Κατηγορία: Ενημέρωση

Το οικογενειακό ιστορικό, το εθνικό υπόβαθρο, το φύλο και η ηλικία μπορούν να επηρεάσουν δυσμενώς τον κίνδυνο καρδιαγγειακής νόσου ενός ατόμου

Πηγη: https://www.ygeiamou.gr/

Μια καινοτόμος μέθοδος αντιμετώπισης των επίμονων εντερικών λοιμώξεων υπόσχεται θεραπεία σε άνω του 90% των ασθενών στους οποίους εφαρμόστηκε και αποδεικνύεται πιο αποτελεσματική της αντιβίωσης

Η πρωτοποριακή μέθοδος μεταμόσχευσης μικροβιώματος κοπράνων από υγιείς δότες φαίνεται να υπερέχει τη αντιβιοτικής αγωγής στην αντιμετώπιση της λοίμωξης από Clostridium difficile.

Η μεταφορά ωφέλιμων βακτηρίων από υγιείς δότες μέσω μιας διαδικασίας που ονομάζεται «μεταμόσχευση κοπράνων» αποδεικνύεται αποτελεσματική έναντι δυνητικά θανατηφόρων λοιμώξεων του εντέρου, σύμφωνα με μελέτη του Πανεπιστημίου και πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Aarhus στη Δανία που δημοσιεύεται στο  Lancet Gastroenterology & Hepatology.

Η μεταμόσχευση μικροβιώματος κοπράνων, μέθοδος λήψης εντερικών βακτηρίων και άλλων συστατικών των κοπράνων από υγιή δότη και μεταμόσχευσής τους, κατόπιν επεξεργασίας, στο στομάχι του ασθενούς με χρήση ενδοσκοπίου (από τη μύτη) είτε με κολονοσκόπηση, διενεργήθηκε σε ασθενείς με λοίμωξη από βακτήριο Clostridioides ή Clostridium difficile (C. difficile), συνηθέστερη σε άτομα που έχουν νοσηλευτεί πρόσφατα σε νοσοκομείο, ασθενείς με υποκείμενα νοσήματα ή ηλικίας άνω των 65 ετών.

Ένας στους τρεις σχεδόν ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία παρουσιάζουν τουλάχιστον μία υποτροπή, ενώ η επανεμφάνιση της πάθησης έχει συσχετιστεί με υψηλότερο κίνδυνο θνησιμότητας και συνήθως αντιμετωπίζεται με χρήση αντιβιοτικών. «Η νέα μελέτη δείχνει ότι μπορούμε να θεραπεύσουμε αποτελεσματικά τη λοίμωξη με έγκαιρη μεταμόσχευση μικροβιώματος κοπράνων μετά την ολοκλήρωση της συνήθους θεραπείας για την πρόληψη των υποτροπών» σχολίασε ο υποψήφιος διδάκτωρ Simon Mark Dahl Baunwall στο τμήμα Κλινικής Ιατρικής και γιατρός στο Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Aarhus .

Η θεραπεία εκλογής που περιλαμβάνει τη χορήγηση φιδαξομικίνης ή βανκομυκίνης -τα δύο πιο κοινά αντιβιοτικά που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία υποτροπιάζουσας λοίμωξης από Clostridium difficile- έχει συνδεθεί με συχνότερες υποτροπές έως και θανάτους όταν δεν δρα αποτελεσματικά.

Επί του παρόντος, η θεραπεία με μεταμόσχευση υγιούς μικροβιώματος προκρίνεται στις περιπτώσεις τριών ή περισσότερων υποτροπών. Η μελέτη εντούτοις απέδειξε ότι μπόρεσε να θεραπεύσει πλήρως 19 από τους 21 ασθενείς έναντι 7 μόλις από τους 21 θεραπευθέντες της ομάδας ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο ή αντιβιοτικά.

Ελπίδες για μια νέα θεραπεία

Η Δανία έχει το προβάδισμα στην ανάπτυξη της μεθόδου σε ασθενείς με την εν λόγω λοίμωξη, μολονότι έρευνα του 2021 διαπίστωσε ότι μόνο το 25 % των ασθενών που θα μπορούσαν να επωφεληθούν υποβλήθηκαν στη μεταμόσχευση μικροβιώματος κοπράνων. Συνολικά στην Ευρώπη, η αναλογία είναι ένας στους δέκα.

Σύμφωνα με τον Δρ Baunwall, υπάρχουν ενδείξεις ότι η μεταμόσχευση δρα αποτελεσματικά και σε άλλες περιπτώσεις πλην της λοίμωξης με C. difficile, σε ασθένειες που πυροδοτούνται από διαταραχές στο εντερικό μικροβίωμα όπως η φλεγμονώδης νόσος του εντέρου και οι λοιμώξεις από πολυανθεκτικά βακτήρια.

Πηγη: https://www.ygeiamou.gr/

Πηγη: https://www.dikaiologitika.gr/

Η ανάλυση συγκεντρωτικών δεδομένων για την ασφάλεια από την τριετή θεραπεία σε κλινικές δοκιμές Φάσης 2 και 3, έδειξε ότι η μπιμεκιζουμάμπη ήταν γενικά καλά ανεκτή, χωρίς να εντοπιστούν νέα σήματα ασφάλειας σε διάστημα τριών ετών.

Παρουσιάστηκαν από την UCB στο 31ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ακαδημίας Δερματολογίας και Αφροδισιολογίας (EADV)

• Τα δεδομένα τριετίας από την ανοικτή μελέτη επέκτασης BE BRIGHT παρουσιάστηκαν στο 31ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ακαδημίας Δερματολογίας και Αφροδισιολογίας (EADV)
• Πάνω από 8 στους 10 ασθενείς που είχαν επιτύχει πλήρη κάθαρση του δέρματος (PASI 100) την εβδομάδα 16 διατήρησαν την ανταπόκριση PASI 100 και τις εκβάσεις της σχετιζόμενης με την υγεία ποιότητας ζωής, για διάστημα τριών ετών
• Η ανάλυση συγκεντρωτικών δεδομένων για την ασφάλεια από την τριετή θεραπεία σε κλινικές δοκιμές Φάσης 2 και 3, έδειξε ότι η μπιμεκιζουμάμπη ήταν γενικά καλά ανεκτή, χωρίς να εντοπιστούν νέα σήματα ασφάλειας σε διάστημα τριών ετών.

Νέα αποτελέσματα τριετίας ανακοινώθηκαν από την ανοιχτή μελέτη επέκτασης (OLE) BE BRIGHT η οποία αξιολογεί τη μακροχρόνια ασφάλεια, ανοχή και αποτελεσματικότητα της μπιμεκιζουμάμπης σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας, που ολοκλήρωσαν μία από τις τρεις κεντρικές μελέτες Φάσης 3. Αυτά τα δεδομένα, σε συνδυασμό με μια ανάλυση της ασφάλειας στα τρία έτη σε συγκεντρωτικά δεδομένα των μελετών Φάσης 2 και Φάσης 3, παρουσιάστηκαν από τη UCB στο 31ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ακαδημίας Δερματολογίας και Αφροδισιολογίας (EADV) στο Μιλάνο της Ιταλίας 7–10 Σεπτεμβρίου. Στο συνέδριο παρουσιάστηκαν συνολικά έντεκα περιλήψεις που περιέχουν δεδομένα σχετικά με την μπιμεκιζουμάμπη στην ψωρίαση.

Η μπιμεκιζουμάμπη είναι ο πρώτος εκλεκτικός αναστολέας των IL-17A και IL-17F που εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας σε ενήλικες οι οποίοι είναι υποψήφιοι για συστηματική θεραπεία.

Τα δεδομένα που παρουσιάζονται από τη μελέτη BE BRIGHT OLE έδειξαν ότι πάνω από οκτώ στους 10 ασθενείς που πέτυχαν πλήρη κάθαρση δέρματος (PASI 100) μετά από 16 εβδομάδες θεραπείας με μπιμεκιζουμάμπη, διατήρησαν την ανταπόκριση PASI 100 και τις εκβάσεις της σχετιζόμενης με την υγεία ποιότητας ζωής για διάστημα τριών ετών με συνεχή δοσολογία συντήρησης. Επιπλέον, περίπου εννέα στους 10 ασθενείς που πέτυχαν απόλυτη βαθμολογία PASI (PASI ≤2) την εβδομάδα 16, διατήρησαν αυτή την ανταπόκριση για τρία έτη.1 Συγκεντρωτικά δεδομένα από την τριετή θεραπεία σε κλινικές δοκιμές Φάσης 2 και 3 έδειξαν ότι η μπιμεκιζουμάμπη ήταν γενικά καλά ανεκτή κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, χωρίς να διαπιστωθούν σήματα ασφάλειας.2

Ο Emmanuel Caeymaex, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Immunology Solutions and Head of U.S., UCB, ανέφερε: “Αυτά τα θετικά αποτελέσματα αναδεικνύουν τη βαθιά και μακροχρόνια κάθαρση του δέρματος που επιτυγχάνεται με την μπιμεκιζουμάμπη, σε συνδυασμό με ένα σταθερό προφίλ ασφάλειας και ανοχής και ενισχύουν τη θετική σχέση που έχει η κάθαρση του δέρματος με την ποιότητα ζωής των ασθενών. Αυτά τα νέα δεδομένα προστίθενται στον αυξανόμενο όγκο στοιχείων που υποστηρίζουν τη μακροχρόνια χρήση της μπιμεκιζουμάμπης στη μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας”.

“Τα ευρήματα που παρουσιάζονται σήμερα δείχνουν ότι η μπιμεκιζουμάμπη διατήρησε το πλήρως καθαρό δέρμα και τις εκβάσεις της σχετιζόμενης με την υγεία ποιότητας ζωής στην πλειονότητα των ασθενών με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας για μια περίοδο τριών ετών”, δήλωσε ο Δρ Bruce Strober, Κλινικός Καθηγητής Δερματολογίας στο Πανεπιστήμιο του Γέιλ στο Κονέκτικατ των ΗΠΑ. “Ο στόχος της θεραπείας της ψωρίασης συχνά είναι η πλήρης υποχώρηση των δερματικών συμπτωμάτων και η διαθεσιμότητα μακροχρόνιων δεδομένων για όλες τις θεραπευτικές επιλογές είναι σημαντική, καθώς επιτρέπει στους παρόχους φροντίδας της υγείας και στους ασθενείς να είναι πιο ενημερωμένοι όταν λαμβάνουν αποφάσεις για τη θεραπεία”.

Σχετικά με τη μελέτη BE BRIGHT

Η BE BRIGHT (NCT03598790) είναι μία εν εξελίξει, πολυκεντρική, ανοικτή μελέτη επέκτασης που αξιολογεί τη μακροχρόνια ασφάλεια, ανοχή και αποτελεσματικότητα της μπιμεκιζουμάμπης σε ενήλικες ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή, χρόνια ψωρίαση κατά πλάκας. Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν μία από τις τρεις μελέτες Φάσης 3 της μπιμεκιζουμάμπης, τις μελέτες BE READY, BE VIVID και BE SURE, ήταν κατάλληλοι για ένταξη στη μελέτη BE BRIGHT.4 Για περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με τη μελέτη BE BRIGHT ανατρέξτε στο clinicaltrials.gov.

Οι μελέτες BE VIVID, BE READY και BE SURE αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της μπιμεκιζουμάμπης στη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας έναντι εικονικού φαρμάκου και ustekinumab, έναντι εικονικού φαρμάκου και έναντι adalimumab, αντίστοιχα.,,

Σχετικά με τη μπιμεκιζουμάμπη

Η μπιμεκιζουμάμπη είναι ένα εξανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα IgG1 το οποίο έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει εκλεκτικά τόσο την ιντερλευκίνη 17A (IL-17A) όσο και την ιντερλευκίνη 17F (IL-17F), δύο βασικές κυτταροκίνες που προωθούν τις φλεγμονώδεις διεργασίες.3

Τον Αύγουστο του 2021, η μπιμεκιζουμάμπη εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ)/στον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο (ΕΟΧ) και στη Μεγάλη Βρετανία για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας σε ενήλικες οι οποίοι είναι υποψήφιοι για συστηματική θεραπεία.

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

Η χρηματοδότησή τους είναι εξασφαλισμένη σε μεγάλο βαθμό και από το Ταμείο Ανάκαμψης, δήλωσε ο υφυπουργός Ανάπτυξης και Επενδύσεων, αρμόδιος για την έρευνα και Τεχνολογία, Χρίστος Δήμας.

Την ίδρυση δύο πρωτοποριακών Ινστιτούτων, το “Ινστιτούτο Κβαντικής Έρευνας και Κβαντικής Τεχνολογίας” στον Δημόκριτο και “Γονιδιωματικής Ανθρώπου” στο Ίδρυμα Τεχνολογίας και Έρευνας, τα πρώτα στην Ελλάδα, ανακοίνωσε ο υφυπουργός Ανάπτυξης και Επενδύσεων, αρμόδιος για την έρευνα και Τεχνολογία, Χρίστος Δήμας στην Ολομέλεια, παρουσιάζοντας τις σχετικές διατάξεις των νομοθετικών πρωτοβουλιών της κυβέρνησης που έχουν κατατεθεί στο νομοσχέδιο για την “Εξυγίανση των Ναυπηγείων Ελευσίνας”.

Ο υφυπουργός ανέφερε ότι το Ινστιτούτο Κβαντικής Έρευνας και Κβαντικής Τεχνολογίας θα έχει αποστολή την παραγωγή υψηλού επιπέδου ανταγωνιστικής έρευνας αιχμής στον τομέα της Κβαντικής Υπολογιστικής, της κβαντικής επιστήμης και τεχνολογιών συναφών φαινομένων, στα πρότυπα κορυφαίων κέντρων του εξωτερικού. Επισήμανε πως τα Κβαντικά υπολογιστικά συστήματα αναμένεται στο άμεσο μέλλον να λύσουν περίπλοκα προβλήματα που σήμερα δεν είναι δυνατόν να επιλυθούν με τα υπάρχοντα υπολογιστικά συστήματα, επιφέροντας μεγάλες ανατροπές στη διεθνή οικονομία.

Οι κύριοι στόχοι του Ινστιτούτου θα είναι η διεξαγωγή έρευνας στα κβαντικά φαινόμενα και την κβαντική υπολογιστική σε εφαρμογές μιας διευρυμένης γκάμα κλάδων της βιομηχανίας, όπως της ενέργειας, τις επικοινωνίες, τη ναυτιλία, τη φαρμακοβιομηχανία, τη βιοτεχνολογία και τα οικονομικά. Στο έργο τού Ινστιτούτο, είπε ο υφυπουργός, θα είναι η δημιουργία διεπιστημονικών προγραμμάτων, μεταπτυχιακών προγραμμάτων και η σχεδίαση προγραμμάτων κβαντικής για στελέχη της δημόσιας διοίκησης και επιχειρήσεων.

Ο κ. Δήμας εκτίμησε πως η ανάπτυξη του Ινστιτούτου θα το καταστήσουν πόλο έλξης και συντονισμού των πανεπιστημιακών ερευνητικών κέντρων και επιχειρήσεων αλλά και αξιοποίησης των ευρωπαϊκών κονδυλίων που είναι ήδη διαθέσιμα για την έρευνα της κβαντικής υπολογιστικής και τεχνολογίας, κάτι που θα έχει άμεσο θετικό αντίκτυπο στην εθνική μας οικονομία.

Γονιδιωματική

Για το Ινστιτούτο Γονιδιωματικής Ανθρώπου στην Ελλάδα στο Ίδρυμα Τεχνολογίας και Έρευνας, είπε πως η αποστολή του θα είναι η διεξαγωγή υψηλού επιπέδου ανταγωνιστικής έρευνας αιχμής στον τομέα της γενετικής του ανθρώπου στα πρότυπα κορυφαίων κέντρων του εξωτερικού, καθώς και η παροχή υπηρεσιών, αξιοποιώντας την ποικιλομορφία τοπικών γονιδιωματικών παραλλαγών για την ιστορία του ελληνικού πληθυσμού, με σκοπό τη βελτίωση της δημόσιας υγείας.

Κύριοι στόχοι του θα είναι η διεξαγωγή βασικής έρευνας για την κατανόηση θεμελιωδών βιολογικών διαδικασιών που σχετίζονται με τη γενετική ποικιλομορφία, η διεξαγωγή μεταφραστικής έρευνας για την κατανόηση των μοριακών μηχανισμών των γονιδιωματικών διαταραχών τόσο των κληρονομούμενων όσο και σωματικών και για τη βελτίωση των διαγνωστικών μεθόδων, των θεραπευτικών επιλογών και των προσεγγίσεων πρόληψης σε εξατομικευμένη βάση.

Επίσης, η παροχή κλινικών υπηρεσιών αιχμής που βασίζονται σε γενετικές παραλλαγές, οι οποίες προκαλούν, τροποποιούν ή προδιαθέτουν γενετικές ασθένειες. Ο υφυπουργός, είπε πως πολλές χώρες με πλούτο παρόμοιο με την Ελλάδα έχουν ήδη ενταχθεί σε σημαντικές δράσεις που σκιαγραφούν τη νέα εποχή της γονιδιωματικής ιατρικής. Η χώρα μας ενώ διαθέτει αξιόλογο ανθρώπινο δυναμικό στη γονιδιωματική έρευνα, στην υπολογιστική βιολογία, καθώς και στην κλινική έρευνα δεν το έχει αξιοποιήσει στο βαθμό που θα μπορούσε, σημείωσε.

Στην ερώτηση του βουλευτή του ΣΥΡΙΖΑ Θεόδωρου Δρίτσα για το ποια θα είναι η νομική μορφή των δύο αυτών Ινστιτούτων και η χρηματοδότησή τους, ο υφυπουργός απάντησε πως το πρώτο της Κβαντικής Έρευνας και Τεχνολογίας εντάσσεται στον Δημόκριτο και το άλλο της Γονιδιωματικής Ανθρώπου στην Ελλάδα στο ΙΤΕ.

“Άρα, τα Ινστιτούτα είναι μέλη των συγκεκριμένων ερευνητικών κέντρων. Η χρηματοδότησή τους σε πολύ μεγάλο βαθμό είναι και από το Ταμείο Ανάκαμψης. Άρα, νομίζω ότι είναι εξασφαλισμένη σε πάρα πολύ μεγάλο βαθμό”, σημείωσε.

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

H θεραπεία της Bluebird που ονομάζεται Skysona θα κοστίσει 3 εκατομμύρια δολάρια.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ χορήγησε ταχεία έγκριση σε μια εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία για μια εξαιρετικά σπάνια παιδική εγκεφαλική νόσο, που ονομάζεται εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία ή CALD.

Η θεαρπεία, από βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς, είναι το πρώτο φάρμακο που διατίθεται στις ΗΠΑ για το CALD, το οποίο επηρεάζει νεαρά αγόρια και συνήθως οδηγεί σε σοβαρή αναπηρία ή θάνατο. Αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Bluebird.

Η έγκριση του σκευάσματος αυτού είναι η δεύτερη για τη Bluebird μέσα σε τέσσερις εβδομάδες, καθώς η εταιρεία έλαβε πρόσφατα το “πράσινο φως” για μια άλλη γονιδιακή θεραπεία που αφορά νόσο διαταραχής του αίματος, τη βήτα θαλασσαιμία.

Τόσο η CALD όσο και η σοβαρή βήτα θαλασσαιμία είναι ασυνήθιστες, αν και η πρώτη είναι πολύ πιο σπάνια. Η συσσώρευση επιβλαβών λιπαρών οξέων στον εγκέφαλο και το νευρικό σύστημα προκαλεί CALD, η οποία οδηγεί σε προβλήματα μάθησης και συμπεριφοράς πριν προχωρήσει σε πιο σοβαρή νευρολογική βλάβη.

Στις ΗΠΑ, υπολογίζεται ότι γεννιούνται 50 αγόρια κάθε χρόνο που θα συνεχίσουν να αναπτύσσουν CALD. Η  Bluebird αναμένει να θεραπεύει περίπου 10 ετησίως.

Με εφάπαξ έγχυση, η θεραπεία θα κοστίσει 3 εκατ. δολ, τιμή που την καθιστά ως μία από τις πιο ακριβές που έχουν κυκλοφορήσει ποτέ στη βάση της μίας έγχυσης, ξεπερνώντας το κόστος των 2,8 εκατ. δολ. που αποζημιώνεται η άλλη γονιδιακή θεραπεία της Bluebird .

Το φάρμακο απευθύνεται σε παιδιά ηλικίας τεσσάρων έως 17 ετών που βρίσκονται στα αρχικά στάδια της νόσου.

Σε μία κλινική μελέτη για το φάρμακο, 29 από τους 32 ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία έφτασαν τα δύο χρόνια ζωής ή δεν ανέπτυξαν σημαντική λειτουργική αναπηρία, επιτυγχάνοντας τον κύριο στόχο της μελέτης. Περαιτέρω μελέτη έδειξε ότι το όφελος διατηρήθηκε για πέντε χρόνια στους περισσότερους ασθενείς που παρακολουθούνταν για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα. (Μια άλλη δοκιμή που περιλαμβάνει 35 ασθενείς βρίσκεται σε εξέλιξη.)

Ωστόσο, ο FDA έθεσε μια σειρά ζητημάτων σχετικά με τον τρόπο ανάλυσης αυτών των δεδομένων καθώς και το μέγεθος του οφέλους σε ασθενείς για τους οποίους διατίθενται μοσχεύματα.

Επιπλέον, τρεις ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε η θεραπεία ανέπτυξαν έναν τύπο καρκίνου του μυελού των οστών πολλούς μήνες αργότερα. Σε δύο, ο καρκίνος συνδέθηκε άμεσα με τη θεραπεία, που πιθανότατα προκλήθηκε από τον τροποποιημένο ιό που χρησιμοποιήθηκε για τη δημιουργία του φαρμάκου. Το προσωπικό του FDA έχει δηλώσει ότι πιστεύει ότι είναι πιθανό να αναπτυχθούν περισσότερες περιπτώσεις με την πάροδο του χρόνου.

Στη συνάντηση του Ιουνίου, οι σύμβουλοι επιφορτίστηκαν με τη στάθμιση αυτού του κινδύνου και τελικά κατέληξαν στο συμπέρασμα ότι θα μπορούσε να αντιμετωπιστεί με επαρκώς ισχυρή παρακολούθηση. Ο καρκίνος, που ονομάζεται μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο, μπορεί να εξελιχθεί σε λευχαιμία, αλλά είναι θεραπεύσιμος. Δύο από τους τρεις ασθενείς ήταν σε ύφεση τον Ιούνιο.

Η επισήμανση του FDA για το σκεύασμα φέρει αυτό που είναι γνωστό ως προειδοποίηση «μαύρου κουτιού», η πιο αυστηρή του οργανισμού, για τον κίνδυνο καρκίνων του αίματος, συμπεριλαμβανομένου του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου. Συνιστάται στους γιατρούς να παρακολουθούν στενά τους ασθενείς μέσω εξετάσεων αίματος τουλάχιστον κάθε έξι μήνες και μέσω γενετικής αλληλουχίας των κυττάρων ετησίως για 15 χρόνια μετά τη θεραπεία.

Η Bluebird αναμένει ότι η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη μέχρι το τέλος του έτους και σχεδιάζει να συνεργαστεί με έναν «περιορισμένο αριθμό» κέντρων που έχουν εμπειρία στη θεραπεία της CALD και στη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων, συμπεριλαμβανομένων των Boston Children’s Hospital και του CHOP.

Η εταιρεία δεν θα συνάψει συμφωνίες κάλυψης «βασισμένες στα αποτελέσματα» με ασφαλιστές για τη θεραπεία όπως έκανε με την άλλη γονιδιακή θεραπεία της, για την οποία έχει αποδεχτεί να αποζημιώσει μέρος του κόστους εάν οι ασθενείς δεν συνεχίσουν να επωφελούνται.

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

Το ξεκάθαρο πλεονέκτημα της έγκαιρης χορήγησης γονιδιακής θεραπείας σε παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) ανέδειξαν τα δημοσιευμένα άρθρα στο επιστημονικό περιοδικό Nature Medicine, ενισχύοντας τις ελπίδες για αποτελεσματική αντιμετώπιση της ολέθριας αυτής γενετικής νόσου.

Το ξεκάθαρο πλεονέκτημα της έγκαιρης χορήγησης γονιδιακής θεραπείας σε παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) ανέδειξαν τα δημοσιευμένα άρθρα στο επιστημονικό περιοδικό “Nature Medicine”, ενισχύοντας τις ελπίδες για αποτελεσματική αντιμετώπιση της ολέθριας αυτής γενετικής νόσου.

Στα συγκεκριμένα δημοσιεύματα παρουσιάζονται τα τελικά αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής SPR1NT για τη γονιδιακή θεραπεία onasemnogene abeparvovec, σύμφωνα με τα οποία, όταν η θεραπεία χορηγείται πριν την εκδήλωση των συμπτωμάτων της νόσου, τα παιδιά έχουν ιδιαίτερα υψηλή πιθανότητα να επιτύχουν αναπτυξιακά ορόσημα αντίστοιχα με υγιή παιδιά της ηλικίας τους.

Η SMA είναι μια σπάνια γενετική νόσος που οφείλεται στην έλλειψη ή δυσλειτουργία ενός γονιδίου (SMN1) που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης, πολύτιμης για τη λειτουργία κι επιβίωση των κινητικών νευρώνων.

Ως συνέπεια της SMA και ανάλογα με τον τύπο της νόσου (που συνδέεται με τον αριθμό εφεδρικών γονιδίων – SMN2 – για την παραγωγή ενός ποσοστού της απαιτούμενης ποσότητας της εν λόγω πρωτεΐνης που χρειάζεται ο οργανισμός), οι κινητικοί νευρώνες καταστρέφονται προκαλώντας μη αναστρέψιμη απώλεια της κινητικής λειτουργίας, παράλυση και (στην SMA τύπου 1) ακόμα και το θάνατο.

Ενδεικτικά, αν μείνει χωρίς θεραπεία, ένα παιδί με SMA τύπου 1 αναμένεται να καταλήξει πριν τα δεύτερά του γενέθλια.

Ελπιδοφόρα αποτελέσματα

Σύμφωνα με τις δημοσιεύσεις στο “Nature Medicine”, σχεδόν όλα τα παιδιά διαγνωσμένα με SMA και με δύο ή τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2, που συμμετείχαν στη δοκιμή SPR1NT, και έλαβαν γονιδιακή θεραπεία προσυμπτωματικά, κατόρθωσαν να επιτύχουν σημαντικά αναπτυξιακά ορόσημα που έχουν να κάνουν με τη δυνατότητά τους να κάθονται, να στέκονται όρθια και να περπατούν, χωρίς υποστήριξη, όπως ακριβώς τα υγιή παιδιά στην αντίστοιχη ηλικία.

Ειδικότερα, για τα παιδιά με δύο αντίγραφα του γονιδίου SMN2 (που συνήθως αναπτύσσουν τη σοβαρότατη SMA τύπου 1):

Όλα, και τα 14 παιδιά (100%), ήταν σε θέση να κάθονται ανεξάρτητα για τουλάχιστον 30 δευτερόλεπτα, ενώ 11 εξ αυτών (79%) το κατάφεραν εντός του πλαισίου φυσιολογικής ανάπτυξης που ορίζει ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (ΠΟΥ).
Στην πλειονότητά τους τα παιδιά ανέπτυξαν στη συνέχεια την ικανότητα να στέκονται όρθια χωρίς υποστήριξη (11 στα 14) και να περπατούν ανεξάρτητα (9 στα 14), τα περισσότερα εξ αυτών εντός του τυπικού πλαισίου φυσιολογικής ανάπτυξης.

Για τα παιδιά με τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2:

14 στα 15 παιδιά (93%) κατάφεραν να περπατούν ανεξάρτητα, τα περισσότερα (11 στα 15 ή 73%) εντός του πλαισίου φυσιολογικής ανάπτυξης που ορίζει ο ΠΟΥ.
Όλα τα παιδιά (100%) ήταν ικανά να στέκονται όρθια δίχως υποστήριξη για τουλάχιστον 3 δευτερόλεπτα, με 14 στα 15 παιδιά (93%) να το κατορθώνουν εντός του πλαισίου φυσιολογικής ανάπτυξης που ορίζει ο ΠΟΥ.

“Όταν έλαβαν τη γονιδιακή θεραπεία πριν την εκδήλωση συμπτωμάτων, όχι μόνο επιβίωσαν και τα 29 παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη SPR1NT, αλλά ευημερούν, έχοντας τη δυνατότητα να αναπνέουν και να τρέφονται μόνα τους, με τα περισσότερα ακόμη και να κάθονται, να στέκονται και να περπατούν χωρίς βοήθεια”. υπογράμμισε ο Shephard Mpofu, M.D., SVP, επικεφαλής του Ιατρικού Τμήματος της Novartis Gene Therapies.

Το onasemnogene abeparvovec είναι μια γονιδιακή θεραπεία που χορηγείται εφάπαξ και αντικαθιστά στα κύτταρα των ασθενών το γονίδιο SMN1, που λείπει ή δεν λειτουργεί, με ένα νέο λειτουργικό αντίγραφο.

Ενδεικτική είναι η μαρτυρία των γονέων, Amy και Adan Medina, για την κόρη τους, Amelia, που συμμετείχε στη συγκεκριμένη μελέτη: “Η Amelia έχει επιτύχει όλα τα κινητικά της ορόσημα εγκαίρως και κάθεται, στέκεται και περπατά ανεξάρτητα. Δεν διακρίνεται από τους υγιείς συνομηλίκους της χωρίς SMA”.

Πηγη: https://www.iatronet.gr/

Σε συνέχεια του περιελθέντος στην Υπηρεσία μας κάτωθι μηνύματος ηλεκτρονικού ταχυδρομείου και επί του τεθέντος ζητήματος, επισημαίνονται τα ακόλουθα:

Σε εφαρμογή των οριζομένων στο σημείο 1.1.1. της υποπαρ. 1.1. της παρ. 1 του Κεφαλαίου Α του Παραρτήματος ΙΙΙ του π.δ. 51/2012 (Α’ 101), η ιατρική εξέταση των υποψηφίων οδηγών και οδηγών διενεργείται μόνο:

• από ιδιώτες ιατρούς που λειτουργούν στην Ελλάδα νόμιμα ιατρείο ως φυσικά πρόσωπα ή
• από ιατρούς που συμμετέχουν ή είναι μέλη ιατρικής εταιρείας στην Ελλάδα οποιασδήποτε νομικής μορφής.

Σύμφωνα δε, με τα διαλαμβανόμενα στην με αριθμό πρωτ. Δ30/Α3/101726/05-04-2022 εγκύκλιο (ΑΔΑ: ΨΗΖΧ465ΧΘΞ-ΜΔΦ) του Υφυπουργού Υποδομών και Μεταφορών (σας είχε αποσταλεί και επισυνάπτεται εκ νέου στο παρόν), σε Περιφερειακή Ενότητα της χώρας, στην οποία προκύπτει, από απόφαση του οικείου Περιφερειάρχη, ότι δεν υφίστανται διαθέσιμοι ιδιώτες ιατροί των ειδικοτήτων του ως άνω Παραρτήματος, γίνονται αποδεκτά από την Υπηρεσία Μεταφορών και Επικοινωνιών/ΚΕΠ και πιστοποιητικά υγείας (των ιδίων ιατρικών ειδικοτήτων) σύμφωνα με τα υποδείγματα του Κεφαλαίου Α του προαναφερθέντος Παραρτήματος, εκδοθέντα από:

• Κρατικά νοσηλευτικά ιδρύματα ή κρατικά κέντρα υγείας στο πλαίσιο της ολοήμερης λειτουργίας τους (απογευματινά ραντεβού)
• Κρατικά νοσηλευτικά ιδρύματα στο πλαίσιο της λειτουργίας των τακτικών εξωτερικών ιατρείων.

Με εκτίμηση

Μάστορας Χρήστος

Υπουργείο Υποδομών και Μεταφορών

Γενική Γραμματεία Μεταφορών

Γενική Διεύθυνση Στρατηγικού Σχεδιασμού Μεταφορών και Οδικής Ασφάλειας

Διεύθυνση Οδικής Κυκλοφορίας και Ασφάλειας [Δ30]

Τμήμα Αδειών Οδήγησης και Επιμόρφωσης Οδηγών

Αναστάσεως 2 και Τσιγάντε

156 69, Παπάγου

( 210 650 8487

* [email protected]

Ξανθός σε Πολάκη για τις νέες δηλώσεις περί εμβολίων

Κατά τη συζήτηση νομοσχεδίου στη Βουλή, προκλήθηκαν έντονες αντιδράσεις μετά τα σχόλια του Παύλου Πολάκη για την αποτελεσματικότητα των εμβολίων κατά της βαριάς νόσου, με αφορμή την νέα μελέτη του επίκουρου καθηγητή Υγείας, Θεόδωρου Λύτρα.

Ειδικότερα, ο κ. Πολάκης με πρόσφατη ανάρτηση του, υποστήριξε πως η μελέτη Λύτρα αποδεικνύει ότι τα εμβόλια COVID δεν προστατεύουν έναντι της βαριάς νόσου. Ο κ. Λύτρας με τη σειρά του, απάντησε με tweet του ότι τα εμβόλια είναι εξαιρετικά στο να μη φτάσει κάποιος να διασωληνωθεί. Από τη στιγμή που θα διασωληνωθεί κάποιος, τότε η επίδραση του εμβολιασμού είναι μηδαμινή.

Ωστόσο, ο κ. Πολάκης επέστρεψε με δικό του tweet, απαντώντας στον κ. Λύτρα με τον εξής τρόπο: «Επίσης κατανοείς πιστεύω πως με 7 νεκρούς στις ηλικίες 1-18 και 219 νεκρούς στις ηλικίες 18-40 στο σύνολο των 33.111 μέχρι σήμερα, ΔΕΝ ΕΙΧΕ ΑΠΟΛΥΤΩΣ ΚΑΝΕΝΑ ΝΟΗΜΑ η μαζική «επιστημονική» υστερία να εμβολιασθούν οριζόντια αυτές ηλικίες!!!».

Ο Υπουργός Υγείας, Θάνος Πλεύρης από το βήμα της Βουλής, ζήτησε από τον Τομεάρχη Υγείας του ΣΥΡΙΖΑ, Ανδρέα Ξανθό, να πάρει θέση.

«Όχι δεν είναι αυτή η θέση του ΣΥΡΙΖΑ. Το έχουμε πει χίλιες φορές» φώναξε ο κ. Ξανθός από τα έδρανα.

Κριτική Ξανθού για την κατάσταση στις ΜΕΘ

Προηγουμένως, ο κ. Ξανθός έχει εξαπολύσει σφοδρή κριτική στην κυβέρνηση, για την κατάσταση που επικρατεί στις ΜΕΘ και απειλεί την υγεία των πολιτών.

Θυμίζουμε ότι σύμφωνα με τη μελέτη, από τους 10.466 διασωλημένους που έχασαν τη ζωή τους από COVID, οι 1084 (98%) απεβίωσαν εκτός ΜΕΘ και οι 9.382 (73%) εντός ΜΕΘ. Ας σημειωθεί ότι όμως, ότι πολλοί από αυτούς εκτός ΜΕΘ ήταν μεγαλύτεροι σε ηλικία.

Σε σημερινή του συνέντευξη στο OPEN, ο Υπουργός Υγείας απέδωσε την παραπάνω θνητότητα στις ΜΕΘ στο διπλάσιο ποσοστό νοσοκομειακών λοιμώξεων μέσα στις ΜΕΘ από ότι στις υπόλοιπες ευρωπαϊκές χώρες.

Πηγη: https://www.news4health.gr/