Κατηγορία: Επιστημονικά Νέα

Στα εργαστήρια του Ινστιτούτου Παστέρ άνοιξε νέος δρόμος για την καταπολέμηση του κορονοϊού

Posted on by grammateia

Μια σημαντική ανακάλυψη που αναμένεται να αλλάξει το τοπίο της επιστήμης στο πεδίο της μάχης για την καταπολέμηση του κορονοϊού, έκαναν έλληνες επιστήμονες του Ινστιτούτου Παστέρ, με τη συμμετοχή του Διευθυντή του Ινστιτούτου, Ανδρέα Μεντή και του καθηγητή παθολογίας – λοιμωξιολόγου Σωτήρη Τσιόδρα.

Η ανακάλυψη της γενετικής πολυπλοκότητας του νέου κορονοϊού και των μηχανισμών που χρησιμοποιεί για να “ξεφεύγει” της ανοσολογικής απάντησης φέρνει τους επιστήμονες πιο κοντά στην ανάπτυξη νέων εμβολίων, αντιιικών φαρμάκων, αλλά και διαγνωστικών τεστ αντισωμάτων.

Επικεφαλής της έρευνας είναι ο  ερευνητής στο Ελληνικό Ινστιτούτο Παστέρ και υπεύθυνος της Μονάδας Βιοπληροφορικής και Εφαρμοσμένης Γενωμικής,  Τιμοκράτης Καραμήτρος, ενώ η μελέτη αναμένεται να δημοσιευθεί στο διεθνές επιστημονικό περιοδικό  Journal of Clinical Virology.

Ινστιτούτο Παστέρ: Τι ανακάλυψαν οι έλληνες ερευνητές

Το γονιδίωμα του νέου κορονοϊού έχει αποκωδικοποιηθεί για πρώτη φορά από τους κινέζους. Οι έλληνες ερευνητές, όμως, προχώρησαν πιο βαθιά στην κατανόηση των μεθόδων που χρησιμοποιεί ο “έξυπνος”, όπως έχει χαρακτηριστεί ιός, για να διαφεύγει της ανοσολογικής απάντησης.

Οι επιστήμονες χρησιμοποιώντας περίπλοκους βιοπληροφορικούς αλγόριθμους, σε δείγματα κορονοϊού που είχαν ληφθεί από τρεις κινέζους ασθενείς στην αρχή της επιδημίας στην Κίνα, εντόπισαν τις ανακατατάξεις (μεταλλάξεις) του γονιδιώματος του ιού, που του δίνει το πλεονέκτημα και την ικανότητα να πολλαπλασιάζεται και να διαφεύγει της ανοσολογικής απάντησης. Αυτή είναι και η αιτία που ο ιός έχει βάλει σημαντικά εμπόδια στην ανακάλυψη εμβολίων, φαρμάκων και αποτελεσματικών διαγνωστικών τεστ.

Σε δηλώσεις του, ο ερευνητής Τιμοκράτης Καραμήτρος, εξηγεί:

“Ουσιαστικά ορισμένες από αυτές τις αλλαγές που συμβαίνουν στον ιό, δίνουν πλεονέκτημα στην ικανότητα του ιού να πολλαπλασιάζεται και να διαφεύγει της ανοσολογικής απάντησης. Δηλαδή εάν ο ασθενής κάνει για παράδειγμα, κάποια αντισώματα του ιού, αυτός μέσω των συγκεκριμένων μεταλλαγών που κάνει σ’ αυτή τη διαδικασία, αλλάζει λίγο το προφίλ του και παύουν αυτά τα αντισώματα να τον αναγνωρίζουν”.

Τιμοκράτης Καραμήτρος: Ποιο είναι το “κλειδί” για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων, εμβολίων και τεστ

Οι αλλαγές στο DNA στην ευρύτερη οικογένεια των κορονοϊών δεν είναι σπάνιες. Είναι γνωστό στους επιστήμονες ότι αυτοί οι ιοί έχουν την ικανότητα να αντιστρέφουν, να αναδιατάσσουν και να ανα-συνδυάζουν το γενετικό τους υλικό. Είναι και ο λόγος που μέχρι σήμερα οι ερευνητές δεν κατάφεραν να στοχεύσουν σ’ αυτές τις πρωτεϊνες, ώστε να παράξουν φάρμακα και εμβόλια.

Μετά από τη νέα αυτή ανακάλυψη, όμως, θα μπορούν πλέον να εστιάσουν, όπως εξηγεί ο κ. Καραμήτρος, στις σταθερές περιοχές του γονιδιώματος του ιού που αποτελούν “κλειδί” για την αντιμετώπισή του:

“Με το να εντοπίσουμε ποια τμήματα του γονιδιώματος είναι πιο σταθερά, ποιες περιοχές δηλαδή παραμένουν σταθερές μέσα στον ξενιστή, δηλαδή δεν ανασυνδυάζονται και κάνουν και λιγότερες σημειακές μεταλλαγές, επιλέγοντας αυτές τις περιοχές μπορούμε να στοχεύσουμε συγκεκριμένα αντιιικά φάρμακα, συγκεκριμένα διαγνωστικά τεστ και τον σχεδιασμό εμβολίων με βάση αυτές τις περιοχές”, καταλήγει ο ερευνητής.

Η δημοσίευση της ελληνικής μελέτης θα βοηθήσει την παγκόσμια επιστημονική κοινότητα να προχωρήσει την έρευνα για την ανακάλυψη φαρμάκων, εμβολίων και πιο αξιόπιστων τεστ ανοσίας.

 

 

Πηγή: https://www.healthview.gr/

Oι αναστολείς DPP4 ενδείκνυνται στη θεραπεία κατά του κοροναϊού;

Posted on by grammateia
Οι ερευνητές και οι κλινικοί γιατροί προσπαθούν να βρουν τρόπους αντιμετώπισης του COVID-19, συμπεριλαμβανομένης νέας θεραπευτικής οδού και τελικά του εμβολίου. Σε ένα σχόλιο που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Diabetes Research and Clinical Practice , ο καθηγητής και ο ενδοκρινολόγος Miller School of Medicine, Ph.D., προτείνει ότι το ένζυμο DPP4 παρουσιάζει έναν ενδιαφέροντα στόχο για περαιτέρω έρευνα και ότι οι αναστολείς DPP4 θα μπορούσαν να βοηθήσουν μερικά COVID- 19 ασθενείς.
“Ενδεχομένως έχουμε έναν μηχανισμό για τον τρόπο με τον οποίο ο ιός εισέρχεται στο σώμα”, δήλωσε ο Δρ Iacobellis . “Και μπορούμε να έχουμε έναν τρόπο να εμποδίσουμε εν μέρει αυτόν τον μηχανισμό. Θα πρέπει να εξετάσουμε κλινικές δοκιμές για το DPP4 για ασθενείς που έχουν ήπιο ή μέτριο COVID-19 με διαβήτη τύπου 2.”
Το DPP4 βρίσκεται σε όλο το σώμα, αλλά η δραστηριότητά του είναι μόνο εν μέρει κατανοητή. Το ένζυμο παίζει σημαντικό ρόλο στις φλεγμονώδεις αποκρίσεις και στη ρύθμιση της ινσουλίνης. Οι αναστολείς DPP4 αυξάνουν την έκκριση ινσουλίνης και GLP-1 και συνήθως συνταγογραφούνται για άτομα που πάσχουν από διαβήτη τύπου 2.
Στην παρούσα κρίση, οι ασθενείς με διαβήτη τύπου 2 διατρέχουν πολύ μεγαλύτερο κίνδυνο. Τα δεδομένα από τη Wuhan και την Ιταλία έδειξαν ότι έχουν υψηλότερη θνησιμότητα και υψηλότερα ποσοστά εισδοχής στη ΜΕΘ. Βασιζόμενοι σε προηγούμενες έρευνες που διεξήχθησαν σε προηγούμενους κοροναϊούς, καθώς και σε πρόσφατο έγγραφο που καταδεικνύει την αλληλεπίδραση DPP4 με το COVID-19, ο Δρ Iacobellis πιστεύει ότι το ένζυμο μπορεί να διαδραματίσει σημαντικό ρόλο σε αυτά τα αποτελέσματα επηρεάζοντας την ανοσοαπόκριση.
“Το σώμα αντιδρά υπερβολικά με αυτή τη φλεγμονώδη απάντηση στον ιό”, δήλωσε ο Δρ Iacobellis. “Αυτό θα μπορούσε να μεσολαβήσει μερικώς από τον DPP4.Ο ιός δεσμεύεται με το ένζυμο και η ενζυματική δραστικότητα της DPP4 υπερεκφράζει τις φλεγμονώδεις κυτοκίνες υπερτονίζοντας την φλεγμονώδη απόκριση. Προηγούμενες μελέτες του SARS και του MERS έδειξαν ότι αν μπλοκαριστεί η δραστηριότητα DPP4, μείωση της φλεγμονώδους αντίδρασης. Αυτό θα μπορούσε να βελτιώσει την ανοσολογική απόκριση στον ιό. “
Ο Δρ Iacobellis σημειώνει ότι οι κλινικοί γιατροί θα χρειαστούν περισσότερα δεδομένα προτού αγκαλιάσουν τους αναστολείς DPP4 για τη θεραπεία των ασθενών με COVID-19. Ωστόσο, επισημαίνει επίσης ότι τα πρώτα στοιχεία έδειξαν ότι αυτά τα φάρμακα μειώνουν τη φλεγμονή. Πιστεύει ότι ο πιθανός ρόλος του ενζύμου σε ένα θεραπευτικό σχήμα COVID-19 αξίζει σίγουρα περαιτέρω μελέτη.
«Ξεκινώντας από ασθενείς με διαβήτη , θα πρέπει να διεξάγουμε τυχαιοποιημένες μελέτες για να ελέγξουμε αν η θεραπεία των ασθενών με ήπια ή μέτρια συμπτώματα βελτιώνει τα αποτελέσματα», δήλωσε ο Δρ Iacobellis. “Αυτά τα φάρμακα είναι καλά ανεκτά και μπορεί να παρέχουν θεραπευτικό όφελος.”
Πηγή: https://www.healthweb.gr/

Reblozyl: Θεραπεία μειώνει την ανάγκη μεταγγίσεων αίματος στην αναιμία

Posted on by grammateia

Σημαντική μείωση του φορτίου μεταγγίσεων για ασθενείς με αναιμία σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο προσφέρει η θεραπεία με luspatercept-aamt (Reblozyl), όπως σημειώνει το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine, αναφορικά με τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης Φάσης 3 BELIEVE.

Συγκεκριμένα η Bristol-Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν ότι το επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσίευσε αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE. Την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept-aamt (Reblozyl) στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία. Οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).

Στην Ελλάδα, τα εξής 5 ερευνητικά κέντρα συμμετείχαν στη μελέτη BELIEVE:
  • Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, Γ.Ν.Α “Λαϊκό”, Αθήνα
  • Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Α’ Παιδιατρική Κλινική, ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα
  • Μονάδα Θαλασσαιμίας, Β΄ Παθολογική Κλινική, Γ.Ν.Θ “Ιπποκράτειο”, Θεσσαλονίκη
  • Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας, Τμήμα Γενικής Παθολογίας, Π.Γ.Ν. Πατρών, Ρίο
  • Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Γ.Ν.Α «Γ. Γεννηματάς», Αθήνα

«Τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine καταδεικνύουν το κλινικό όφελος του luspatercept-aamt. Της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για την αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία στις ΗΠΑ» δήλωσε η κ. Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol-Myers Squibb.

«Οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία πάσχουν από χρόνια αναιμία που συχνά απαιτεί διά βίου θεραπεία με μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες σχετίζονται με πολλές ιατρικές επιπλοκές. Η ικανότητα του luspatercept-aamt να μειώνει τη συχνότητα και το φορτίo των τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι κλινικά σημαντική για τους παραπάνω ασθενείς».

Στην κλινική μελέτη BELIEVE, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt (Reblozyl) σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) από την έναρξη της μελέτης (με μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 13-24, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, πετυχαίνοντας το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης.

Η μελέτη πέτυχε επίσης όλα τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κατά τις εβδομάδες 37-48 και μείωση κατά >50% κατά τις εβδομάδες 13-24 ή τις εβδομάδες 37-48.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο, ήταν οστικό άλγος (19,7% έναντι 8,3%), αρθραλγία (19,3% έναντι 11,9%), ζάλη (11,2% έναντι 4,6%), υπέρταση (8,1% έναντι 2,8%) και υπερουριχαιμία (7,2% έναντι 0%). Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 οφειλόμενες στη θεραπεία αναφέρθηκαν σε μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο (29,1% έναντι 15,6%).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 που αναφέρθηκαν με το luspatercept-aamt ήταν αναιμία (3,1% έναντι 0%), αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ (2,7% έναντι 0,9%) και υπερουριχαιμία (2,7% έναντι 0%) σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% των ασθενών που λάμβαναν luspatercept-aamt και στο 5,5% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.

Πιλοτικές μελέτες

«Είμαστε ιδιαίτερα περήφανοι που το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine επέλεξε να δημοσιεύσει δεδομένα από δύο πιλοτικές μελέτες του luspatercept-aamt (Reblozyl), ξεκινώντας τον περασμένο Ιανουάριο με τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της μελέτης MEDALIST σε έναν πληθυσμό ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα», δήλωσε ο Habib Dable, Πρόεδρος και Chief Executive Officer της Acceleron. «Με τη σημερινή δημοσίευση δεδομένων από τη μελέτη BELIEVE σε ένα σύνολο ασθενών με β-θαλασσαιμία, είμαστε πεπεισμένοι ότι οι θεράποντες ιατροί και οι ασθενείς θα είναι καλύτερα ενημερωμένοι για μια νέα πιθανή θεραπεία κατά της σοβαρής αναιμίας που σχετίζεται με δύο παθήσεις με σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη».

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE υποστήριξαν την έγκριση του luspatercept-aamt από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ. Η έγκριση δόθηκε τον Νοέμβριο του 2019. Ως θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Τα αποτελέσματα αυτά είχαν προηγουμένως παρουσιαστεί στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο ASH. Το συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology) τον Δεκέμβριο του 2018. Πιο μακροπρόθεσμες αναλύσεις από τη μελέτη BELIEVE παρουσιάστηκαν στο 61ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) τον Δεκέμβριο του 2019.

Το luspatercept-aamt (Reblozyl) δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) σε ασθενείς που έχουν ανάγκη άμεσης διόρθωσης της αναιμίας.

Σχετικά με τη μελέτη BELIEVE

Η μελέτη BELIEVE είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3. Συγκρίνει το luspatercept-aamt, σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC). Έναντι εικονικού φαρμάκου και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής (BSC) σε ενήλικους ασθενείς που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων λόγω β-θαλασσαιμίας. 6-20 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων ανά 24 εβδομάδες. Δίχως το διάστημα κατά το οποίο δεν πραγματοποιείται μετάγγιση να υπερβαίνει τις 35 ημέρες.

Η βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC) περιλάμβανε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, παράγοντες αποσιδήρωσης, χρήση αντιβιωτικής, αντι-ιικής και αντιμυκητιασικής θεραπείας και/ή διατροφική υποστήριξη ανάλογα με τις ανάγκες.

Σχετικά με το luspatercept-aamt

Το luspatercept-aamt αποτελεί έναν παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA) που προήγαγε την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ζωικά μοντέλα.

Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept-aamt στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας. Επί του παρόντος, το luspatercept-aamt είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ. Ως θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Αλλά και για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενηλίκους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Πολύ χαμηλού έως μέτριου κινδύνου. Οι οποίοι έχουν δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες και έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το luspatercept-aamt (Reblozyl) δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Σε ασθενείς δηλαδή που έχουν ανάγκη άμεση διόρθωση της αναιμίας.

Στην Ευρώπη, η Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία και ΜΔΣ βρίσκεται υπό αξιολόγηση.

Πρόσθετες κλινικές έρευνες

Μία κλινική μελέτη Φάσης 2 (BEYOND) σε ενήλικους ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, μία κλινική μελέτη Φάσης 2 σε παιδιατρικούς ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, μία κλινική μελέτη Φάσης 3 (COMMANDS) σε ασθενείς με χαμηλότερου κινδύνου ΜΔΣ που δεν έχουν λάβει θεραπεία με παράγοντες διέγερσης ερυθροποίησης, καθώς και μία μελέτη Φάσης 2 σε ασθενείς με μυελοΐνωση, βρίσκονται σε εξέλιξη. Οι εταιρείες επίσης σχεδιάζουν μία μελέτη Φάσης 3 για το 2020, γνωστή ως INDEPENDENCE, στη μυελοΐνωση.

Σχετικά με την Bristol Myers Squibb

Η Bristol-Myers Squibb είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, με αποστολή να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να παρέχει καινοτόμα φάρμακα που συμβάλλουν στην αποτελεσματική αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών.

Οι εταιρίες Celgene και Juno Therapeutics είναι θυγατρικές εταιρίες που ανηκούν εξ ολοκλήρου στη Bristol-Myers Squibb Company. Σε ορισμένες χώρες εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών, εξαιτίας της τοπικής νομοθεσίας, η Celgene και η Juno Therapeutics αναφέρονται ως, Celgene, μια εταιρεία της Bristol-Myers Squibb. Και Juno Therapeutics, μια εταιρία της Bristol-Myers Squibb.

Σχετικά με την Acceleron

Η Acceleron είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία που είναι αφοσιωμένη στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση θεραπειών για την αντιμετώπιση σοβαρών και σπάνιων νοσημάτων. Η ηγετική θέση της Acceleron στην κατανόηση της βιολογίας της υπεροικογένειας του TGF-β και στην τροποποίηση πρωτεϊνών, έχει οδηγήσει σε καινοτόμα μόρια. Συμμετέχουν στην ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει την ανάπτυξη και την επιδιόρθωση των κυττάρων.

Η Acceleron εστιάζει τις προσπάθειές της για έρευνα και ανάπτυξη στα αιματολογικά και πνευμονολογικά νοσήματα. Στην αιματολογία, η Acceleron και η Bristol Myers Squibb προωθούν από κοινού το πρόσφατα εγκεκριμένο luspatercept-aamt. Tον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA), στις Ηνωμένες Πολιτείες. Αναπτύσσουν το luspatercept για τη θεραπεία της χρόνιας αναιμίας σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και μυελοΐνωση. Η Acceleron αναπτύσσει το sotatercept για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης. Πρόσφατα έχει ανακοινώσει θετικά συνοπτικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2 PULSAR. Ενώ έχει ξεκινήσει την εισαγωγή ασθενών στη μελέτη Φάσης 2 SPECTRA.

 

 

Πηγή: https://www.healthpharma.gr/

Ενθαρρυντική ανακάλυψη για εμβόλιο κατά του κοροναϊού

Posted on by grammateia

Νέα μελέτη Βρετανών επιστημόνων δείχνει ότι η «θωράκιση» του νέου κοροναϊού είναι σχετικά ασθενέστερη, σε σχέση με άλλους ιούς. Η ανακάλυψή τους πολλαπλασιάσει τις ελπίδες για ανάπτυξη ενός εμβολίου για την COVID-19 τους επόμενους μήνες.

Η μελέτη διενεργήθηκε από ερευνητές του πανεπιστημίου Southampton, οι οποίοι δημιούργησαν ένα μοντέλο του ιού SARS-COV2. Το μοντέλο εμφανίζει τον κοροναϊό να έχει αρκετές ακίδες, που προεξέχουν από την επιφάνειά του, γεγονός που του επιτρέπει να προσκολλάται και να εισέρχεται στα κύτταρα στο ανθρώπινο σώμα.

Ο καθηγητής Max Crispin, ο οποίος είναι επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας, εξήγησε ότι οι ακίδες είναι επικαλυμμένες με σάκχαρα που ονομάζονται γλυκάνες, οι οποίες κρύβουν τις ιικές πρωτεΐνες τους, έτσι ώστε να αποφεύγουν το ανοσοποιητικό μας σύστημα. «Με την επικάλυψή τους με σάκχαρα, οι ιοί είναι σαν ένας λύκος να φοράει προβιά ενός προβάτου», δήλωσε ο καθηγητής.

Το πιο σημαντικό εύρημα των ερευνητών είναι ότι ο νέος κοροναϊός δεν έχει τόσο πυκνή «θωράκιση» με γλυκάνες, σε σχέση με άλλους ιούς. Για παράδειγμα ο ιός HIV χρησιμοποιεί ένα πυκνό στρώμα γλυκανών ως ασπίδα. Ο καθηγητής Crispin εξήγησε ότι η «χαμηλότερη θωράκιση» σημαίνει ότι υπάρχουν λιγότερα εμπόδια για το ανοσοποιητικό σύστημα να εξουδετερώσει τον ιό με αντισώματα.

Πηγή: University of Southampton

 

Πηγη: https://virus.com.gr/

Ένας στους τρεις ασθενείς με COVID-19 μπορεί να μην έχουν ανοσία! – Τι δείχνει νέα μελέτη

Posted on by grammateia

Καθημερινά ακούμε για τα λεγόμενα τεστ αντισωμάτων του νέου κοροναϊού. Όμως, οι γνώσεις μας για την αντιγονική απόκριση σε ασθενείς με COVID-19 είναι περιορισμένες. Μία νέα μελέτη δείχνει ότι στην πλειοψηφία των ασθενών, τα αντισώματα εμφανίζονται σε 15 ημέρες από την έναρξη της μόλυνσης.

Μάλιστα, βρέθηκε ακόμη ότι περίπου το ένα τρίτο των ασθενών δεν εμφάνισε απόκριση αντισωμάτων IgG. Αυτό σημαίνει ότι μπορεί να μην παρουσιάζουν ανοσία μετά την αποδρομή της λοίμωξης!

Η μελέτη δημοσιεύτηκε πρόσφατα στο επιστημονικό περιοδικό Clinical Infectious Diseases. Οι ερευνητές εξέτασαν το συνολικό αριθμό αντισωμάτων, καθώς και τις ποσότητες των IgM και IgG αντισωμάτων για τον κοροναϊό σε δείγματα αίματος από 173 ασθενείς με επιβεβαιωμένη λοίμωξη COVID-19.

Τα ποσοστά ορομετατροπής ήταν 93,1% για το συνολικό αριθμό αντισωμάτων, 82,7% για τα IgM και 64,7% για την IgG. Από την άλλη, σε 12 ασθενείς δεν βρέθηκαν αντισώματα, διότι μάλλον τα δείγματα ελήφθησαν νωρίς στην πορεία της νόσου, όπως εκτιμούν οι ερευνητές.

Η ορομετατροπή των συνολικών αντισωμάτων ήταν αυτή που εμφανίστηκε πρώτη (σε 11 ημέρες μετά την εμφάνιση των συμπτωμάτων) και ακολούθησε αυτή της IgM (σε 12 μέρες) και τέλος της IgG (σε 14 μέρες).

Τα ποσοστά ορομετατροπής ήταν παρόμοια σε όλους τους ασθενείς ανεξαρτήτως σοβαρής ή ήπιας νόσησης και για τους 3 δείκτες. Ωστόσο τα επίπεδα των αντισωμάτων σχεδόν 2 εβδομάδες μετά την εμφάνιση των συμπτωμάτων ήταν σημαντικά υψηλότερα σε αυτούς που παρουσίασαν σοβαρή νόσηση.

Όσον αφορά την ευαισθησία της διάγνωσης, η μελέτη έδειξε ότι:

  • ήταν υψηλότερη για την εξέταση RNA (66,7%) σε σχέση με την εξέταση αντισωμάτων (38,3%), μόνο την πρώτη εβδομάδα νόσησης.
  • Μετά την 8η ημέρα, η ευαισθησία της εξέτασης αντισωμάτων ξεπέρασε το 90%, ενώ η εξέταση RNA είχε μόλις 54%.
  • Το χρονικό διάστημα μεταξύ της 15ης και της 39ης ημέρας μετά την εμφάνιση των συμπτωμάτων, η ευαισθησία ήταν 100%, ενώ των IgM και IgG ήταν 94,3% και 79,8% αντίστοιχα. Στο ίδιο χρονικό διάστημα, η εξέταση RNA είχε ευαισθησία μόλις 45,5%.
  • η ορομετατροπή της IgM εμφανίζεται αργά, στη 12η ημέρα. Επομένως, οι εξετάσεις αντισωμάτων έχουν χαμηλή ευαισθησία τις πρώτες 10 ημέρες μετά την εμφάνιση των συμπτωμάτων.

«Σήμερα, αρκετές εξετάσεις αντισωμάτων που κυκλοφορούν στην αγορά υποστηρίζουν ότι μπορούν να διαγνώσουν ταχύτατα τον ιό, κάτι που προφανώς δεν επαληθεύεται», είπε ο Dr Kelvin To από το Πανεπιστήμιο του Χονγκ Κονγκ. «Περίπου το 35% των ασθενών δεν παρουσιάζουν IgG απόκριση. Αυτό σημαίνει ότι μπορεί να μην παρουσιάζουν ανοσία μετά την αποδρομή της λοίμωξης».

Η μελέτη εκπονήθηκε από ομάδα ερευνητών, που εργάζονται στο κέντρο έρευνας Νational Clinical Research Center forInfectious Disease και στο νοσοκομείο Shenzhen Third People’s Hospital and School of Medicine.

Πηγές:

Clinical Infectious Diseases

www.pathologia.eu

 

 

Πηγή: https://virus.com.gr/

ΕΚΠΑ. Σχεδίαση και κατασκευή ασπίδων προσώπου (3-D printing)

Posted on by grammateia
Η Ιατρική Σχολή του Εθνικού και Καποδιστριακού Πανεπιστημίου Αθηνών, αντιλαμβανόμενη τις αυξανόμενες ανάγκες καθώς και την έλλειψη εξοπλισμού, αναπτύσσει δράσεις για το σχεδιασμό και κατασκευή συγκεκριμένων ιατροτεχνολογικών προϊόντων με στόχο την προστασία ιατρών, νοσηλευτών και επαγγελματιών στο χώρο της υγείας, που έρχονται αντιμέτωποι καθημερινά με κρούσματα από τον ιό COVID-19.
Ειδικότερα, στη Μονάδα Βιοϊατρικής Τεχνολογίας της Α’ Πανεπιστημιακής Καρδιολογικής Κλινικής σε συνεργασία με το Κέντρο Νέων Βιοτεχνολογιών και Ιατρικής Ακριβείας της Ιατρικής Σχολής, σχεδιάστηκαν και κατασκευάστηκαν προστατευτικά καλύμματα (ασπίδες) προσώπου μέσω τρισδιάστατης εκτύπωσης (3-D printing).
Παράλληλα η Μονάδα Βιοϊατρικής Τεχνολογίας έχει τη δυνατότητα σχεδιασμού και εκτύπωσης απλών εξαρτημάτων (π.χ. προσαρμογείς για αναπνευστήρες), καθώς και τη κλινική δοκιμή και εφαρμογή τους.
Προσεχώς, ικανός αριθμός προστατευτικών ασπίδων θα προσφερθεί από την Ιατρική Σχολή Αθηνών στα νοσοκομεία «πρώτης γραμμής» της Αθήνας.
Στοιχεία επικοινωνίας για περισσότερες πληροφορίες:
Δανάη Μανωλέσου, Αρχιτέκτων Μηχανικός, MSc Medical Device Design, Υποψ. Διδάκτορας Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ (e-mail: [email protected])
Θεόδωρος Παπαϊωάννου, Αν. Καθηγητής, Υπεύθυνος Μονάδας Βιοϊατρικής Τεχνολογίας, Α’ Καρδιολογική Κλινική, Ιπποκράτειο ΓΝΑ (e-mail: [email protected])
Δημήτριος Τούσουλης, Καθηγητής Καρδιολογίας, Δ/ντής Α’ Καρδιολογικής Κλινικής, Ιπποκράτειο ΓΝΑ (e-mail: [email protected])
Πέτρος Σφηκάκης, Καθηγητής Παθολογίας, Πρόεδρος Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ (e-mail: [email protected])
Kλικ εδώ Μονάδα Βιοϊατρικής Τεχνολογίας

 

 

Πηγη: https://www.docmed.gr/

Πολλαπλό Μυέλωμα: Θετική γνωμοδότηση της ΕΕ για νέα θεραπεία

Posted on by grammateia

Το πολλαπλό μυέλωμα παραμένει ένας ανίατος τύπος καρκίνου που συνδέεται με σημαντικό φορτίο νοσηρότητας, καθώς και την ανάγκη για πρόσθετες θεραπείες

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για το isatuximab. Η CHMP συνιστά το isatuximab σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η λεναλιδομίδη και ένας αναστολέας πρωτεασώματος και έχουν εμφανίσει εξέλιξη της νόσου με την τελευταία θεραπεία.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τη σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) και η τελική απόφαση ως προς την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας για το isatuximab στην Ε.Ε. αναμένεται να ανακοινωθεί τους επόμενους μήνες.

Το isatuximab δεν έχει λάβει έγκριση για εμπορική διάθεση στην Ε.Ε. Έλαβε όμως έγκριση στις ΗΠΑ στις 2 Μαρτίου σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η λεναλιδομίδη και ένας αναστολέας πρωτεασώματος.

Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη ICARIA-MM, την πρώτη τυχαιοποιημένη μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση ενός μονοκλωνικού αντισώματος που στοχεύει το CD38 σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη. Στη μελέτη ICARIA-MM, η προσθήκη του isatuximab στη θεραπεία με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη (συνδυαστική θεραπεία με isatuximab· n=154) κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS), με διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου 11,53 μηνών, έναντι 6,47 μηνών με τη θεραπεία με το συνδυασμό πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης μόνο (n=153· HR 0,596, 95% CI: 0,44-0,81, p=0,0010). Επιπλέον, η συνδυαστική θεραπεία με isatuximab έδειξε στατιστικώς σημαντικά υψηλότερο ποσοστό συνολικής ανταπόκρισης σε σύγκριση με τη θεραπεία του συνδυασμού πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης (60,4% έναντι 35,3%, p<0,0001). Σε πρόσθετες αναλύσεις, η συνδυαστική θεραπεία με isatuximab σε σύγκριση με τη θεραπεία συνδυασμού πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης μόνο, κατέδειξε θεραπευτικό όφελος σε όλες τις επιλεγμένες υποομάδες που αντικατοπτρίζουν την καθημερινή κλινική πρακτική, συμπεριλαμβανομένων ασθενών με κυτταρογενετικές ανωμαλίες υψηλού κινδύνου, ασθενών ηλικίας 75 ετών και άνω, ασθενών με νεφρική δυσλειτουργία, καθώς και εκείνων που ήταν ανθεκτικοί στη λεναλιδομίδη.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (ανεξαρτήτως βαθμού, που εμφανίστηκαν τουλάχιστον στο 20% των ασθενών) της συνδυαστικής θεραπείας με isatuximab ήταν ουδετεροπενία (96%), αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (39%), πνευμονία (31%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (57%) και διάρροια (26%). Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν σε πάνω από το 5% των ασθενών που έλαβαν συνδυαστική θεραπεία με isatuximab ήταν πνευμονία (25,3%) και εμπύρετη ουδετεροπενία (12,3%). Η οριστική διακοπή της συνδυαστικής θεραπείας με isatuximab λόγω κάποιας ανεπιθύμητης ενέργειας (Βαθμού 3-4) καταγράφηκε στο 7% των ασθενών και το 3% των ασθενών διέκοψαν τη θεραπεία λόγω μιας αντίδρασης σχετιζόμενης με την έγχυση.

Πολλαπλό μυέλωμα: Σημαντικό φορτίο νοσηρότητας για τους ασθενείς
Το πολλαπλό μυέλωμα αποτελεί τη δεύτερη σε συχνότητα εμφάνισης αιματολογική κακοήθεια1, με περισσότερα από 138.000 νεοδιαγνωσθέντα περιστατικά πολλαπλού μυελώματος παγκοσμίως κάθε χρόνο.2 Στην Ευρώπη, περίπου 39.000 ασθενείς διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα κάθε χρόνο.3 Παρά την ύπαρξη διαθέσιμων θεραπειών σήμερα, το πολλαπλό μυέλωμα παραμένει μια ανίατη κακοήθεια και σχετίζεται με σημαντικό φορτίο νοσηρότητας. Καθώς το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια ανίατη νόσος, το μεγαλύτερο ποσοστό των ασθενών θα υποτροπιάσει. Ο όρος υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα περιγράφει την επανεμφάνιση του καρκίνου μετά από θεραπεία ή μια περίοδο ύφεσης. Το ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα αναφέρεται στις περιπτώσεις που ο καρκίνος δεν εμφανίζει ανταπόκριση ή δεν εμφανίζει πλέον ανταπόκριση στη θεραπεία.

Σχετικά με το isatuximab
Το CD38 εκφράζεται σε μεγάλο βαθμό και ομοιόμορφα σε κύτταρα πολλαπλού μυελώματος και υποδοχείς στην επιφάνεια του κυττάρου, γεγονός που το καθιστά πιθανό στόχο για θεραπείες που βασίζονται σε αντισώματα, όπως το isatuximab. Το isatuximab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (mAb), το οποίο συνδέεται σε έναν ειδικό επίτοπο του υποδοχέα CD38 στα κύτταρα του πολλαπλού μυελώματος. Το isatuximab δρα μέσω πολλών μηχανισμών, συμπεριλαμβανομένων του προγραμματισμένου κυτταρικού θανάτου καρκινικών κυττάρων (απόπτωση) και της ανοσοτροποποιητικής δραστηριότητας. Διερευνάται η κλινική σημασία αυτών των ευρημάτων.

Το isatuximab έχει εγκριθεί στις Η.Π.Α. σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η λεναλιδομίδη και ένας αναστολέας πρωτεασώματος.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του isatuximab δεν έχουν αξιολογηθεί πλήρως από οποιαδήποτε ρυθμιστική αρχή εκτός των ΗΠΑ.

Συνεχίζεται η αξιολόγηση του isatuximab (FDA) σε πολλές κλινικές μελέτες Φάσης 3 σε συνδυασμό με ισχύουσες ή τρέχουσες καθιερωμένες θεραπείες για το πολλαπλό μυέλωμα. Μελετάται επίσης για τη θεραπεία άλλων αιματολογικών κακοηθειών και συμπαγών όγκων. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα αυτών των επιπρόσθετων χρήσεων δεν έχουν αξιολογηθεί ακόμα από καμία ρυθμιστική αρχή σε παγκόσμιο επίπεδο.

 

 

Πηγή: https://ygeiamou.gr/

Καλά νέα για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας

Posted on by grammateia

Θετική γνωμοδότηση διασφάλισε η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) για την onasemnogene abeparvovec-xioi που αφορά τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ).

Η θετική γνώμη της επιτροπής αφορά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους με σκοπό  τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

 Η ασθένεια

Πρόκειται για μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που οφείλεται στην έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1. Η ασθένεια επιφέρει την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.

«Στις πιο σοβαρές μορφές της νόσου, τα παιδιά που δε λαμβάνουν τη θεραπεία, δεν μπορούν να σηκώσουν τα κεφάλια τους, να καθίσουν, να σταθούν, ή ακόμα και να καταπιούν, και συνήθως δεν επιβιώνουν πέραν των δύο ετών, εκτός αν είναι υπό αναπνευστική μηχανική υποστήριξη» σημείωσε για την ασθένεια ο καθηγητής και Παιδίατρος-Νευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Great Ormond Street, στο Λονδίνο Δρ. Francesco Muntoni.

Αξίζει να αναφερθεί ότι η SΜΑ αποτελεί την κυριότερη γενετική αιτία θανάτου των νεογνών. Εάν παραμείνει χωρίς θεραπεία, η Τύπου 1 SΜΑ οδηγεί στον θάνατο ή την ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη ασθενών έως την ηλικία των δύο ετών, σε πάνω από το 90% των περιπτώσεων. Στην Ευρώπη κάθε χρόνο γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SΜΑ.

Η θεραπεία

Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία  γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η onasemnogene abeparvovec-xioi χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου.

Σχετικά με τη σημασία της έγκρισης, εκτιμάται ότι θα προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ. Συνήθως, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) εξετάζει τη σύσταση της CHMP και ανακοινώνει την τελική της απόφαση εντός περίπου δύο μηνών.

Αναφερόμενος στη θετική γνωμοδότηση ο πρόεδρος της AveXis, Dave Lennon, επεσήμανε ότι «αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα πιο κοντά στην έγκριση της ΕΕ και την εισαγωγή στην Ευρώπη της μοναδικής γονιδιακής θεραπείας που υπάρχει για τη SMA, βοηθώντας τους ασθενείς και τις οικογένειές τους στην αντιμετώπιση των ολέθριων συνεπειών της νόσου».

Σε ότι αφορά την προτεινόμενη θεραπεία ο κ. Lennon εξήγησε ότι «δεδομένης της επείγουσας ανάγκης για θεραπεία της SΜΑ και τον καινοφανή χαρακτήρα της γονιδιακής θεραπείας, πρέπει να φανούμε εξίσου καινοτόμοι στη διαδικασία για την πρόσβαση, και για τον λόγο αυτό διαθέτουμε προς τις κυβερνήσεις και τους φορείς αποζημίωσης ένα πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα», για την ταχεία πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi αμέσως μετά την έγκρισή της».

Για την προσπάθεια αντιμετώπισης της εν λόγω ασθένειας, ο καθηγητής και Παιδίατρος-Νευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Great Ormond Street, στο Λονδίνο Δρ. Francesco Muntoni πρόσθεσε ότι «τα αποτελέσματα που έχουμε δει σε σχέση με την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα, από την κλινική δοκιμή STR1VE, δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο πέρας της μελέτης, με την πλειοψηφία των ασθενών να μπορούν να κάθονται χωρίς υποστήριξη. Και σε συνέχεια της δοκιμής START, κατά μέσο όρο 4,5 χρόνια αργότερα, μπορούμε να δούμε τη μακροπρόθεσμη δυναμική που μπορεί να έχει αυτή η σημαντική γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με αυτή τη σπάνια νόσο».

Επιστημονικά δεδομένα

Η έγκριση της CHMP έλαβε υπόψιν αποτελέσματα των ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών Φάσης 3 STR1VE-US και Φάσης 1 START, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε συμπτωματικούς ασθενείς με SΜΑ Τύπου 1 ηλικίας μικρότερους των 6 μηνών κατά τη χορήγηση. Οι εν λόγω ασθενείς είχαν ένα ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2 ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2, αντίστοιχα.

Η STR1VE-EU, μια συγκριτική μελέτη Φάσης 3 βρίσκεται σε εξέλιξη.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση της AveXis, η onasemnogene abeparvovec-xioi έδειξε:

  • παρατεταμένη επιβίωση χωρίς συμβάντα,
  • ταχεία βελτίωση της κινητικής λειτουργίας, συχνά εντός ενός μηνός από τη χορήγηση της δόσης, και
  • επίτευξη οροσήμων σε βάθος χρόνου, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας των ασθενών να κάθονται χωρίς στήριξη, ορόσημο που δεν επιτεύχθηκε ποτέ σε ασθενείς της νόσου Τύπου 1 που δεν είχαν λάβει θεραπεία. 4

Παρενέργειες

Άξιο λόγου είναι ότι οι πιο συχνές παρενέργειες που  διαπιστώθηκαν ήταν τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα και ο έμετος. «Μπορεί να εμφανιστεί οξεία, σοβαρή ηπατική βλάβη και αύξηση στις αμινοτρανσφεράσες. Ασθενείς με προϋπάρχουσα ηπατική ανεπάρκεια μπορεί να έχουν υψηλότερο κίνδυνο. Πριν από την έγχυση, οι γιατροί θα πρέπει να αξιολογούν την  ηπατική λειτουργία όλων των ασθενών με κλινική εξέταση και εργαστηριακές εξετάσεις. Επιπλέον, πρέπει να χορηγούν συστημικό κορτικοστεροειδές σε όλους τους ασθενείς πριν και μετά τη θεραπεία, και κατόπιν να συνεχίσουν την παρακολούθηση της λειτουργίας του ήπατος για τουλάχιστον 3 μήνες μετά την έγχυση» επισημαίνεται στην ανακοίνωση της AveXis.

«Από την Πρώτη Ημέρα»

Η SΜΑ συνιστά σημαντική επιβάρυνση για το σύστημα υγείας στην Ευρώπη,  με τα σωρευτικά εκτιμώμενα κόστη υγειονομικής περίθαλψης ανά παιδί να κυμαίνονται από 2,5 έως 4 εκατομμύρια ευρώ μόνο για τα πρώτα 10 χρόνια ζωής.

Το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα» προσφέρει στα υπουργεία Υγείας και τους φορείς αποζημίωσης (σε χώρες χωρίς προϋπάρχουσες οδούς πρώιμης πρόσβασης) μια ποικιλία ευέλικτων επιλογών, που μπορούν να εφαρμοστούν αμέσως μετά την έγκριση.

Η AveXis βρίσκεται ήδη σε προχωρημένες συζητήσεις με πολλές χώρες στην Ευρώπη.

 

 

Πηγή: https://virus.com.gr/

Η ερευνήτρια που «έφτιαξε» το εμβόλιο για τον MERS: «Στην τελική ευθεία για τον κορονοϊό»

Posted on by grammateia
Η ερευνήτρια που είχε βρει τη θεραπεία για τον κορονοϊό MERS µιλά στο «Εθνος»

Ηπαγκόσμια επιστηµονική κοινότητα δίνει έναν αγώνα ταχύτητας να αναπτύξει θεραπείες αλλά και διάφορα χρήσιµα εργαλεία (διαγνωστικά τεστ) για την αντιµετώπιση του νέου κορονοϊού. Σε ποια φάση βρισκόµαστε αυτήν τη στιγµή; Υπάρχουν σε εξέλιξη περισσότερες από 40 προσπάθειες ανάπτυξης ενός εµβολίου κατά του νέου κορονοϊού.

Μία από αυτές χρηµατοδοτείται από το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας των ΗΠΑ και διεξάγεται στο Ινστιτούτο Ερευνών Υγείας Kaiser Permanente της Ουάσιγκτον. Η συγκεκριµένη έρευνα έχει στρέψει τα φώτα της δηµοσιότητας πάνω της, αφού ξεκίνησαν οι δοκιµές σε ανθρώπους χωρίς προηγουµένως να έχουν γίνει δοκιµές σε πειραµατόζωα που είναι η στάνταρ διαδικασία ανάπτυξης εµβολίων.

Αλλες ερευνητικές οµάδες έχουν ξεκινήσει δοκιµές των εµβολίων που έχουν δηµιουργήσει σε πειραµατόζωα, αλλά επιταχύνουν τις διαδικασίες ώστε να ξεκινήσουν εντός του 2020 δοκιµές σε ανθρώπους. Μία από τις πιο φιλόδοξες προσπάθειες ανάπτυξης ενός εµβολίου κατά του νέου κορονοϊού γίνεται στη Βρετανία από ερευνητική οµάδα µε επικεφαλής την καθηγήτρια Σάρα Γκίλµπερτ του Πανεπιστηµίου της Οξφόρδης.

Η Γκίλµπερτ και η συγκεκριµένη οµάδα θεωρούνται από τις κορυφαίες στον κόσµο στην ανάπτυξη νέων εµβολίων. Η ίδια οµάδα είχε αναπτύξει εµβόλιο για τον κορονοϊό MERS, ενώ επίσης έχει ασχοληθεί µε την ανάπτυξη ενός εµβολίου που θα παρέχει ισόβια προστασία από όλα τα στελέχη της γρίπης. Η οµάδα ξεκίνησε την προσπάθεια ανάπτυξης του εµβολίου κατά του κορονοϊού αµέσως µόλις υπήρξαν τα πρώτα δεδοµένα από την προσπάθεια γενετικής αποκωδικοποίησής του.

Η οµάδα της καθηγήτριας της Οξφόρδης θεωρείται µία από τις κορυφαίες στον κόσµο, ενώ είχε βρει και το εµβόλιο για τον κορονοϊό MERS

To εµβόλιο έχει λάβει την κωδική ονοµασία ChAdOx1 nCoV-19 και ξεκινούν άµεσα δοκιµές σε πειραµατόζωα, µε στόχο αυτές να ολοκληρωθούν σε λίγες εβδοµάδες, ώστε αµέσως να ξεκινήσουν σε ανθρώπους, ή αν καταστεί εφικτό να πραγµατοποιούνται παράλληλα οι δοκιµές για να κερδηθεί πολύτιµος χρόνος. Αρχικά θα γίνουν δοκιµές σε ανθρώπους ηλικίας 18-50 ετών και στη συνέχεια σε µεγαλύτερα άτοµα αλλά και σε παιδιά σχολικής ηλικίας.

Τέλη Μαΐου

Το «Εθνος της Κυριακής» µίλησε µε τη Σάρα Γκίλµπερτ, η οποία εξηγεί ότι «οι ερευνητές στο Πανεπιστήµιο της Οξφόρδης εργάζονται µε την οφειλόµενη ταχύτητα αλλά και φροντίδα για την ανάπτυξη ενός εµβολίου για τον νέο κορονοϊό. Η δηµιουργία του εµβολίου είναι στα τελικά στάδια και είναι πιθανό να ξεκινήσουν δοκιµές στα τέλη Μαΐου. Αν το εµβόλιο αποδειχθεί ασφαλές και αποτελεσµατικό, θα δηµιουργήσει µια στρατηγική εξόδου από την πανδηµία και θα σώσει ζωές».

Σήµερα υπάρχουν σε εξέλιξη περισσότερες από 40 προσπάθειες ανάπτυξης ενός εµβολίου κατά του νέου κορονοϊού

Ακόµη όµως και αν η επιστηµονική κοινότητα καταφέρει να δηµιουργήσει τους επόµενους 6-7 µήνες ένα ασφαλές και αποτελεσµατικό εµβόλιο, θα χρειαστούν το λιγότερο άλλοι τόσοι ώστε να µπορεί να παραχθεί µαζικά αυτό το εµβόλιο. Ακόµη λοιπόν και µε το πιο αισιόδοξο σενάριο, ένα εµβόλιο για τον νέο κορονοϊό δεν θα είναι έτοιµο πριν από τα µέσα του 2021. Οταν µε το καλό κάνει την εµφάνισή του το νέο εµβόλιο, είναι σηµαντικό να ξέρουµε τι θα συµβεί. Αυτήν τη στιγµή δεν µπορούµε να γνωρίζουµε, πριν ολοκληρωθούν οι δοκιµές, αν και τι είδους παρενέργειες θα έχει αυτό το εµβόλιο.

Επειδή αρχικά οι ποσότητες του εµβολίου θα είναι περιορισµένες σε πρώτη φάση, αναµένεται να γίνεται επιλογή όσων θα εµβολιαστούν. Γιατροί και νοσηλευτές θα είναι οι πρώτοι που θα εµβολιαστούν. Αν και λογικά η αµέσως επόµενη οµάδα θα πρέπει να είναι οι ηλικιωµένοι άνθρωποι, υπάρχουν φωνές στην επιστηµονική κοινότητα που υποστηρίζουν ότι πρέπει να εµβολιαστούν όσοι ζουν µαζί τους, είτε αυτοί είναι συγγενείς είτε άτοµα που τους φροντίζουν.

Σύµφωνα µε όσους κάνουν αυτή την πρόταση, έχει διαπιστωθεί από τους ετήσιους εµβολιασµούς για τη γρίπη ότι το γερασµένο ανοσοποιητικό σύστηµα δεν ανταποκρίνεται οµαλά στις µεθόδους ανοσοποίησης, οπότε είναι προτιµότερο να προστατευθούν οι άνθρωποι του περιβάλλοντος των ηλικιωµένων.

Η διενέργεια αξιόπιστων, γρήγορων, φθηνών και µαζικών τεστ διάγνωσης αποτελεί επιτακτικό ζητούµενο για τον περιορισµό του νέου κορονοϊού. Τα τεστ επιτρέπουν την ανίχνευση των κρουσµάτων και την έγκαιρη αποµόνωση των φορέων. Ενα δεύτερο ζητούµενο είναι η ύπαρξη φορητών µηχανηµάτων που θα πραγµατοποιούν τεστ µακριά από τα εργαστήρια και θα δίνουν όσο το δυνατόν πιο γρήγορα αποτελέσµατα.

Φορητά

Αναπτύσσονται σε διάφορες χώρες φορητά τεστ που γίνονται γρήγορα και δίνεται µάχη για τη µαζική παραγωγή και κυκλοφορία αυτών των τεστ. Το τελευταίο τέτοιο τεστ ανέπτυξαν ερευνητές από διάφορες εταιρείες, υπό την οµπρέλα της γερµανικής Bosch, το οποίο µπορεί να γίνεται οπουδήποτε και να δίνει αποτελέσµατα µέσα σε διάστηµα δύο ωρών.

Η αµερικανική εταιρεία Cepheid πήρε έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίµων και Φαρµάκων (FDA) των ΗΠΑ για την ανάπτυξη ενός τεστ για τον νέο ιό που θα γίνεται σε µια συσκευή µε µέγεθος µηχανής εσπρέσο και θα βγάζει διαγνωστικό αποτέλεσµα σε 45 λεπτά.

Η γερµανική Pharmakt ήδη έχει διαθέσιµο ένα τεστ διάρκειας µόλις 20 λεπτών, που ανιχνεύει αντισώµατα έναντι του νέου ιού, και σκοπεύει να ξεκινήσει τη µαζική παραγωγή του τον Απρίλιο. Οι αµερικανικές εταιρείες Mammoth Biosciences και Sherlock Biosciences, οι οποίες συνιδρύθηκαν από τους ερευνητές που ανέπτυξαν τη νέα επαναστατική γενετική τεχνική CRISPR, ανέπτυξαν και δοκίµασαν ένα τεστ που βασίζεται σε αυτή την τεχνική. Οπως υποστηρίζουν οι δηµιουργοί του, το τεστ αυτό δίνει απαντήσεις σε 30- 45 λεπτά και γίνεται προσπάθεια να κυκλοφορήσει στην αγορά σε λίγους µήνες.

Τα παλιά φάρμακα που φέρνουν νέες ελπίδες

Εκτός από τα εµβόλια, όµως, εξελίσσεται παράλληλα και η προσπάθεια ανάπτυξης κάποιου φαρµάκου. Μέχρι στιγµής έχουν εντοπιστεί περισσότερα από 100 φάρµακα που ίσως έχουν κάποιο αποτέλεσµα κατά του κορονοϊού. Για περισσότερα από 20 από αυτά τα φάρµακα βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη κλινικές δοκιµές. Πρόκειται για φάρµακα για τη θεραπεία του καρκίνου, της νόσου Πάρκινσον, της υπέρτασης, του διαβήτη τύπου 2 αλλά και παθήσεων όπως η σχιζοφρένεια.

Σε µια σηµαντική κίνηση ο Παγκόσµιος Οργανισµός Υγείας ανακοίνωσε ότι ξεκινά µια µεγάλη παγκόσµια κλινική δοκιµή, µε την ονοµασία Solidarity (Αλληλεγγύη), η οποία θα δοκιµάσει τέσσερις πολλά υποσχόµενες θεραπείες εναντίον του νέου κορονοϊού. Το Εθνικό Ινστιτούτο Ιατρικών Ερευνών της Γαλλίας (INSERM) ανακοίνωσε ότι θα συντονίσει µια µεγάλη κλινική δοκιµή στην Ευρώπη µε την ονοµασία Discovery (Ανακάλυψη). Στη δοκιµή θα λάβουν µέρος 3.200 ασθενείς σε τουλάχιστον επτά χώρες.

Η προσπάθεια ανάπτυξης ενός φαρµάκου κατά του νέου κορονοϊού έχει αναδείξει ορισµένες ουσίες που δείχνουν πως είτε µόνες τους είτε σε συνδυασµό µε άλλες µπορούν να αποτελέσουν αποτελεσµατικές και ασφαλείς θεραπείες. Αυτές είναι οι:

Remdesivir: Είχε αρχικά αναπτυχθεί από την εταιρεία Gilead κατά του ιού Εµπολα και άλλων σχετικών ιών. Είχε δοκιµαστεί πέρυσι στην έξαρση του Εµπολα στο Κονγκό, αλλά δεν είχε κανένα αποτέλεσµα. Υπάρχουν όµως ενδείξεις ότι µπορεί να «φρενάρει» τους κορονοϊούς, γι’ αυτό θα δοθεί σε αυτό το φάρµακο µια δεύτερη ευκαιρία.

Το φάρµακο χορηγείται ενδοφλέβια και µέχρι στιγµής φαίνεται ότι είναι πιο αποτελεσµατικό όταν χορηγείται σε πρώιµο στάδιο της λοίµωξης.

Χλωροκίνη και υδροξυχλωροκίνη: Η χλωροκίνη χρησιµοποιείται εδώ και δεκαετίες για την αντιµετώπιση της ελονοσίας αλλά και για ρευµατολογικά νοσήµατα. Η υδροξυχλωροκίνη χρησιµοποιείται για ρευµατολογικά νοσήµατα. ∆ιάφορες µελέτες σε όλο τον κόσµο, κυρίως στην Κίνα, έχουν δείξει ότι οι δύο ουσίες έχουν θετικά αποτελέσµατα, ειδικά η χλωροκίνη.

Οµως οι δοκιµές αυτές είτε αφορούσαν µικρό αριθµό ασθενών είτε σε κάποιες από αυτές δεν έχουν δοθεί στη δηµοσιότητα σηµαντικές λεπτοµέρειες και δεδοµένα. Φαίνεται ότι απαιτούνται υψηλές δόσεις των φαρµάκων αυτών για να χτυπηθεί ο κορονοϊός, γεγονός που τα καθιστά επικίνδυνα για σοβαρές τοξικές παρενέργειες στο αίµα, στην καρδιά, στο ήπαρ και σε άλλα όργανα.

Ο κορυφαίος Γάλλος λοιµωξιολόγος Ντιντιέ Ραούλ, ο οποίος ηγείται µεγάλου ερευνητικού εργαστηρίου στη Μασσαλία, χορήγησε φάρµακο µε χλωροκίνη σε 24 ασθενείς, µε εξαιρετικά αποτελέσµατα. Ο Ραούλ ήρθε σε ρήξη µε τη γαλλική κυβέρνηση, αφού εκείνος θεωρεί ότι πρέπει η χλωροκίνη να χρησιµοποιηθεί άµεσα στη θεραπεία ασθενών, ενώ η γαλλική κυβέρνηση θεωρεί ότι πρέπει να γίνουν νέες δοκιµές.

Ο Ραούλ αντέδρασε έντονα, κατήγγειλε τη στάση αυτή και ανακοίνωσε ότι δεν θα συµµετάσχει στο επιστηµονικό συµβούλιο κατά του κορονοϊού. Η Ελλάδα εισήγαγε από την Ινδία πέντε τόνους χλωροκίνης και έχει ξεκινήσει η παραγωγή φαρµάκου που θα δοθεί αν χρειαστεί σε πρώτη φάση σε ασθενείς σε σοβαρή κατάσταση

Google, Microsoft, Amazon και ΙΒΜ στη µάχη κατά του COVID-19

Η IBM, που έχει κατασκευάσει µια σειρά από υπερυπολογιστές, ανακοίνωσε τη σύναψη συµφωνίας µε την υπηρεσία Επιστήµης και Τεχνολογίας του Λευκού Οίκου και το υπουργείο Ενέργειας των ΗΠΑ, για τη δηµιουργία ενός τοµέα υπερυπολογιστών που θα εκτελούν ερευνητικές προσπάθειες οι οποίες θα αφορούν αποκλειστικά την εξεύρεση θεραπείας για τον νέο κορονοϊό.

Στον τοµέα αυτό θα ενταχθούν οι υπερυπολογιστές της IBM, του αµερικανικού κράτους και τεχνολογικών κολοσσών, όπως η Microsoft, η Amazon και η Google. Ενα πρώτο δείγµα της βοήθειας που µπορούν να προσφέρουν οι υπερυπολογιστές έδωσε ο υπερυπολογιστής Summit της IBM, o οποίος κατάφερε να εξερευνήσει και να κατηγοριοποιήσει τα δεδοµένα που αφορούν σε 77 διαφορετικά φάρµακα που παρουσιάζουν µια καλή αντίδραση απέναντι στον νέο κορονοϊό.

 

 

Πηγή: https://www.newsone.gr/

Νέα μελέτη για τον κοροναϊό και την πιθανότητα ανοσίας

Posted on by grammateia

Ένας ερευνητής που χρησιμοποίησε εργαστηριακές μαϊμούδες διαπίστωσε ότι, όταν μολύνθηκαν με τον κοροναϊό, δεν μπορούσαν να μολυνθούν ξανά μια εβδομάδα αργότερα από την ανάκαμψη. Αυτό δείχνει ένα βαθμό ανοσίας στην λοίμωξη, κάτι που αναμενόταν. Υπήρξαν αναφορές πιθανών επανεισαγωγών ανθρώπων που είχαν νοσήσει ξανά, αλλά αυτό δεν έχει επιβεβαιωθεί και, εάν είναι σωστό, είναι πιθανό να συμβεί μόνο σε μερικές περιπτώσεις.

Η πραγματική ανησυχία δεν είναι εάν αναπτύσσει την ανοσία, αλλά πόσο διαρκεί. Γνωρίζουμε από τον Sars ότι η ανοσία μπορεί να εξασθενίσει με το πέρασμα του χρόνου. Επίσης δεν γνωρίζουμε για τις συναφείς εποχιακές ανθρώπινες κορώες, όπως ο ιός OC43, ότι δεν επιτυγχάνονται μακροχρόνιες αντιδράσεις.

Καθώς όλο και περισσότεροι άνθρωποι μολύνονται, επιβιώνουν και συσσωρεύονται αντισώματα και Τ κύτταρα κατά του SARS-CoV-2, μπορεί τελικά να φτάσουμε σε μια ορμή όπου επιτυγχάνεται «γαλάκτωμα ανοσίας». Ωστόσο, δεν πρέπει να είναι ο μόνος στόχος για τον έλεγχο του SARS-CoV-2. Όπως υπογράμμισε ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας, οι επιθετικές δοκιμές και απομόνωση είναι οι καλύτεροι τρόποι επιβράδυνσης της πανδημίας. Τα SARS-CoV-2 θα βοηθήσουν αναμφισβήτητα στον προσδιορισμό της εξάπλωσης της πανδημίας και πιθανώς θα εντοπίσουν άτομα με κάποιο επίπεδο ανοσίας στον ιό.

 

 

Πηγή: https://www.healthweb.gr/