Νέα δεδομένα για το NUSINERSEN στο συνέδριο CURE SMA
Επισημαίνουν τα οφέλη του σε βρέφη και μικρά παιδιά μετά τη γονιδιακή θεραπεία
Νέα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Cure SMA επισημαίνουν το δυνητικό όφελος της χορήγησης nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία. «Το ετήσιο Συνέδριο του Cure SMA είναι μια μοναδική ευκαιρία για να αλληλεπιδράσουμε με τους επαγγελματίες υγείας, τους ασθενείς και τους φροντιστές που συμμετέχουν, να αντλήσουμε γνώσεις από την εμπειρία τους και να παρουσιάσουμε ερευνητικά δεδομένα που ανταποκρίνονται στις θεραπευτικές ανάγκες της SMA κοινότητας» δήλωσε η Maha Radhakrishnan, M.D., Chief Medical Officer της Biogen. «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να παρουσιάσουμε τα νέα δεδομένα μας, συμπεριλαμβανομένων των πρώιμων αποτελεσμάτων από τη μελέτη RESPOND για την αξιολόγηση του κλινικού οφέλους και της ασφάλειας της θεραπείας με nusinersen μετά τη γονιδιακή θεραπεία».Η RESPOND είναι μια εξελισσόμενη, διετής μελέτη Φάσης 4 ανοιχτής επισήμανσης για την αξιολόγηση των κλινικών εκβάσεων και της ασφάλειας μετά τη θεραπεία με nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με SMA που έχουν μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη θεραπεία με onasemnogene abeparvovec. Τα ενδιάμεσα ευρήματα αποτελεσματικότητας στους έξι μήνες από 29 συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία με nusinersen καταδεικνύουν:– Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες, όπως μετρήθηκαν με βάση τη μέση συνολική βαθμολογία της Ενότητας 2 της Βρεφικής Νευρολογικής Εξέτασης Hammersmith (HINE-2) από την έναρξη της μελέτης– Οι συμμετέχοντες με δύο αντίγραφα του γονιδίου SMN2 παρουσίασαν βελτίωση κατά μέσο όρο άνω των 5 βαθμών στη HINE-2– Όλοι οι συμμετέχοντες με τρία αντίγραφα του SMN2 παρουσίασαν βελτίωση. Δεν υπολογίστηκε μέση μεταβολή από την έναρξη της μελέτης λόγω του μικρού αριθμού των συμμετεχόντων– Οι περισσότεροι συμμετέχοντες (25/27) με αναφερόμενη από τον ερευνητή υποβέλτιστη κινητική λειτουργία παρουσίασαν βελτίωση.Μετά από μια διάμεση παραμονή 230,5 ημερών στη μελέτη, σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΑΣ) αναφέρθηκαν σε 13/38 συμμετέχοντες (34%). Κανένα σοβαρό ΑΣ δεν θεωρήθηκε σχετιζόμενο με το nusinersen ούτε οδήγησε σε απόσυρση από τη μελέτη. Κανένα νέο ζήτημα ασφάλειας δεν ταυτοποιήθηκε σε ενταχθέντες ασθενείς που έλαβαν nusinersen μετά το onasemnogene abeparvovec. Επιπλέον ενδιάμεσες αναλύσεις κλινικών δεδομένων από τη μελέτη RESPOND παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο. Μια συστηματική επισκόπηση της βιβλιογραφίας και μετα-ανάλυση που αξιολογεί τη συμβολή του nusinersen στην καθημερινή κλινική πρακτική στην SMA βρεφικής έναρξης η οποία παρουσιάστηκε, επισημαίνει τη σημασία της εξαγωγής στοιχείων από την καθημερινή κλινική πρακτική προκειμένου να υπάρξει μια ολοκληρωμένη κατανόηση του θεραπευτικού οφέλους του nusinersen. Οι βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία και σε κινητικά ορόσημα που παρατηρήθηκαν σε μελέτες καθημερινής κλινικής πρακτικής ήταν μεγαλύτερες από ή συγκρίσιμες με εκείνες που παρατηρήθηκαν σε κλινικές δοκιμές, ενώ οι ασθενείς συνέχισαν να παρουσιάζουν βελτίωση λαμβάνοντας θεραπεία με nusinersen.
Πηγη:HealthDaily