Vertex: Η 1η γονιδιακή θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική νόσο

Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την υπό όρους έγκριση του CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD) και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας (TDT).

 

Πηγη: https://healthpharma.gr/