Τα προγράμματα έγκαιρης πρόσβασης για ασθενείς με ALS πρέπει να διατηρηθούν
Τι αναφέρει η επιστημονική επιτροπή του Συλλόγου Ατόμων με ALS
Η επιστημονικής επιτροπής του υπό έγκριση «Ελληνικού Συλλόγου Ατόμων με Νόσο του Κινητικού Νευρώνα» προέβη σε ανακοίνωση για την προστασία της πρώιμης πρόσβασης των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα, με αφορμή τις δηλώσεις του Υπουργού Υγείας, Άδωνι Γεωργιάδη.Στην ανακοίνωση αναφέρονται μεταξύ άλλων τα εξής: «Η μέση επιβίωση για έναν ασθενή με ALS μετά τη διάγνωση είναι 2,5 χρόνια. Ο μέσος χρόνος που απαιτείται για τον σχεδιασμό και την εκτέλεση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3 στις ΗΠΑ είναι μεταξύ 2-3 ετών. Αυτή η καταστροφική πραγματικότητα δημιουργεί ένα αδύνατο ηθικό δίλημμα για νευρολόγους, ερευνητές, υποστηρικτές ασθενών, οικογένειες ασθενών και τους ίδιους τους ασθενείς. Η ιστορία του Relyvrio και της εταιρείαs που το παράγει Amylyx, ανέδειξε αυτό το ηθικό δίλημμα στο ALS όσο ποτέ άλλοτε και πυροδότησε φλογερές συζητήσεις. Ωστόσο, όπως και σε οτιδήποτε άλλο, το πλαίσιο σχετικά με αυτό το φάρμακο είναι πολύ σημαντικό. Η Amylyx προέβη σε συνδυασμό δύο φαρμάκων για την καταπολέμηση της εξέλιξης της νόσου ALS. Ενάντια σε όλες τις πιθανότητες, η συνδυαστική θεραπεία, η οποία δεν ήταν τρομερά καινοτόμος από επιστημονική άποψη, αποδείχθηκε ασφαλής και επιπλέον φάνηκε να βοηθά τους ασθενείς στις κλινικές δοκιμές Φάσης 1 και 2. Η πιο κρίσιμη επίδραση του Relyvrio στην επιβίωση των ασθενών ήταν σημαντική στη Φάση 2. Η Amylyx αποφάσισε να ζητήσει άμεση έγκριση.Ο FDA, ο οποίος επιβλέπει την έγκριση για φάρμακα στις ΗΠΑ, εξέτασε το αίτημα και μετά από μια αρχική αρνητική στάση, αποφάσισε τελικά να χορηγήσει έγκριση. Αντίθετα, ο EMA δεν το ενέκρινε. Ο όρος που συμφώνησε o FDA με την Amylyx ήταν ότι η εταιρεία θα προχωρήσει στην ολοκλήρωση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3. Όταν ρωτήθηκε τι θα κάνουν εάν η δοκιμή Φάσης 3 δεν λειτουργήσει, ο Διευθύνων Σύμβουλος της Amylyx δεσμεύτηκε να κάνει ό,τι θα ήταν καλύτερο για τους ασθενείς. Η δοκιμή Φάσης 3 διήρκεσε 48 μήνες, περιλάμβανε 664 ασθενείς και δεν πέτυχε τα τελικά σημεία. Αυτό το αποτέλεσμα άφησε τους ασθενείς και την ευρύτερη κοινότητα με πολλές ερωτήσεις. Ενώ περιμένουμε να δούμε ποια απόφαση θα πάρει η εταιρεία, είναι σημαντικό να σημειώσουμε μερικά πράγματα.Αυτό που συνέβη με το Relyvrio ήταν εξαιρετικά ατυχές για όλη την κοινότητα. Ανεξάρτητα από το τι θα πει κάποιος ειδικός, είναι αδύνατο να προβλεφθεί το αποτέλεσμα των κλινικών δοκιμών. Έτσι, μπορεί κανείς να πάρει αποφάσεις μόνο με βάση τα δεδομένα εκείνη τη στιγμή».Στην ανακοίνωση επισημαίνεται επίσης ότι: «Η αδικαιολόγητά υψηλή τιμή του φαρμάκου μόλις εγκρίθηκε (158.000$ ετησίως) είναι κάτι με το οποίο εξοργίζονται τα περισσότερα μέλη της κοινότητας και ένας μεγάλος λόγος που πολλοί άνθρωποι, συμπεριλαμβανομένων των πολιτικών, είναι θυμωμένοι. Δυστυχώς, οι νόμοι που διέπουν τον καθορισμό των τιμών των φαρμάκων επέτρεψαν να συμβεί, και αυτό είναι κάτι που θα πρέπει να αντιμετωπιστεί στο άμεσο μέλλον και ίσως εκεί πρέπει να επικεντρωθεί η κοινοτική μας ενέργεια».
Πηγη:HealthDaily