EMA: Θετική γνωμοδότηση για 12 νέα φάρμακα – Ποιες παθήσεις αφορούν

Δώδεκα νέα φάρμακα για την υψηλή χοληστερόλη, την ψωρίαση, την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, σπάνιες παθήσεις και την πρόληψη της COVID-19 μετά από έκθεση έλαβαν θετική γνωμοδότηση από την αρμόδια επιτροπή του EMA. Παράλληλα, η επιτροπή απέρριψε τρεις αιτήσεις και πρότεινε οκτώ επεκτάσεις θεραπευτικών ενδείξεων.

Δώδεκα νέα φάρμακα συνέστησε προς έγκριση η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, κατά τη συνεδρίασή της από τις 20 έως τις 23 Ιουλίου 2026.

Οι θετικές γνωμοδοτήσεις καλύπτουν ένα ευρύ φάσμα παθήσεων, από την πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία και τη μικτή δυσλιπιδαιμία έως την ψωρίαση κατά πλάκας, την υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, τη χολοστατική φαγούρα και τη σπάνια εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία.

Στον απολογισμό του Ιουλίου περιλαμβάνονται εννέα νέα μη ορφανά φάρμακα, δύο ορφανά και ένα βιοομοειδές. Η CHMP εξέδωσε επίσης τρεις αρνητικές γνωμοδοτήσεις και εισηγήθηκε οκτώ επεκτάσεις θεραπευτικών ενδείξεων για φάρμακα που κυκλοφορούν ήδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Τρεις νέες θεραπείες για την υψηλή χοληστερόλη

Τρεις από τις θετικές γνωμοδοτήσεις αφορούν ενήλικες με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία ή μικτή δυσλιπιδαιμία, παθήσεις που προκαλούν αυξημένα επίπεδα χοληστερόλης και άλλων λιπιδίων στο αίμα.

Η λεροδαλσιμπέπη (lerodalcibep) χορηγείται με υποδόρια ένεση μία φορά τον μήνα και επιτρέπει στον ασθενή να πραγματοποιεί μόνος του τη χορήγηση.

Η ομπισετραπίμπη (obicetrapib) αποτελεί καθημερινή από του στόματος θεραπεία. Θετική γνώμη έλαβε και ο συνδυασμός ομπισετραπίμπης και εζετιμίμπης (obicetrapib / ezetimibe), ο οποίος επίσης λαμβάνεται καθημερινά από το στόμα.

Και οι τρεις θεραπείες προορίζονται να συμπληρώνουν τη δίαιτα. Οι γιατροί θα μπορούν να τις χρησιμοποιούν μόνες τους ή σε συνδυασμό με άλλες υπολιπιδαιμικές αγωγές, ανάλογα με τις ανάγκες του ασθενούς.

Επαναγεμιζόμενο εμφύτευμα για την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας

Η επιτροπή συνέστησε την έγκριση της ρανιμπιζουμάμπης (ranibizumab) για ενήλικες με νεοαγγειακή, γνωστή και ως υγρή, ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας.

Η νέα θεραπευτική προσέγγιση χρησιμοποιεί ένα επαναγεμιζόμενο εμφύτευμα, το οποίο τοποθετείται χειρουργικά στο μάτι. Το εμφύτευμα απελευθερώνει σταδιακά τη δραστική ουσία και ο γιατρός το επαναγεμίζει κάθε έξι μήνες.

Πρόκειται για το πρώτο εμφύτευμα αυτού του τύπου που λαμβάνει θετική γνωμοδότηση στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Η τεχνολογία φιλοδοξεί να περιορίσει την ανάγκη για συχνές ενδοϋαλοειδικές ενέσεις, οι οποίες επιβαρύνουν αρκετούς ασθενείς με χρόνια εκφύλιση της ωχράς κηλίδας.

Νέα από του στόματος επιλογή για την ψωρίαση

Θετική γνώμη έλαβε η υδροχλωρική ικοτροκινρά (icotrokinra hydrochloride) για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας.

Η ένδειξη αφορά ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω, με σωματικό βάρος τουλάχιστον 40 κιλά.

Η δραστική ουσία αποτελεί την πρώτη από του στόματος θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον υποδοχέα της ιντερλευκίνης-23. Η συγκεκριμένη πρωτεΐνη συμμετέχει στις φλεγμονώδεις διεργασίες που προκαλούν τις χαρακτηριστικές δερματικές βλάβες της ψωρίασης.

Μπλοκάροντας τον υποδοχέα, η θεραπεία περιορίζει τη φλεγμονή και τα συμπτώματα της νόσου. Μέχρι σήμερα, οι διαθέσιμες θεραπείες που παρεμβαίνουν στο μονοπάτι της ιντερλευκίνης-23 χορηγούνται κυρίως με ένεση.

Ο EMA αξιολόγησε τέσσερις μελέτες φάσης 3, στις οποίες συμμετείχαν περίπου 2.500 ασθενείς. Σε τρεις από τις μελέτες, ποσοστό 50% έως 57% των ασθενών πέτυχε μείωση τουλάχιστον 90% στη βαρύτητα των συμπτωμάτων μετά από 16 εβδομάδες, έναντι 1% έως 4% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Θεραπεία για τον χολοστατικό κνησμό

Η λινεριξιβάτη (linerixibat) έλαβε θετική γνωμοδότηση για την αντιμετώπιση του χολοστατικού κνησμού σε ενήλικες με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα.

Η πρωτοπαθής χολική χολαγγειίτιδα αποτελεί αυτοάνοση νόσο, κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα προκαλεί σταδιακή καταστροφή των μικρών χοληφόρων πόρων του ήπατος.

Η συσσώρευση χολικών οξέων στην κυκλοφορία του αίματος μπορεί να προκαλέσει έντονο και επίμονο κνησμό. Το σύμπτωμα συχνά διαταράσσει τον ύπνο, δυσχεραίνει την καθημερινότητα και επιβαρύνει σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών.

Η θεραπεία είχε λάβει χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου, καθώς απευθύνεται σε σοβαρή πάθηση με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Θετική γνώμη υπό εξαιρετικές περιστάσεις

Η CHMP συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις στη λεριγλιταζόνη (leriglitazone) για τη θεραπεία της εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας.

Πρόκειται για σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει τον εγκέφαλο και εμφανίζεται συνήθως κατά την παιδική ηλικία. Η νόσος μπορεί να προκαλέσει ταχεία και μη αναστρέψιμη νευρολογική επιδείνωση.

Η ευρωπαϊκή νομοθεσία προβλέπει άδεια υπό εξαιρετικές περιστάσεις όταν η σπανιότητα ή η φύση μιας ασθένειας δεν επιτρέπει τη συγκέντρωση ολοκληρωμένων κλινικών δεδομένων με τον συνήθη τρόπο. Η εταιρεία οφείλει, ωστόσο, να υποβάλλει πρόσθετα στοιχεία και να συμμορφώνεται με συγκεκριμένες υποχρεώσεις μετά την έγκριση.

Η δραστική ουσία είχε επίσης λάβει χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου.

Αντιικό για την πρόληψη της COVID-19 μετά από έκθεση

Η ενσιτρελβίρη (ensitrelvir) έλαβε θετική γνωμοδότηση για την προφύλαξη από την COVID-19 μετά από έκθεση στον ιό.

Η ένδειξη αφορά τη χορήγηση του αντιικού μετά την επαφή ενός ατόμου με πιθανό ή επιβεβαιωμένο κρούσμα, με στόχο να μειωθεί η πιθανότητα εκδήλωσης της λοίμωξης.

Η θετική γνώμη αφορά την προληπτική χρήση μετά την έκθεση και δεν πρέπει να συγχέεται με τη θεραπεία ασθενών που έχουν ήδη εμφανίσει συμπτώματα ή επιπλοκές της COVID-19.

Βιοομοειδές για τη μείωση της ουδετεροπενίας

Θετική γνωμοδότηση έλαβε βιοομοειδές φάρμακο με δραστική ουσία την πεγκφιλγραστίμη (pegfilgrastim) για τη μείωση της ουδετεροπενίας στους ενήλικες.

Η ουδετεροπενία χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό ουδετερόφιλων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων που προστατεύουν τον οργανισμό από τις λοιμώξεις.

Η κατάσταση εμφανίζεται συχνά σε ασθενείς που λαμβάνουν ορισμένες μορφές αντικαρκινικής θεραπείας. Όταν ο αριθμός των ουδετεροφίλων μειώνεται σημαντικά, αυξάνεται ο κίνδυνος σοβαρών και δυνητικά απειλητικών για τη ζωή λοιμώξεων.

Τρία νέα γενόσημα φάρμακα

Η επιτροπή εξέδωσε θετική γνώμη και για τρία γενόσημα φάρμακα.

Η ριοσιγουάτη (riociguat) προορίζεται για τη θεραπεία της χρόνιας θρομβοεμβολικής πνευμονικής υπέρτασης στους ενήλικες. Η ένδειξη καλύπτει επίσης την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας από 6 ετών.

Η ημιφουμαρική ρουξολιτινίμπη (ruxolitinib hemifumarate) αφορά τη θεραπεία της μυελοΐνωσης, της αληθούς πολυκυτταραιμίας και της νόσου μοσχεύματος κατά ξενιστή.

Η ταφαμίδη (tafamidis) προορίζεται για ενήλικες με κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη και καρδιομυοπάθεια.

Αρνητική γνώμη για τρεις θεραπείες

Η CHMP εξέδωσε αρνητικές γνωμοδοτήσεις για τρεις νέες αιτήσεις.

Η πρώτη αφορούσε τον συνδυασμό σουφαιντανίλης και κεταμίνης (sufentanil / ketamine) για την αντιμετώπιση του οξέος πόνου σε παιδιά ηλικίας από 1 έτος έως κάτω των 18 ετών.

Η δεύτερη αφορούσε την κιτρική αριμοκλομόλη (arimoclomol citrate) σε συνδυασμό με μιγλουστάτη (miglustat) για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με νόσο Niemann-Pick τύπου C.

Η νόσος Niemann-Pick τύπου C αποτελεί σπάνια, κληρονομική και προοδευτική νευροεκφυλιστική διαταραχή, η οποία προκαλεί συσσώρευση λιπιδίων στα κύτταρα και μπορεί να επηρεάσει τον εγκέφαλο, το ήπαρ και άλλα όργανα.

Η τρίτη αρνητική γνωμοδότηση αφορούσε την κατεκουεντινίμπη (catequentinib) για το αρθρικό σάρκωμα και το λειομυοσάρκωμα, δύο μορφές καρκίνου που προσβάλλουν τους μαλακούς και υποστηρικτικούς ιστούς του σώματος.

Οκτώ επεκτάσεις θεραπευτικών ενδείξεων

Η επιτροπή πρότεινε τη διεύρυνση των εγκεκριμένων θεραπευτικών ενδείξεων για οκτώ φάρμακα που κυκλοφορούν ήδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Οι συστάσεις αφορούν την τραστουζουμάμπη δερουξτεκάνη (trastuzumab deruxtecan), τη δαμοκτοκόγη άλφα πεγόλη (damoctocog alfa pegol), την αλπελισίμπη (alpelisib), την εβολοκουμάμπη (evolocumab), την ουπαδασιτινίμπη (upadacitinib) και τη σακιτουζουμάμπη γοβιτεκάνη (sacituzumab govitecan).

Η λίστα περιλαμβάνει επίσης δύο διαφορετικά εισπνεόμενα φάρμακα με τον ίδιο τριπλό συνδυασμό δραστικών ουσιών: φορμοτερόλη, βρωμιούχο γλυκοπυρρόνιο και βουδεσονίδη (formoterol / glycopyrronium bromide / budesonide).

Επανεξέταση δύο προηγούμενων απορρίψεων

Δύο εταιρείες ζήτησαν την επανεξέταση αρνητικών γνωμοδοτήσεων που είχε υιοθετήσει η CHMP κατά τη συνεδρίαση του Ιουνίου 2026.

Η πρώτη υπόθεση αφορά τη ναρσοπλιμάμπη (narsoplimab) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας από 2 ετών με θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια που σχετίζεται με μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Η δεύτερη αφορά το συλλεγμένο αλλογενές μικροβίωμα κοπράνων (allogeneic faecal microbiota, pooled), το οποίο αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της οξείας νόσου μοσχεύματος κατά ξενιστή.

Η επιτροπή θα εξετάσει εκ νέου τα διαθέσιμα στοιχεία και τα επιχειρήματα των εταιρειών προτού εκδώσει την τελική γνωμοδότησή της.

Αποσύρθηκαν τρεις αιτήσεις

Μία εταιρεία απέσυρε την αίτηση αρχικής άδειας κυκλοφορίας για την αζακιτιδίνη (azacitidine).

Η αίτηση αφορούσε ενήλικες με συγκεκριμένες διαταραχές και κακοήθειες του αίματος και του μυελού των οστών, οι οποίοι δεν μπορούσαν να υποβληθούν σε μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Αποσύρθηκε επίσης αίτηση για επέκταση της χρήσης της ντουπιλουμάμπης (dupilumab) σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή πομφολυγώδη πεμφιγοειδή νόσο. Πρόκειται για αυτοάνοση δερματοπάθεια που προκαλεί έντονο κνησμό και φυσαλίδες στο δέρμα και, σε ορισμένες περιπτώσεις, στο εσωτερικό του στόματος.

Η τρίτη απόσυρση αφορούσε αίτηση για επέκταση της ένδειξης της ντουρβαλουμάμπης (durvalumab) στον υψηλού κινδύνου μη μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης.

Τι σημαίνει η θετική γνωμοδότηση

Η θετική γνώμη της CHMP δεν αποτελεί τελική άδεια κυκλοφορίας.

Η επιτροπή αξιολογεί τα δεδομένα ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας και εξετάζει εάν το όφελος ενός φαρμάκου υπερτερεί των πιθανών κινδύνων του. Στη συνέχεια, διαβιβάζει τη γνωμοδότησή της στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία λαμβάνει την τελική και νομικά δεσμευτική απόφαση για ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Μετά τη χορήγηση της ευρωπαϊκής άδειας, κάθε κράτος-μέλος αποφασίζει χωριστά για την τιμή, την αποζημίωση και τη θέση της νέας θεραπείας στο εθνικό σύστημα υγείας.

 

 

Πηγη: https://healthpharma.gr