Πρόκειται για μια σπάνια παιδική πάθηση
Ο FDA ενέκρινε τις κάψουλες λομιταπίδης για τη θεραπεία
της ομόζυγης οικογενούς υπερχοληστερολαιμίας (HoFH) σε
παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω. Αυτή η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα
κλινικής μελέτης φάσης 3, η οποία δημοσιεύτηκε στο The Lancet Diabetes
& Endocrinology. Η μελέτη κατέδειξε μέση μείωση 53,5% της LDL-C από
την αρχική τιμή σε 24 εβδομάδες σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 5
έως 17 ετών με HoFH που λάμβαναν καθιερωμένη θεραπεία υπολιπιδαιμιών
και δίαιτα χαμηλών λιπαρών. Επίσης υπήρξαν σημαντικές μειώσεις και σε
άλλες τιμές του λιπιδαιμικού προφίλ, όπως σε ApoB, non-HDL-C, TG και
Lp(a). Η έγκριση σηματοδοτεί μια σημαντική πρόοδο για τα παιδιά και
τις οικογένειες που ζουν με HoFH, οι οποίες αντιμετωπίζουν εξαιρετικές
προκλήσεις από τη στιγμή της διάγνωσης. Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί
για χρήση σε συνδυασμό με δίαιτα χαμηλών λιπαρών, άσκηση και άλλες
θεραπείες μείωσης της LDL. Το φάρμακο (γνωστό ως Lojuxta) χρησιμοποιείται σε
συνδυασμό με δίαιτα χαμηλών λιπαρών και άλλες θεραπείες μείωσης της LDL-C
και είχε ήδη εγκριθεί για ενήλικες από το 2012. Η έγκριση ανακοινώθηκε από
την Chiesi Global Rare Diseases.
Πηγη:HealthDaily