.Φ.Α.Χ. καλείται να εξετάζει συνολικά:

• το κλινικό όφελος, με βάση τη σοβαρότητα και το φορτίο της νόσου, τη θνητότητα, τη νοσηρότητα και τα δεδομένα ασφάλειας,
• την πρόσθετη θεραπευτική αξία έναντι των ήδη διαθέσιμων αποζημιούμενων θεραπειών,
• την αξιοπιστία των δεδομένων των κλινικών μελετών,
• τον λόγο κόστους-αποτελεσματικότητας,
• την επίπτωση στον προϋπολογισμό,
• κοινωνικές, ηθικές, νομικές και οργανωτικές παραμέτρους, αλλά και ζητήματα ισότιμης πρόσβασης,
• και το κατά πόσο τα αποτελέσματα των μελετών μπορούν να μεταφερθούν στον ελληνικό πληθυσμό και στην πραγματική κλινική πρακτική της χώρας.

Η τελευταία παράμετρος έχει ιδιαίτερο ενδιαφέρον, καθώς το νομοσχέδιο ζητά να συνεκτιμώνται πιθανές διαφορές μεταξύ των πληθυσμών των κλινικών δοκιμών και των ασθενών που αναμένεται να λάβουν τη θεραπεία στην Ελλάδα.

Το κλινικό όφελος αποκτά διαβάθμιση

Το σχέδιο νόμου εισάγει συγκεκριμένη κατηγοριοποίηση του θεραπευτικού αποτελέσματος. Αρχικά, το πραγματικό κλινικό όφελος ενός φαρμάκου χαρακτηρίζεται ως επαρκές ή ανεπαρκές. Εφόσον κριθεί επαρκές, η Επιτροπή προχωρά σε θετική γνωμοδότηση και το κατατάσσει σε μία από τρεις βαθμίδες: σημαντικό, μέτριο ή χαμηλό κλινικό όφελος.

Παράλληλα, η πρόσθετη θεραπευτική αξία σε σχέση με τις ήδη διαθέσιμες θεραπείες διαβαθμίζεται σε μείζονα, ουσιαστική, μέτρια, ελάσσονος σημασίας ή καμία βελτίωση.

Με αυτόν τον τρόπο, το σχέδιο συνδέει πολύ πιο ρητά την επόμενη φάση της διαδικασίας –και κυρίως τη διαπραγμάτευση– με το πόσο επιπλέον θεραπευτικό όφελος προσφέρει το νέο προϊόν.

Οι συνοδοί βιοδείκτες μπαίνουν στην ίδια διαδικασία με το φάρμακο

Ιδιαίτερη αλλαγή αφορά τις θεραπείες ακριβείας. Όταν η χορήγηση ενός νέου φαρμάκου εξαρτάται από το αποτέλεσμα μιας εξέτασης συνοδού βιοδείκτη, ο οποίος δεν αποζημιώνεται ήδη από τον ΕΟΠΥΥ, η Επιτροπή θα αξιολογεί παράλληλα και τον βιοδείκτη.

Για την εξέταση θα εξετάζονται η αναλυτική ακρίβεια, η ευαισθησία και ειδικότητα, η κλινική εγκυρότητα και χρησιμότητα, το κόστος, ο πληθυσμός στον οποίο απευθύνεται και η δημοσιονομική επίπτωση.

Η ρύθμιση επιχειρεί έτσι να αντιμετωπίσει μία πρακτική δυσκολία των εξατομικευμένων θεραπειών. Δηλαδή, να μπορεί να εξεταστεί η αποζημίωση του φαρμάκου παράλληλα με την εξέταση που απαιτείται για να ταυτοποιηθούν οι ασθενείς που μπορούν να ωφεληθούν.

Ισχυρότερη σύνδεση Ελλάδας με το ευρωπαϊκό HTA

Το νομοσχέδιο προσαρμόζει επίσης την εθνική διαδικασία στις Κοινές Ευρωπαϊκές Κλινικές Αξιολογήσεις. Όταν υπάρχει ευρωπαϊκή κοινή κλινική αξιολόγηση, η ελληνική Επιτροπή θα πρέπει να λαμβάνει υπόψη τη δημοσιευμένη ευρωπαϊκή έκθεση και δεν θα ζητά εκ νέου από την εταιρεία στοιχεία τα οποία έχουν ήδη υποβληθεί σε επίπεδο Ευρωπαϊκής Ένωσης για το ίδιο πεδίο αξιολόγησης.

Το σχέδιο διατηρεί, πάντως, τη δυνατότητα της εθνικής Επιτροπής να εξάγει τα δικά της συμπεράσματα ως προς τη συνολική προστιθέμενη κλινική αξία της τεχνολογίας στο ελληνικό σύστημα υγείας.

Παραμένει το κριτήριο αποζημίωσης σε πέντε ευρωπαϊκές χώρες

Για φάρμακα που βρίσκονται ακόμη σε περίοδο προστασίας των δεδομένων τους και δεν συμμετέχουν σε κοινή ευρωπαϊκή κλινική αξιολόγηση, το σχέδιο προβλέπει ότι μπορούν να αξιολογηθούν εφόσον αποζημιώνονται σε τουλάχιστον πέντε από συγκεκριμένα κράτη-μέλη της ΕΕ με μηχανισμό HTA.

Στη σχετική λίστα περιλαμβάνονται το Βέλγιο, η Γαλλία, η Δανία, η Ισπανία, η Ολλανδία, η Πολωνία, η Πορτογαλία, η Σλοβενία, η Σουηδία, η Τσεχία και η Φινλανδία.

Το σχέδιο προβλέπει ωστόσο σειρά εξαιρέσεων, μεταξύ άλλων για ορφανά φάρμακα υπό συγκεκριμένες προϋποθέσεις, εμβόλια, προϊόντα αίματος ή πλάσματος, βιοομοειδή, ορισμένες κατηγορίες φαρμάκων έκτακτης εισαγωγής και προϊόντα που έχουν ήδη ενταχθεί στο Ταμείο Καινοτομίας.

Δύο στάδια πριν από την πλήρη αξιολόγηση

Αλλάζει και η διαδικασία υποβολής ενός νέου προϊόντος στην Ε.Α.Α.Φ.Α.Χ. Ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας θα υποβάλλει αρχικά αίτημα ώστε να καθοριστεί το πεδίο της αξιολόγησης – scoping και στη συνέχεια, μετά την ολοκλήρωση αυτού του σταδίου, θα καταθέτει την πλήρη αίτηση και τον φάκελο αξιολόγησης. Και στα δύο στάδια προβλέπεται σχετικό τέλος.

Η διαδικασία scoping προκαθορίζει ποια κλινικά και οικονομικά στοιχεία θα εξεταστούν και ποια θεραπευτική σύγκριση θα χρησιμοποιηθεί.

Το σχέδιο διατηρεί διαφορετικές διαδρομές ανάλογα με το είδος του προϊόντος. Τα γενόσημα με ίδιες δραστικές ουσίες και ενδείξεις με ήδη αποζημιούμενα προϊόντα δεν υποβάλλονται σε πλήρη αξιολόγηση.

Για τα βιοομοειδή προβλέπεται συνοπτική διαδικασία εντός ενός μήνα, χωρίς παραπομπή σε εξωτερικούς αξιολογητές. Σε αντίστοιχη συνοπτική διαδικασία ενός μήνα υπάγονται τα εμβόλια.

Το ίδιο προβλέπεται και για προϊόντα προηγμένων θεραπειών, ATMPs, ή φάρμακα που έχουν χαρακτηριστεί από τον EMA ως PRIME, όταν είναι υποψήφια για αίτημα στο Ταμείο Καινοτομίας.

Μετά την αξιολόγηση ακολουθεί η διαπραγμάτευση

Το νομοσχέδιο διαχωρίζει πιο καθαρά την κλινική αξιολόγηση από τη δημοσιονομική διαπραγμάτευση. Οι αιτήσεις που λαμβάνουν καταρχάς θετική αξιολόγηση παραπέμπονται υποχρεωτικά στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων, ώστε να εξεταστεί η επίπτωση της αποζημίωσής τους στον προϋπολογισμό.

Η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης μπορεί να διαπραγματεύεται τιμές ή εκπτώσεις για φάρμακα που αποζημιώνει ο ΕΟΠΥΥ ή προμηθεύονται τα δημόσια νοσοκομεία, το υπουργείο Εθνικής Άμυνας και το ΝΙΜΤΣ.

Οι συμφωνίες με τους Κατόχους Άδειας Κυκλοφορίας καθίστανται δεσμευτικές μετά την αντίστοιχη απόφαση του υπουργού Υγείας για την ένταξη ή αναθεώρηση του Καταλόγου Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

Η θεραπευτική αξία μπαίνει στη διαπραγμάτευση

Στα κριτήρια της διαπραγμάτευσης το σχέδιο νόμου προσθέτει ρητά την πρόσθετη θεραπευτική αξία του φαρμάκου. Η Επιτροπή θα συνεκτιμά, μεταξύ άλλων, το ύψος του clawback και του rebate του συγκεκριμένου προϊόντος, τον όγκο πωλήσεων και τις τιμές σε άλλα κράτη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, τη διάρκεια της περιόδου προστασίας και την πρόσθετη θεραπευτική αξία.

Επομένως, το κλινικό αποτέλεσμα που αποδίδεται στο φάρμακο κατά την αξιολόγηση αποκτά άμεση σύνδεση και με τη μεταγενέστερη διαπραγμάτευση.

Ειδική «διαπραγμάτευση για λόγους δημόσιας υγείας»

Το σχέδιο εισάγει ακόμη τη δυνατότητα ο υπουργός Υγείας να παραπέμπει ένα φαρμακευτικό προϊόν ή ολόκληρη θεραπευτική κατηγορία στην Επιτροπή με την ένδειξη «Διαπραγμάτευση για λόγους δημόσιας υγείας».

Ως ενδεικτικοί λόγοι αναφέρονται επαπειλούμενες ελλείψεις λόγω αυξημένης ζήτησης, διακοπής κυκλοφορίας, προβλημάτων στην παραγωγή ή αύξησης του κόστους των πρώτων υλών.

Μεγαλύτερη συμμετοχή ασθενών – εμπειρογνωμόνων

Το σχέδιο αλλάζει και τη λειτουργία της Ε.Α.Α.Φ.Α.Χ. Στη νέα σύνθεσή της προβλέπονται 13 τακτικά μέλη, ενώ στις συνεδριάσεις μπορεί να συμμετέχει εκπρόσωπος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας ως παρατηρητής, χωρίς δικαίωμα ψήφου.

Παράλληλα, η Επιτροπή μπορεί να καλεί έως τρεις εμπειρογνώμονες με ειδική γνώση για την υπό αξιολόγηση πάθηση ή τεχνολογία, μεταξύ άλλων από συλλόγους ασθενών, φροντιστών και επιστημονικές εταιρείες. Προβλέπονται δηλώσεις σύγκρουσης συμφερόντων και δημοσιοποίηση των ονομάτων και ιδιοτήτων των εμπειρογνωμόνων.

Επιπλέον, πριν από την οριστικοποίηση της γνωμοδότησης, η Επιτροπή καλεί εκπροσώπους συλλόγων ασθενών και επιστημονικών εταιρειών να εκφράσουν τις απόψεις τους στο πλαίσιο της διαδικασίας.

Τι γίνεται όταν ένα νέο φάρμακο απορρίπτεται

Το νομοσχέδιο προβλέπει σαφέστερη διαδικασία και στην περίπτωση αρνητικής απόφασης. Εάν απορριφθεί αίτηση για ένταξη στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, η Επιτροπή οφείλει να αιτιολογήσει την απόφαση. Ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας μπορεί να υποβάλει νέα αίτηση μετά την πάροδο τριών μηνών, αλλά μόνο εφόσον προσκομίσει νέα κλινικά και οικονομικά στοιχεία που δικαιολογούν ουσιαστική νέα αξιολόγηση.

Το σχέδιο προβλέπει επίσης περιοδική επαναξιολόγηση φαρμάκων που βρίσκονται σε περίοδο προστασίας και έχουν ήδη ενταχθεί στον κατάλογο αποζημίωσης.

Το Ταμείο Καινοτομίας εντάσσεται στην ίδια αλυσίδα αξιολόγησης

Το νομοσχέδιο συνδέει στενότερα την Ε.Α.Α.Φ.Α.Χ. με το Ταμείο Καινοτομίας. Για την ένταξη ενός φαρμάκου στο Ταμείο, ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας καταθέτει αίτηση στην Επιτροπή Αξιολόγησης μαζί με το αντίστοιχο τέλος.

Παράλληλα, διευρύνεται η δυνατότητα τεκμηρίωσης της ανάγκης μιας καινοτόμου θεραπείας. Εκτός από αναγνωρισμένη επιστημονική εταιρεία, σχετικό αίτημα μπορεί να υποβάλει και αναγνωρισμένο Κέντρο Εμπειρογνωμοσύνης σπάνιων και πολύπλοκων νοσημάτων.

Για φάρμακα του Ταμείου Καινοτομίας που δεν έχουν ακόμη τιμολογηθεί, ο ΚΑΚ μπορεί να ζητεί από τον ΕΟΦ προσωρινή τιμή. Μετά την έξοδο του προϊόντος από το Ταμείο, ακολουθεί νέα τιμολόγηση σύμφωνα με το ισχύον πλαίσιο.

Ακάλυπτη ιατρική ανάγκη ως φίλτρο για τις καινοτόμες θεραπείες

Στο πλαίσιο του Ταμείου Καινοτομίας, η Επιτροπή Ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης εξετάζει και ατομικά αιτήματα. Το σχέδιο ορίζει ως ενδείξεις υψηλής ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης την απειλητική για τη ζωή πάθηση, τη νόσο που προκαλεί σοβαρή αναπηρία ή την περίπτωση όπου δεν υπάρχουν αποζημιούμενες θεραπείες στην Ελλάδα.

Εφόσον διαπιστωθεί τέτοια ανάγκη, αξιολογούνται στη συνέχεια το μέγεθος του θεραπευτικού αποτελέσματος, το κατά πόσο η θεραπεία αφορά σημαντικό μέρος του πληθυσμού με τη συγκεκριμένη πάθηση και η ποιότητα των κλινικών δεδομένων.

Τι σημαίνουν συνολικά οι ρυθμίσεις για ένα νέο φάρμακο

Με βάση το κείμενο του σχεδίου νόμου, η πορεία ενός νέου φαρμάκου οργανώνεται πλέον γύρω από διακριτά αλλά διασυνδεδεμένα στάδια. Πρώτα ο καθορισμός του πεδίου αξιολόγησης, στη συνέχεια η αποτίμηση του κλινικού οφέλους και της πρόσθετης θεραπευτικής αξίας, μετά η οικονομική αξιολόγηση και η επίπτωση στον προϋπολογισμό και, εφόσον η κρίση είναι καταρχάς θετική, η διαπραγμάτευση της τιμής ή της έκπτωσης.

Ταυτόχρονα, το νέο πλαίσιο συνδέει περισσότερο την ελληνική διαδικασία με το ευρωπαϊκό HTA, ενσωματώνει στην ίδια λογική τους συνοδούς βιοδείκτες και εντάσσει το Ταμείο Καινοτομίας μέσα στον ευρύτερο μηχανισμό αξιολόγησης.

Το σχέδιο νόμου δεν εγγυάται από μόνο του μικρότερους χρόνους πρόσβασης για κάθε νέα θεραπεία, που είναι και ζητούμενο. Δημιουργεί, όμως, ένα πιο αναλυτικά καθορισμένο πλαίσιο για το πώς θα τεκμηριώνεται η κλινική αξία, πώς θα υπολογίζεται η οικονομική επίπτωση και πώς τα στοιχεία αυτά θα περνούν στη διαπραγμάτευση και στην τελική απόφαση αποζημίωσης.

Πηγη: https://healthpharma.gr/