FDA: Έγκριση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για τη μυϊκή δυστροφία DUCHENNE

Σε παιδιά ηλικίας 4 και 5 ετών
Ο FDA ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, αλλά περιόρισε την έγκριση σε παιδιά ηλικίας 4 και 5 ετών με βάση τα διαθέσιμα στοιχεία. Το φάρμακο, από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Sarepta Therapeutics, θα πρέπει να αποδείξει σε μια συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή ότι βελτιώνει τη σωματική λειτουργία και την κινητικότητα σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne προκειμένου να παραμείνει στην αγορά, δήλωσε ο FDA την Πέμπτη. Η θεραπεία έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση, η οποία δίδεται για φάρμακα που αφορούν ασθένειες που χρειάζονται επειγόντως θεραπεία, με βάση δεδομένα που δείχνουν ότι είναι πιθανό να προσδώσουν κλινικά οφέλη. Ήταν η πρώτη φορά που μια θεραπεία τέτοιου είδους – εφάπαξ θεραπεία που παρέχει ένα λειτουργικό αντίγραφο ενός γονιδίου που θα αντικαταστήσει αυτό που οδηγεί στην ασθένεια – εγκρίθηκε με τη διαδικασία της ταχείας έγκρισης πράγμα που συνέβη μετά από συναισθηματικά φορτισμένες μαρτυρίες οικογενειών σε μια συνεδρίαση της συμβουλευτικής επιτροπής του FDA τον περασμένο μήνα. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne προκαλεί προοδευτική μυϊκή αδυναμία που μπορεί να στερήσει τα παιδιά από την ικανότητά τους να περπατούν μέχρι να γίνουν έφηβοι ενώ αρκετά δεν φθάνουν ούτε μέχρι την ηλικία των 30 ετών. Η θεραπεία, που ονομάζεται Elevidys, κοστίζει 3,2 εκατ.δολάρια ανά ασθενή.

 

Πηγη:HealthDaily