Συντάκτης: grammateia

πληροφορίες

..

Η χοληστερίνη αποτελεί έναν από τους σημαντικότερους δείκτες για την εκτίμηση του καρδιαγγειακού κινδύνου, γι’ αυτό και ο έλεγχός της αποκτά ολοένα μεγαλύτερη σημασία.

Οι νέες οδηγίες δίνουν έμφαση στην πιο έγκαιρη μέτρηση των επιπέδων της, αλλά και στην αυστηρότερη αντιμετώπιση της LDL («κακής») χοληστερίνης σε άτομα με αυξημένο κίνδυνο.

Από την παιδική ηλικία μπορεί να ξεκινά πλέον ο έλεγχος, ενώ για τους ανθρώπους υψηλού καρδιαγγειακού κινδύνου οι στόχοι για την «κακή» χοληστερίνη γίνονται αυστηρότεροι

Η πρόληψη της καρδιαγγειακής νόσου ξεκινά πλέον αρκετά νωρίτερα. Οι επικαιροποιημένες αμερικανικές οδηγίες για τη χοληστερίνη και τη δυσλιπιδαιμία δίνουν μεγαλύτερη έμφαση στην έγκαιρη ανίχνευση της αυξημένης LDL, αλλά και στη διατήρησή της σε χαμηλά επίπεδα για όσο το δυνατόν περισσότερα χρόνια.

Σε σχέση με τις προηγούμενες συστάσεις του 2018, οι νέες οδηγίες μεταφέρουν το βάρος από την αντιμετώπιση της χοληστερίνης όταν έχει ήδη εμφανιστεί σημαντικός καρδιαγγειακός κίνδυνος, στην πρόληψη που ξεκινά πολύ νωρίτερα.
Χοληστερίνη: Έλεγχος πλέον από την παιδική ηλικία

Μία από τις σημαντικότερες αλλαγές αφορά τα παιδιά. Οι νέες συστάσεις προβλέπουν έλεγχο των λιπιδίων μεταξύ 9 και 11 ετών, εφόσον δεν έχει προηγηθεί εξέταση.

Για παιδιά που έχουν ισχυρό οικογενειακό ιστορικό υψηλής χοληστερίνης ή πρόωρης καρδιαγγειακής νόσου, ο έλεγχος μπορεί να ξεκινήσει ακόμη και από την ηλικία των 2 ετών.

Με αυτόν τον τρόπο μπορούν να εντοπιστούν νωρίς διαταραχές όπως η οικογενής υπερχοληστερολαιμία, η οποία μπορεί να προκαλεί πολύ υψηλές τιμές LDL από μικρή ηλικία και να αυξάνει την έκθεση των αρτηριών στη χοληστερίνη για πολλές δεκαετίες.
Η πρόληψη κοιτάζει πλέον και 30 χρόνια μπροστά

Αλλαγές υπάρχουν και στην εκτίμηση του καρδιαγγειακού κινδύνου. Οι οδηγίες προτείνουν τη χρήση του PREVENT, ενός εργαλείου που μπορεί να υπολογίσει τον κίνδυνο εμφάνισης καρδιαγγειακής νόσου τόσο στην επόμενη δεκαετία όσο και σε ορίζοντα 30 ετών για ανθρώπους ηλικίας 30 έως 79 ετών.

Η προσέγγιση αυτή είναι ιδιαίτερα χρήσιμη στους νεότερους ενήλικες. Ένας άνθρωπος μπορεί να εμφανίζει σχετικά χαμηλό κίνδυνο τα επόμενα δέκα χρόνια, αλλά η παρατεταμένη έκθεση σε υψηλή LDL να μεταφράζεται σε μεγαλύτερη επιβάρυνση σε βάθος χρόνου.
Πιο χαμηλοί στόχοι για την LDL

Οι νέες οδηγίες επαναφέρουν συγκεκριμένους θεραπευτικούς στόχους για την LDL, ανάλογα με το συνολικό καρδιαγγειακό προφίλ.

Για άτομα με οριακό ή ενδιάμεσο κίνδυνο, ο στόχος είναι LDL κάτω από 100 mg/dL.

Για ασθενείς υψηλού κινδύνου, ο στόχος είναι κάτω από 70 mg/dL.

Για όσους έχουν ήδη αθηροσκληρωτική καρδιαγγειακή νόσο και θεωρούνται πολύ υψηλού κινδύνου, ο στόχος κατεβαίνει κάτω από 55 mg/dL.

Οι αριθμοί αυτοί δεν αποτελούν ενιαίο στόχο για όλους. Η επιθυμητή τιμή LDL καθορίζεται με βάση το ατομικό ιστορικό και το συνολικό επίπεδο κινδύνου.
Πότε μπορεί να χρειαστεί φαρμακευτική αγωγή

Η απόφαση για θεραπεία δεν βασίζεται αποκλειστικά στην τιμή της LDL. Ο γιατρός συνυπολογίζει παράγοντες όπως ο διαβήτης, η αρτηριακή πίεση, το κάπνισμα, το οικογενειακό ιστορικό και το συνολικό καρδιαγγειακό προφίλ.

Σε ανθρώπους με δεκαετή κίνδυνο περίπου 3%-5%, μπορεί να εξεταστεί η έναρξη θεραπείας, ανάλογα με τους επιπλέον παράγοντες κινδύνου. Όταν ο κίνδυνος βρίσκεται περίπου στο 5%-10%, η συζήτηση για φαρμακευτική παρέμβαση αποκτά ακόμη μεγαλύτερη σημασία.
Διατροφή και άσκηση παραμένουν απαραίτητες

Η μεγαλύτερη έμφαση στη φαρμακευτική αντιμετώπιση δεν σημαίνει ότι υποβαθμίζεται ο ρόλος του τρόπου ζωής.

Η ισορροπημένη διατροφή, η τακτική άσκηση, η διατήρηση υγιούς σωματικού βάρους και η αποφυγή του καπνίσματος εξακολουθούν να αποτελούν βασικούς πυλώνες της πρόληψης.

Το νέο στοιχείο είναι ότι, όταν η LDL παραμένει αυξημένη και το συνολικό καρδιαγγειακό προφίλ δείχνει ότι υπάρχει ουσιαστικός κίνδυνος, δεν θεωρείται πλέον σκόπιμο να καθυστερεί επ’ αόριστον η κατάλληλη θεραπευτική παρέμβαση.

ΠΗΓΕΣ:

https://www.ahajournals.org

https://www.heart.org

Πηγη: https://www.healthreport.gr/

Πηγη: https://www.healthstat.gr/

Αρκετές χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης έχουν καταγράψει μείωση στα ποσοστά εμβολιασμού, σύμφωνα με μελέτη που δημοσιεύεται σήμερα στην επιστημονική επιθεώρηση The Lancet.

Τα ποσοστά εμβολιασμού κατά την παιδική ηλικία εμφανίζουν σημάδια μείωσης μετά την πανδημία Covid-19 και έπειτα από σημαντική πρόοδο που σημειώθηκε από τη δεκαετία του 1980, αυξάνοντας τον κίνδυνο επανεμφάνισης λοιμωδών νοσημάτων.

Για τη μελέτη, εξετάστηκαν τα επίπεδα εμβολιασμού αναφορικά με επτά παιδικά εμβόλια (διφθερίτιδα, τέτανος και κοκκύτης, ηπατίτιδα Β, μηνιγγίτιδα Β, πολιομυελίτιδα, πνευμονιοκοκκική νόσος, ιλαρά και ερυθρά) στα 27 κράτη μέλη της ΕΕ για περισσότερα από 40 χρόνια, από το 1980 έως το 2024, χρησιμοποιώντας δεδομένα από τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ) και τη UNICEF.

«Σύνθετη εικόνα»

Οι συντάκτες αυτής της εκτενούς ανάλυσης, που δημοσιεύτηκε στο The Lancet Regional Health, καταλήγουν στο συμπέρασμα ότι τα αποτελέσματα παρουσιάζουν «μια σύνθετη εικόνα».

Από τη μία πλευρά, η ΕΕ έχει επιτύχει «ιστορικά υψηλά» ποσοστά εμβολιασμού κατά των παιδικών ασθενειών, με σημαντική αύξηση τα τελευταία 40 χρόνια, αλλά αυτή η αύξηση διαφέρει από χώρα σε χώρα.

Το 2024, το Λουξεμβούργο και η Πορτογαλία πέτυχαν κάλυψη τουλάχιστον 95% για τα επτά εμβόλια, ενώ η κάλυψη της Ρουμανίας ήταν κάτω από 80%.

Ωστόσο, «μια πρόσφατη, ανησυχητική και εκτεταμένη επιδείνωση» έχει εμφανιστεί τα τελευταία χρόνια, από το σημείο καμπής της εποχής της Covid, δείχνει η μελέτη.

Μείωση σε 16 χώρες

Δεκαέξι χώρες της ΕΕ έχουν καταγράψει μείωση στα ποσοστά εμβολιασμού για τουλάχιστον τέσσερα εμβόλια.

Αυτό ισχύει ιδιαίτερα για τη Βουλγαρία, την Κύπρο, την Ιρλανδία, την Ολλανδία, τη Ρουμανία και τη Σουηδία, όπου τα ποσοστά εμβολιασμού με τα επτά εμβόλια που εξετάστηκαν μειώθηκαν τα τελευταία χρόνια.

Δεδομένα από τη Γερμανία και την Ισπανία έδειξαν επίσης μείωση για πέντε από τα επτά παιδικά εμβόλια, ενώ στη Γαλλία και την Ιταλία, η εμβολιαστική κάλυψη αυξήθηκε για τέσσερα εμβόλια και μειώθηκε για τρία άλλα.

Τα εμβόλια που παρακάμπτονται

Οι πιο σημαντικές πρόσφατες μειώσεις έχουν παρατηρηθεί στους παιδικούς εμβολιασμούς κατά της μηνιγγίτιδας Β και της πολιομυελίτιδας – μειωμένοι σε 20 χώρες – ακολουθούμενοι από αυτούς κατά της ηπατίτιδας Β – μειωμένοι σε 18 χώρες – και κατά της διφθερίτιδας, του τετάνου και της πολιομυελίτιδας – μειωμένοι σε 17 χώρες.

Οι τάσεις φαίνονται σχετικά λιγότερο δυσμενείς για την ιλαρά και την ερυθρά.

Σημείο καμπής ο κορωνοϊός

Οι περισσότερες από τις μειώσεις στους παιδικούς εμβολιασμούς ξεκίνησαν μεταξύ 2019 και 2022, συμπίπτοντας με την πανδημία της COVID.

Παρότι οι ερευνητές εκτιμούν ότι η υγειονομική κρίση που προέκυψε από την πανδημία μπορεί να έπαιξε κάποιο ρόλο, διευκρινίζουν ωστόσο ότι η μελέτη τους δεν είχε ως στόχο να ρίξει φως στα αίτια των αλλαγών στις πρακτικές εμβολιασμού.

Τονίζουν κυρίως την «επείγουσα ανάγκη» να διασφαλιστεί υψηλή και διαρκής εμβολιαστική κάλυψη «προκειμένου να αποτραπεί η επανεμφάνιση των μολυσματικών ασθενειών».

Τα τελευταία 50 χρόνια, οι εμβολιασμοί έχουν μειώσει τις επιπτώσεις των ασθενειών όπως ο τέτανος, ο κοκκύτης, η πνευμονία, η ιλαρά, η γρίπη και η διφθερίτιδα, αποτρέποντας περισσότερους από 154 εκατομμύρια θανάτους παγκοσμίως, ιδίως μεταξύ των παιδιών, σημειώνει η μελέτη.

Η κρίση που προέκυψε με την πανδημία της COVID, από την πλευρά της, διατάραξε το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και τροφοδότησε τη δυσπιστία και την παραπληροφόρηση.

Πηγη: https://eportal.gr

5578b-26 ΦΕΚ

..

Μια σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος αποτελεί η πρόσφατη επιταχυνόμενη έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) της ιμπερδομίδης (iberdomide), ενός νέου από του στόματος παράγοντα της κατηγορίας CELMoD (Cereblon E3 Ligase Modulator), σε συνδυασμό με δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη. Η έγκριση αφορά ενήλικες ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη γραμμή θεραπείας, η οποία περιελάμβανε αναστολέα πρωτεασώματος και ανοσοτροποποιητικό παράγοντα.

Ιδιαίτερα σημαντική είναι η ενεργός ελληνική συμμετοχή στην κλινική μελέτη EXCALIBER-RRMM, τα αποτελέσματα της οποίας αποτέλεσαν τη βάση για τη συγκεκριμένη έγκριση.

Η EXCALIBER-RRMM είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ιμπερδομίδη από του στόματος σε συνδυασμό με υποδόρια δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα που είχαν λάβει μία ή δύο προηγούμενες γραμμές θεραπείας.

Στην κύρια ανάλυση αποτελεσματικότητας, ο συνδυασμός της ιμπερδομίδης με δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη πέτυχε πλήρη ανταπόκριση με αρνητική ελάχιστη υπολειπόμενη νόσο (MRD-negative complete response) στο 41% των ασθενών, έναντι 21% με τον κλασικό συνδυασμό δαρατουμουμάμπης, βορτεζομίμπης και δεξαμεθαζόνης. Η επίτευξη αρνητικής ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου αποτελεί ιδιαίτερα σημαντικό δείκτη βάθους της θεραπευτικής ανταπόκρισης στο πολλαπλούν μυέλωμα και σχετίζεται με βελτίωση σε δείκτες επιβίωσης.

Η περαιτέρω επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους της θεραπείας θα βασιστεί στα συνεχιζόμενα δεδομένα της μελέτης, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων για την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου και τη συνολική επιβίωση.

Η ιμπερδομίδη ανήκει στη νέα γενιά παραγόντων CELMoD, οι οποίοι δρουν μέσω του συμπλέγματος Ε3 ουβικουιτινικής λιγάσης – cereblon και οδηγούν στην αποδόμηση συγκεκριμένων πρωτεϊνών που είναι σημαντικές για την επιβίωση των κυττάρων του μυελώματος, ενώ παράλληλα εμφανίζουν ανοσοτροποποιητική δράση. Η έγκριση της ιμπερδομίδης σηματοδοτεί την είσοδο αυτής της νέας θεραπευτικής κατηγορίας στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος και διευρύνει τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς που παρουσιάζουν υποτροπή της νόσου.

Παράλληλα, η συμμετοχή της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ σε μια μεγάλη διεθνή μελέτη που συνέβαλε στην έγκριση μιας νέας θεραπείας υπογραμμίζει τη διαχρονική της παρουσία στη διεθνή κλινική έρευνα και, κυρίως, δίνει τη δυνατότητα σε ασθενείς στη χώρα μας να έχουν έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες μέσω κλινικών μελετών.

Πηγές:
ΕΚΠΑ

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

Νέες εξεταστικές επιτροπές για τη διενέργεια των πανελλαδικών εξετάσεων απόκτησης τίτλου ιατρικής ειδικότητας συγκροτήθηκαν από το υπουργείο Υγείας, με έδρες την Αθήνα και τη Θεσσαλονίκη.

Στην Αθήνα συγκροτούνται 42 εξεταστικές επιτροπές, οι οποίες καλύπτουν ένα ευρύ φάσμα ιατρικών και οδοντιατρικών ειδικοτήτων. Μεταξύ άλλων περιλαμβάνονται η Αγγειοχειρουργική, η Αιματολογία, η Ακτινολογία, η Αναισθησιολογία, η Γαστρεντερολογία, η Γενική/Οικογενειακή Ιατρική, η Δερματολογία-Αφροδισιολογία, η Εσωτερική Παθολογία, η Ενδοκρινολογία-Διαβήτης-Μεταβολισμός, η Ιατρική Βιοπαθολογία, η Καρδιολογία, η Νευρολογία, η Νεφρολογία, η Ορθοπαιδική, η Οφθαλμολογία, η Παθολογική Ανατομική, η Παιδιατρική, η Ψυχιατρική και η Ωτορινολαρυγγολογία, μεταξύ άλλων. Στην ίδια απόφαση περιλαμβάνονται και οδοντιατρικές ειδικότητες.

Κάθε επιτροπή αποτελείται από τρία τακτικά μέλη, ενώ ορίζονται και τρία αναπληρωματικά. Στις νέες αποφάσεις συμμετέχουν καθηγητές πανεπιστημίων, διευθυντές και συντονιστές διευθυντές του ΕΣΥ, καθώς και άλλοι γιατροί με αντικείμενο συναφές με την εξεταζόμενη ειδικότητα. Η θητεία τους είναι ετήσια, όπως αναφέρεται ρητά στις δύο αποφάσεις του υπουργείου Υγείας και τα μέλη των εξεταστικών επιτροπών δεν αμείβονται.

Δείτε εδώ τις εξεταστικές επιτροπές για ιατρικές και οδοντιατρικές ειδικότητες στην Αθήνα.

Εδώ η απόφαση των εξεταστικών επιτροπών για ιατρικές και οδοντιατρικές ειδικότητες στη Θεσσαλονίκη.

Πηγη: https://www.ygeiamou.gr/

Επιστήμονες από την Ινδία και τη Δανία ανέπτυξαν ένα κοκτέιλ αντισωμάτων που προσφέρει ευρεία προστασία έναντι του δηλητηρίου διαφορετικών ειδών κόμπρας. Πρόκειται για μια εξέλιξη που θα μπορούσε να συμβάλει στην πρόληψη χιλιάδων θανάτων από δαγκώματα φιδιών σε όλο τον κόσμο.

Σύμφωνα με το σχετικό δημοσίευμα του Independent, το δηλητήριο διαφορετικών ειδών κόμπρας περιέχει διαφορετικούς τύπους ενζύμων, τα οποία προσβάλλουν το νευρικό σύστημα, το αίμα ή τους ιστούς, γεγονός που καθιστά δύσκολη την ανάπτυξη μιας ενιαίας θεραπείας. Μόνο στην Ινδία καταγράφονται σχεδόν 50.000 θάνατοι από δαγκώματα φιδιών κάθε χρόνο, σύμφωνα με τις πιο συντηρητικές εκτιμήσεις, οι οποίες εξακολουθούν να κατατάσσουν τη χώρα στην πρώτη θέση παγκοσμίως ως προς τον αριθμό των θανάτων.

Τα αντιοφικά αντίδοτα που χρησιμοποιούνται σήμερα στα νοσοκομεία σε όλο τον κόσμο έχουν αρκετά μειονεκτήματα, όπως διαφοροποιήσεις από παρτίδα σε παρτίδα, παρενέργειες και περιορισμένη αποτελεσματικότητα έναντι διαφορετικών ειδών φιδιών. Η παραγωγή αντιδότων με τις υπάρχουσες μεθόδους είναι δαπανηρή και θεωρείται ξεπερασμένη, καθώς βασίζεται στη συλλογή δηλητηρίου από φίδια και στην ανοσοποίηση ζώων, με αποτέλεσμα χαμηλή απόδοση σε ενεργό αντίδοτο.

Στοχευμένη προστασία

Για να αντιμετωπίσουν το πρόβλημα, οι επιστήμονες δημιούργησαν ένα μείγμα αντισωμάτων που θα μπορούσε να δρα έναντι του δηλητηρίου διαφορετικών ειδών κόμπρας που απαντώνται στην Ινδία. Σε αντίθεση με τα αντιοφικά που χρησιμοποιούνται σήμερα και παράγονται μέσω επαναλαμβανόμενης ανοσοποίησης ζώων, όπως τα άλογα, τα νέα αντισώματα μπορούν, σύμφωνα με τους ερευνητές, να παραχθούν με τη χρήση μικροβιακών συστημάτων.

Οι ερευνητές επισημαίνουν επίσης ότι μπορούν να προστεθούν νέα συστατικά αντισωμάτων, ώστε να διευρυνθεί η προστασία και έναντι άλλων ειδών φιδιών που έχουν σημαντική ιατρική σημασία.

«Η θεραπεία με αντιοφικό δεν έχει ουσιαστικά αλλάξει εδώ και περισσότερα από 100 χρόνια. Αυτό είναι το μόνο αντίδοτο επόμενης γενιάς που διαθέτουμε σήμερα και θα μπορούσε να αντιμετωπίσει το πρόβλημα των δαγκωμάτων φιδιών στην Ινδία», δήλωσε ο Κάρτικ Σουναγκάρ, ένας από τους συγγραφείς της μελέτης, η οποία δημοσιεύθηκε στο περιοδικό «Science Translational Medicine».

Στο πλαίσιο της μελέτης, οι ερευνητές εξέθεσαν καμηλοειδή, μια ομάδα ζώων στην οποία ανήκουν μεταξύ άλλων τα αλπάκα και τα λάμα, σε δηλητήριο από διαφορετικά είδη κόμπρας στην Ινδία. Οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι στο αίμα των ζώων εμφανίστηκαν σύντομα αντισώματα που μπορούσαν να εξουδετερώσουν σχετικές τοξίνες του δηλητηρίου. Στη συνέχεια διαπίστωσαν ότι τα αντισώματα αυτά μπορούν να απομονωθούν και να παραχθούν μαζικά στο εργαστήριο με τη χρήση μικροβιακών κυττάρων.

«Η έρευνα αυτή παρέχει ένα σχέδιο για το πώς μπορούν να προσαρμοστούν τα ανασυνδυασμένα αντιοφικά αντίδοτα στις διαφορετικές περιοχές του κόσμου, με στόχευση των οικογενειών τοξινών που προκαλούν τις σοβαρότερες επιπτώσεις από τα τοπικά είδη φιδιών», δήλωσε ο Αντρέας Λάουσεν, συγγραφέας και αυτός της μελέτης από το Τεχνικό Πανεπιστήμιο της Δανίας.

Πέντε νανοαντισώματα σε ένα «κοκτέιλ»

Οι ερευνητές ανέπτυξαν ένα κοκτέιλ αποτελούμενο από πέντε μικροσκοπικά τμήματα αντισωμάτων, τα οποία ονομάζονται νανοσώματα. Τα τμήματα αυτά μπορούν να προσδεθούν στις τοξίνες που περιέχονται στο δηλητήριο των διαφορετικών ειδών κόμπρας που εξετάστηκαν. Διαπιστώθηκε ότι το κοκτέιλ μπορούσε να εξουδετερώσει τη δράση του δηλητηρίου και να εμποδίσει τις τοξίνες να προσδεθούν στους στόχους τους στον οργανισμό. Σε ορισμένες περιπτώσεις, το κοκτέιλ κατάφερε να αποτρέψει τον θάνατο των ποντικών ακόμη και όταν χορηγήθηκε 30 λεπτά μετά την έγχυση του δηλητηρίου.

«Δείξαμε ότι είναι δυνατό να εξουδετερωθεί το δηλητήριο με πολύ μικρές ποσότητες προσεκτικά επιλεγμένων και τροποποιημένων αντισωμάτων. Αυτό θα μπορούσε δυνητικά να συμβάλει στην αντιμετώπιση ορισμένων από τις ανησυχίες σχετικά με το κόστος και την ασφάλεια που συνδέονται με τη χορήγηση μεγάλων ποσοτήτων αντισωμάτων», δήλωσε ο Δρ. Σουναγκάρ.

Πηγη: https://www.news4health.gr/

Οι CAR-T θεραπείες επεκτείνονται πέρα από την ογκολογία, οι γονιδιακές θεραπείες περνούν από τις σπάνιες παθήσεις σε μεγαλύτερους πληθυσμούς ασθενών και η βιοφαρμακευτική βιομηχανία βρίσκεται αντιμέτωπη με ένα πρακτικό πρόβλημα: πώς θα συλλέγονται, θα επεξεργάζονται και θα μεταφέρονται τα κύτταρα όταν οι θεραπείες πάψουν να αφορούν λίγες δεκάδες ασθενείς σε μεγάλα πανεπιστημιακά νοσοκομεία. Σε άρθρο γνώμης στο BioSpace, εκπρόσωποι του Blood and Cells Advocacy Roster υποστηρίζουν ότι τα κέντρα αίματος μπορούν να αποτελέσουν έναν από τους βασικούς κρίκους αυτής της νέας αλυσίδας.

Η κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία έχει ήδη αρχίσει να ξεφεύγει από το μοντέλο της «εξαιρετικά σπάνιας» παρέμβασης που εφαρμόζεται μόνο σε λίγα κορυφαία ακαδημαϊκά κέντρα.

Οι CAR-T θεραπείες διευρύνουν σταδιακά το πεδίο εφαρμογής τους πέρα από τον καρκίνο και προς αυτοάνοσα νοσήματα, ενώ θεραπείες γονιδιακής τροποποίησης έχουν ήδη δείξει ότι μπορούν να χρησιμοποιηθούν ακόμη και ως εφάπαξ θεραπευτικές προσεγγίσεις σε παθήσεις όπως η δρεπανοκυτταρική νόσος.

Όμως όσο αυξάνεται ο αριθμός των πιθανών ασθενών, ένα μέχρι σήμερα τεχνικό ζήτημα μετατρέπεται σε στρατηγικό πρόβλημα για τη βιοφαρμακευτική βιομηχανία: από πού θα συλλέγονται τα κύτταρα και ποιος θα μπορεί να διαχειρίζεται σε μεγάλη κλίμακα αυτή τη σύνθετη αλυσίδα;

Η θεραπεία ξεκινά πριν από το εργοστάσιο

Σε πολλές κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, το πρώτο βήμα δεν γίνεται σε μία γραμμή παραγωγής. Γίνεται στον ίδιο τον άνθρωπο. Είτε πρόκειται για αυτόλογη θεραπεία, στην οποία χρησιμοποιούνται κύτταρα του ίδιου του ασθενούς, είτε για αλλογενή θεραπεία, όπου χρησιμοποιούνται κύτταρα δότη, απαιτείται αρχικά η συλλογή του κατάλληλου κυτταρικού υλικού.

Συχνά αυτό γίνεται μέσω λευκαφαίρεσης – leukapheresis, διαδικασίας κατά την οποία απομονώνονται από το αίμα συγκεκριμένοι πληθυσμοί λευκών αιμοσφαιρίων.

Τα κύτταρα στη συνέχεια μπορούν να μεταφερθούν σε εγκατάσταση παραγωγής, να τροποποιηθούν γενετικά ή να πολλαπλασιαστούν και τελικά να επιστρέψουν στον ασθενή ως θεραπευτικό προϊόν.

Αυτή η «πρώτη ύλη», όμως, δεν μπορεί να παραχθεί κατά παραγγελία όπως ένα χημικό συστατικό. Η διαδικασία αρχίζει με έναν ασθενή ή έναν δότη.

Το μοντέλο των μεγάλων πανεπιστημιακών νοσοκομείων φτάνει στα όριά του

Ιστορικά, η συλλογή των κυττάρων πραγματοποιούνταν κυρίως σε μεγάλα ακαδημαϊκά ιατρικά κέντρα. Το μοντέλο ήταν λογικό όταν οι θεραπείες βρίσκονταν σε πρώιμες κλινικές δοκιμές, απευθύνονταν σε εξαιρετικά σπάνια νοσήματα ή χορηγούνταν σε πολύ περιορισμένο αριθμό ασθενών.

Οι συντάκτες του άρθρου γνώμης στο BioSpace υποστηρίζουν όμως ότι το ίδιο μοντέλο δεν μπορεί να επεκταθεί απεριόριστα.

Η εξάρτηση αποκλειστικά από λίγα μεγάλα ακαδημαϊκά νοσοκομεία αυξάνει, σύμφωνα με την επιχειρηματολογία τους, το κόστος, δημιουργεί επιχειρησιακές καθυστερήσεις και περιορίζει τη γεωγραφική πρόσβαση.

Για πολλούς ασθενείς, το κοντινότερο κέντρο που μπορεί να πραγματοποιήσει τη συλλογή και να υποστηρίξει μια κυτταρική θεραπεία βρίσκεται αρκετές ώρες ή ακόμη και εκατοντάδες χιλιόμετρα μακριά.

Και όσο οι ενδείξεις των θεραπειών μεγαλώνουν, τόσο αυξάνεται η πίεση στα εξειδικευμένα κέντρα.

Γιατί τα κέντρα αίματος εμφανίζονται ως πιθανή λύση

Σύμφωνα με τους Becky Cap, Adrienne Mendoza και Jonathan Wofford, μέλη του Blood and Cells Advocacy Roster – BCAR, υπάρχει ήδη μια υποδομή που σε σημαντικό βαθμό διαθέτει πολλά από τα στοιχεία που χρειάζεται το νέο μοντέλο: τα οργανωμένα κέντρα αίματος.

Τα κέντρα αυτά έχουν πολυετή εμπειρία σε: συλλογή κυττάρων, αιμαφαίρεση, διαχείριση δοτών, έλεγχο καταλληλότητας, συγκατάθεση, ιχνηλασιμότητα βιολογικού υλικού, διαχείριση ψυχρής αλυσίδας και εφαρμογή τυποποιημένων διαδικασιών ποιότητας.

Σε αρκετές περιπτώσεις, έχουν ήδη εμπειρία στη συλλογή κυττάρων τόσο από ασθενείς όσο και από υγιείς δότες.

Οι συγγραφείς θεωρούν ότι αυτή η υποδομή μπορεί να προσαρμοστεί στη συλλογή της «πρώτης ύλης» που απαιτείται για κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες.

Η λευκαφαίρεση γίνεται ο κρίσιμος κρίκος

Η σχέση των κέντρων αίματος με τις νέες θεραπείες δεν είναι θεωρητική. Η λευκαφαίρεση εφαρμόζεται εδώ και χρόνια σε μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών, συλλογή αιμοποιητικών κυττάρων και άλλες θεραπευτικές διαδικασίες. Η τεχνική γνώση που απαιτείται για:

• την ασφαλή σύνδεση του ασθενούς ή του δότη,
• τη διαχείριση του συστήματος αιμαφαίρεσης,
• τη συλλογή συγκεκριμένου κυτταρικού πληθυσμού,
• τη σωστή επισήμανση,
• την ιχνηλασιμότητα,
• τη μεταφορά του προϊόντος,

είναι σε μεγάλο βαθμό γνώση που ήδη υπάρχει σε πολλές οργανωμένες υπηρεσίες αιμοδοσίας και αιμαφαίρεσης.

Για τις κυτταρικές θεραπείες, όμως, οι απαιτήσεις μπορεί να είναι ακόμη αυστηρότερες, επειδή το υλικό αυτό μπορεί να αποτελεί την πρώτη ύλη για την παραγωγή ενός εξατομικευμένου φαρμάκου.

Αυτόλογες και αλλογενείς θεραπείες: δύο διαφορετικές προκλήσεις

Στις αυτόλογες θεραπείες, τα κύτταρα προέρχονται από τον ίδιο τον ασθενή. Το πρόβλημα εδώ είναι κυρίως η δυνατότητα να δημιουργηθεί ένα γεωγραφικά εκτεταμένο δίκτυο συλλογής χωρίς ο ασθενής να χρειάζεται να ταξιδεύει κάθε φορά σε ένα από τα λίγα κορυφαία ακαδημαϊκά κέντρα.

Στις αλλογενείς θεραπείες, αντίθετα, απαιτείται οργανωμένη πρόσβαση σε δότες. Και εδώ τα κέντρα αίματος διαθέτουν ένα διαφορετικό πλεονέκτημα: έχουν ήδη εμπειρία στη στρατολόγηση, επιλογή, ενημέρωση και παρακολούθηση δοτών.

Οι συγγραφείς υποστηρίζουν ακόμη ότι τα εκτεταμένα δίκτυα δοτών μπορούν να διευκολύνουν την ποικιλομορφία των διαθέσιμων κυτταρικών πηγών, παράγοντα που μπορεί να αποδειχθεί ιδιαίτερα σημαντικός για ορισμένες αλλογενείς τεχνολογίες.

Από τη συλλογή στη βιομηχανική παραγωγή

Το δύσκολο σημείο στις κυτταρικές θεραπείες είναι ότι η γραμμή μεταξύ «κλινικής πράξης» και «παραγωγής φαρμάκου» γίνεται εξαιρετικά λεπτή. Ένα δείγμα κυττάρων πρέπει να περάσει από μία αλυσίδα στην οποία κάθε στάδιο έχει σημασία: ασθενής → συλλογή → ταυτοποίηση → επεξεργασία → συσκευασία → μεταφορά → παραγωγή → ποιοτικός έλεγχος → επιστροφή στο κλινικό κέντρο → χορήγηση.

Σε ένα αυτόλογο προϊόν, ένα λάθος στην ταυτοποίηση ή στην ιχνηλασιμότητα δεν είναι απλώς ένα logistical πρόβλημα.

Μπορεί να σημαίνει ότι το προϊόν δεν μπορεί πλέον να χορηγηθεί στον συγκεκριμένο ασθενή. Γι’ αυτό οι συγγραφείς δίνουν ιδιαίτερο βάρος στα συστήματα chain of identity και chain of custody.

IT και real-time παρακολούθηση

Ένα ακόμη επιχείρημα υπέρ των κέντρων αίματος είναι ότι πολλά από αυτά έχουν ήδη αναπτύξει πληροφοριακά συστήματα για τη διαχείριση προϊόντων αίματος σε κατανεμημένα δίκτυα.

Σύγχρονες πλατφόρμες μπορούν να παρακολουθούν σε πραγματικό χρόνο στοιχεία για: τον ασθενή ή τον δότη, τη συλλογή, το προϊόν, τη μεταφορά και την παράδοση.

Ακριβώς αυτή η δυνατότητα, σύμφωνα με το BCAR, μπορεί να περιορίσει έναν από τους φόβους των φαρμακευτικών εταιρειών σχετικά με την επέκταση της συλλογής σε περισσότερα εξωτερικά σημεία.

Η αποκέντρωση δεν μπορεί να σημαίνει απώλεια ελέγχου. Πρέπει αντιθέτως να συνοδεύεται από ακόμη μεγαλύτερη τυποποίηση.

Τα πανεπιστημιακά κέντρα δεν καταργούνται

Οι συντάκτες δεν υποστηρίζουν ότι τα ακαδημαϊκά κέντρα πρέπει να βγουν από την αλυσίδα. Το επιχείρημα είναι διαφορετικό: τα πανεπιστημιακά νοσοκομεία θα μπορούσαν να επικεντρωθούν περισσότερο στην κλινική φροντίδα, στην επιλογή των ασθενών και στη χορήγηση της θεραπείας, ενώ μέρος της συλλογής και ορισμένων προπαρασκευαστικών διαδικασιών θα μπορούσε να μεταφερθεί σε πιστοποιημένα κέντρα αίματος.

Με αυτόν τον τρόπο, θεωρούν οι συγγραφείς, η βιοφαρμακευτική εταιρεία δεν θα χρειάζεται να δημιουργεί από την αρχή νέο δίκτυο συλλογής για κάθε θεραπεία.

Το οικονομικό πρόβλημα των CGT

Το ζήτημα είναι ιδιαίτερα σημαντικό επειδή ο κλάδος των cell & gene therapies έχει ήδη δείξει πόσο δύσκολη είναι η μετάβαση από την επιστημονική επιτυχία στη βιώσιμη εμπορική λειτουργία.

Το άρθρο αναφέρει χαρακτηριστικά τη Galapagos, η οποία έχει περιγράψει δυσκολίες στην οικοδόμηση υποδομής για αποκεντρωμένη παραγωγή CAR-T.

Αναφέρεται επίσης στη bluebird bio, η οποία, παρά το γεγονός ότι είχε πολλαπλές εγκεκριμένες γονιδιακές θεραπείες και στο παρελθόν είχε αποτίμηση δισεκατομμυρίων δολαρίων, κατέληξε να εξαγοραστεί από private equity έναντι μόλις 50 εκατ. δολαρίων το 2025.

Τα παραδείγματα χρησιμοποιούνται από τους συγγραφείς για να υποστηρίξουν ότι η επιστημονική αποτελεσματικότητα από μόνη της δεν αρκεί.

Μια θεραπεία πρέπει επίσης να μπορεί να παραχθεί, να διανεμηθεί και να χορηγηθεί σε πραγματικές συνθήκες και σε οικονομικά βιώσιμη κλίμακα.

Γιατί το υπάρχον δίκτυο είναι ελκυστικό για τη βιομηχανία

Το βασικό οικονομικό επιχείρημα είναι απλό. Η δημιουργία από το μηδέν ενός εθνικού δικτύου συλλογής κυττάρων είναι εξαιρετικά δαπανηρή. Τα κέντρα αίματος διαθέτουν ήδη: χώρους συλλογής, εκπαιδευμένο προσωπικό, μηχανήματα αιμαφαίρεσης, συστήματα ποιότητας, δίκτυα δοτών και εμπειρία σε μεταφορά βιολογικού υλικού.

Για τις φαρμακευτικές εταιρείες, επομένως, η αξιοποίηση μιας υπάρχουσας υποδομής μπορεί να απαιτεί μικρότερη κεφαλαιακή επένδυση από την ανάπτυξη μιας παράλληλης νέας υποδομής.

Αυτό αποτελεί την κεντρική θέση του άρθρου γνώμης και δεν σημαίνει ότι όλα τα κέντρα αίματος είναι σήμερα έτοιμα να αναλάβουν CGT διαδικασίες.

Δεν είναι όλα τα κέντρα αίματος ίδια

Οι ίδιοι οι συγγραφείς αναγνωρίζουν αυτή την κρίσιμη επιφύλαξη. Δεν διαθέτουν όλα τα κέντρα αίματος τις ίδιες δυνατότητες. Άλλα έχουν εμπειρία σε θεραπευτική αιμαφαίρεση, άλλα σε συλλογή αιμοποιητικών κυττάρων και άλλα μπορεί να μην έχουν καθόλου υποδομή για advanced therapies.

Για να μπορούν να χρησιμοποιηθούν από τη βιομηχανία θα απαιτηθούν, ανά περίπτωση:

εξειδικευμένη εκπαίδευση, validation διαδικασιών, τεκμηριωμένο quality system, κατάλληλος εξοπλισμός, συμβατότητα με τις προδιαγραφές κάθε προϊόντος και σαφής κανονιστικός διαχωρισμός μεταξύ συλλογής και παραγωγής.

Άρα το μοντέλο δεν είναι «κάθε αιμοδοσία γίνεται κέντρο CAR-T». Είναι η δημιουργία ενός επιλεγμένου δικτύου πιστοποιημένων σημείων συλλογής.

GMP και GCP αλλάζουν τον πήχη

Οι απαιτήσεις για τις προηγμένες θεραπείες συνδέονται στενά με συστήματα Good Manufacturing Practice – GMP και Good Clinical Practice – GCP. Οι συγγραφείς θεωρούν ότι αρκετά κέντρα αίματος έχουν ήδη δομές ποιότητας που μπορούν να προσαρμοστούν σε αυτές τις απαιτήσεις. Αυτό, όμως, δεν είναι αυτόματο.

Η εμπειρία στην αιμοδοσία αποτελεί ισχυρή αφετηρία, αλλά η ένταξη ενός κέντρου στην εφοδιαστική αλυσίδα ενός συγκεκριμένου φαρμακευτικού προϊόντος απαιτεί εξειδικευμένη πιστοποίηση, εκπαίδευση και συνεχή ποιοτικό έλεγχο.

BCAR: να χτιστεί κοινό οικοσύστημα

Το Blood and Cells Advocacy Roster επιχειρεί να δημιουργήσει ένα «precompetitive» οικοσύστημα συνεργασίας μεταξύ: κέντρων αίματος, εταιρειών τεχνολογίας, κατασκευαστών εξοπλισμού, data platforms και εταιρειών βιοθεραπείας.

Η λογική είναι ότι ορισμένα προβλήματα —τυποποίηση, interoperability, data tracking, συλλογή και donor recruitment— δεν χρειάζεται να λύνονται από κάθε εταιρεία ξεχωριστά.

Μπορούν να δημιουργηθούν κοινές υποδομές πάνω στις οποίες θα αναπτύσσονται διαφορετικές θεραπείες.

Από την «ειδική θεραπεία» σε δίκτυο τύπου φαρμακευτικής διανομής

Η πιο ενδιαφέρουσα ίσως πρόβλεψη των συγγραφέων αφορά το μέλλον. Σήμερα μία CAR-T θεραπεία εξακολουθεί να μοιάζει περισσότερο με εξατομικευμένη ιατρική επιχείρηση παρά με μια συμβατική φαρμακευτική συνταγή.

Το όραμα είναι σταδιακά να δημιουργηθεί ένα σύστημα τόσο οργανωμένο ώστε η διανομή κυτταρικών θεραπειών να αποκτήσει τη συνέπεια, την τυποποίηση και τη γεωγραφική κάλυψη που διαθέτει σήμερα η διανομή των συμβατικών φαρμάκων. Δεν βρισκόμαστε ακόμη εκεί.

Αλλά όσο οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες περνούν από λίγες εκατοντάδες σε χιλιάδες και ενδεχομένως δεκάδες χιλιάδες ασθενείς, το ερώτημα δεν θα είναι μόνο «λειτουργεί η θεραπεία;».

Θα είναι και: «Μπορούμε να τη φτάσουμε στον ασθενή;»

Και σε αυτό το σημείο, τα κέντρα αίματος μπορεί να αποκτήσουν έναν ρόλο πολύ διαφορετικό από εκείνον που είχαν μέχρι σήμερα.

Πηγη: https://healthpharma.gr/